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성장 호르몬 결핍 아동의 단핵구에서의 유전자 발현 (GEMGH)

2020년 5월 12일 업데이트: Mario Vitale, University of Salerno

건강한 아동과 성장호르몬 결핍 아동의 단핵구에서 성장호르몬 조절 유전자 발현

성장 호르몬(GH)은 주로 뇌하수체 전엽에서 합성되며 다양한 신체 부위에 영향을 미칩니다. 순환 흐름에서 분비되는 성장 호르몬은 간에 도달하고 여기에서 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF)로 더 잘 알려진 소마토메딘 C의 분비를 자극합니다.

성장 호르몬 결핍증(GHD)은 어린이의 신장 성장 지연을 특징으로 하며 성인의 신체 구성, 인지 기능, 지질 대사, 골 무기질화, 심장 기능 및 운동의 악화와 관련이 있습니다. 재조합 GH(rhGH) 대체 요법은 이러한 변화를 교정할 수 있으므로 치료받은 환자의 삶의 질을 개선하고 어린이의 성장을 가속화할 수 있습니다.

rhGH의 최적 용량은 치료에 대한 반응이 상당한 개인차가 있기 때문에 각 환자마다 다릅니다. 현재까지 IGF1은 혈장 수치가 대체 요법과 관련이 있는 유일한 바이오마커입니다.

소마토메딘 C가 각 환자에 대한 rhGH의 최적 용량에 대한 정보를 제공하지 않아 부작용 및 효능을 예측하는 방법을 강조하는 것이 중요합니다.

또한, 일부 조직에 대한 성장 촉진 호르몬에 의해 매개되는 효과는 직접적이며, 따라서 이 경우 혈장 수준이 치료 반응을 예측하지 못하는 IGF1의 작용과 무관한 것으로 나타났습니다.

이러한 이유로 성장호르몬을 투여받는 환자의 효능, 개별 반응성 및 부작용을 모니터링할 수 있는 보다 구체적인 바이오마커를 식별하는 것이 필요합니다.

GH 수용체(GHR)는 단핵구를 비롯한 여러 세포에서 발현됩니다. 따라서 somatotropic 호르몬에 대한 단핵구의 반응이 연골 세포 및 기타 세포 유형의 반응을 부분적으로 반영하는 것이 가능합니다. GH가 생물학적 작용을 매개하는 특정 신체 부위나 골근 생검을 얻는 것이 어렵다는 점을 감안할 때, 출판된 연구는 쉬운 접근성과 높은 수의 덕분에 단핵구에서 호르몬의 분자 효과를 연구할 특정 세포주를 확인했습니다. GHR.

이를 고려하여 연구원들은 특징적인 유전자 발현 프로필을 확인하기 위해 rhGH와 차세대 시퀀싱을 통해 시험관 내에서 건강한 GHD 어린이의 단핵구를 자극할 것을 제안합니다. 본 연구에서 확인된 GH 반응성 유전자는 rhGH 치료에 대한 반응에 대한 상관관계 연구에 사용될 수 있다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (예상)

40

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

    • Salerno
      • Baronissi, Salerno, 이탈리아, 84081
        • 모병
        • Department of Medicine and Surgery, Univeristy of Salerno

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

1차 진료소

설명

포함 기준:

  • 높이가 3번째