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표피모반증후군(ENS)에 대한 KRN23의 안전성 및 유효성 평가를 위한 시험 (ENS)

2022년 9월 9일 업데이트: Hussein D Abdullatif, University of Alabama at Birmingham

표피모반증후군(ENS) 및 관련 저인산혈증 구루병이 있는 단일 소아 환자에서 FGF23에 대한 조사 항체인 KRN23의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 시험

KRN23은 섬유아세포 성장인자 23(FGF23)에 결합해 그 활성을 억제하는 완전 인간 면역글로불린 단일클론항체(mAb)로 혈청 인 수치를 증가시킨다. 비정상적으로 높은 FGF23 순환 수준을 초래하는 여러 장애가 있으며, 이는 다시 신장 인산염 소모 및 1,25-디하이드록시 비타민 D(1,25[OH]2D) 수준 감소를 초래합니다. 이러한 장애에서 임상 증상은 유사하며 종종 골연화증(및 소아의 경우 구루병), 근육 약화, 피로, 뼈 통증 및 골절을 포함합니다. KRN23은 이러한 장애 중 하나인 X-연관 저인산혈증(XLH)에서 연구되었습니다. XLH 환자에 대한 단일 및 반복 투여 임상 연구에서 KRN23의 피하(SC) 투여는 소변 칼슘 수치 또는 비타민 D 대사에 큰 영향을 미치지 않으면서 지속적으로 혈청 인 수치 및 인산염 재흡수(TRP)를 증가 및 유지했습니다. XLH의 비임상 약리학 모델에서도 긍정적인 결과가 관찰되었습니다. KRN23은 이 환자와 XLH 환자의 공통된 기본 특징으로 인해 이 환자에게 임상적 이점을 제공할 수 있다는 가설이 있습니다. 낮은 연령 조정 혈청 인 수치와 관련하여 비정상적으로 상승된 FGF23입니다. 1차 목표는 표피모반증후군과 관련된 저인산혈증 구루병이 있는 단일 소아 환자에서 연령 조정 공복 혈청 인 수치 정상화에 대한 KRN23 치료의 효과를 연구하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

KRN23은 완전 인간 면역글로불린 G1(IgG1) 단클론 항체(mAb)로, 섬유아세포 성장 인자 23(FGF23)에 결합하여 그 활성을 억제하여 혈청 인 수치를 증가시킵니다. FGF23의 비정상적으로 높은 순환 수준을 초래하는 여러 장애(각각 고유한 근본 원인 포함)가 있으며, 이는 결국 신장 인산염 소모 및 1,25-디하이드록시 비타민 수준 감소(또는 증가된 FGF23과 관련하여 비정상적으로 정상)를 초래합니다. D(1,25[OH]2D). 이러한 장애에서 임상 증상은 유사하며 종종 골연화증(및 소아의 경우 구루병), 근육 약화, 피로, 뼈 통증 및 골절을 포함합니다. KRN23은 이러한 장애 중 하나인 X-연관 저인산혈증(XLH)에서 연구되었습니다. XLH 환자에 대한 단일 및 반복 투여 임상 연구에서 KRN23의 피하(SC) 투여는 소변 칼슘 수치 또는 비타민 D 대사에 큰 영향을 미치지 않으면서 지속적으로 혈청 인 수치 및 인산염 재흡수(TRP)를 증가 및 유지했습니다. XLH의 비임상 약리학 모델에서도 긍정적인 결과가 관찰되었습니다. KRN23은 이 환자와 XLH 환자의 공통된 기본 특징으로 인해 이 환자에게 임상적 이점을 제공할 수 있다는 가설이 있습니다. 낮은 연령 조정 혈청 인 수치와 관련하여 비정상적으로 상승된 FGF23입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 환자는 의사의 진단에 의해 ENS를 확인했습니다.
  • 환자는 4.1mg/dL 미만의 낮은 혈청 인과 관련하여 FGF23 상승을 확인했습니다.
  • KRN23 치료를 견딜 수 있는 환자
  • 교정된 혈청 칼슘 수치 < 10.8mg/dL
  • eGFR >60 ml/min
  • 연구 절차 및 일정을 준수하기 위해 연구자의 의견에 따라야 합니다.
  • 이후에 부모의 서면 동의서를 제공하십시오.

제외 기준:

  • 환자는 CRYSVITA를 구강 인산염 또는 활성 비타민 D 유사체와 함께 사용해서는 안 됩니다.
  • 환자와 연구자는 인 수준이 정상 범위 내이거나 그 이상인 경우 CRYSVITA를 시작해서는 안 됩니다.
  • CRYSVITA는 비정상적인 미네랄 대사와 관련이 있기 때문에 중증 신장애 또는 말기 신질환 환자에게는 금기입니다.
  • 다른 단클론항체를 포함하는 다른 연구 요법을 사용하는 연구의 사용 또는 등록
  • 피험자와 부모가 서면 동의서를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없음
  • 연구자의 의견에 따르면 피험자는 연구 참여에 대한 모든 요구 사항을 충족하지 못할 수 있습니다.
  • 피험자는 KRN23 부형제에 대한 과민증 병력이 있어 연구자의 의견으로는 피험자를 부작용 위험이 증가된 상태로 두었습니다.
  • 피험자는 조사자의 의견에 피험자의 안전 또는 데이터 해석에 대한 우려를 나타낼 수 있는 조건을 가지고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Crysvita (burosumab-twza) 치료

시작 용량은 0.3mg/kg으로 2주마다 투여합니다. 필요한 경우 인 수준이 WNL이 될 때까지 4주마다 0.1mg/kg/용량씩 증분하여 최대 2.0mg/kg(용량당 90mg을 초과하지 않음)까지 용량을 적정할 수 있습니다.

환자는 복부, 상완, 허벅지 또는 엉덩이에 SC 주사를 통해 연구 약물을 받게 됩니다. 주사 부위는 주사할 때마다 회전합니다. 용량이 1.5mL를 초과하는 경우 2곳에 주사한다.

치료 기간은 52주입니다. 52주까지 치료를 완료한 피험자는 KRN23 치료를 계속할 수 있는 옵션이 있습니다. 이것이 예비 효능에 근거하여 보증된다면, 연장을 허용하도록 현재 프로토콜이 수정될 것입니다.
의약품: Crysvita (burosumab-twza) 치료
KRN23은 FGF23에 결합하여 FGF23의 활성을 억제하여 혈청 인 수준을 증가시키는 완전 인간 IgG1 단일 클론 항체입니다. 그것은 XLH, 종양 유발성 골연화증(TIO) 및 표피모반증후군(ENS)으로 인한 구루병/골연화증의 치료를 위한 잠재적인 치료 후보입니다. 이러한 모든 상태는 FGF23 수치 상승으로 인한 소변 인산염 소모로 인한 뼈 저광물화 질환입니다.
다른 이름들:
  • 사용 가능한 다른 이름 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자는 금식 혈청 실험실 값으로 테스트한 정상적인 연령 조정 인 수준을 달성합니다.
기간: 베이스라인부터 52주까지 2주마다.
2주마다 PO4 수치를 확인하고 혈액에서 4주마다 용량을 조정합니다.
베이스라인부터 52주까지 2주마다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자는 혈청 혈액 검사로 측정한 비타민 D 수치 개선을 달성할 것입니다.
기간: 일년
3개월마다 혈중 비타민 D 1,25 확인
일년
참가자는 혈청 혈액 검사로 측정한 iPTH 수준 개선을 달성할 것입니다.
기간: 3개월마다, 베이스라인부터 52주까지
약 3개월마다 PTH 수치를 측정합니다.
3개월마다, 베이스라인부터 52주까지
참가자는 혈청 혈액 검사로 측정한 칼슘 수치 개선을 달성할 것입니다.
기간: 3개월마다, 베이스라인부터 52주까지
3개월마다 칼슘 수치 측정
3개월마다, 베이스라인부터 52주까지
참가자는 표준 방사선 사진으로 평가한 기본 골격 질환/구루병의 개선을 달성할 것입니다.
기간: 약물 투여 전 기본 스캔
DEXA(이중 에너지 X선 흡수 측정법) 스캔 및 전신 X선이 기준선에서 촬영됩니다. 낮은 Z 점수는 좋지 않은 결과를 나타냅니다. Z 점수는 판독값의 표준 편차를 일치하는 노인과 비교합니다. 정상 범위는 +2 ~ - 2 표준 편차이며 이를 Z 점수라고 합니다. Z 점수 0은 모집단 평균입니다.
약물 투여 전 기본 스캔
참가자는 ALP(알칼리성 포스파타제) 수준을 향상시킬 것입니다.
기간: 3개월마다, 베이스라인부터 52주까지
3개월마다 혈액 내 Alkaline phosphatase 획득
3개월마다, 베이스라인부터 52주까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Alabama at Birmingham

협력자

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 수석 연구원: Hussein Abdul-Latif, MD, University of Alabama at Birmingham

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 31일

기본 완료 (실제)

2021년 7월 31일

연구 완료 (실제)

2021년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 20일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 10월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 9일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB-300004900

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

추후 결정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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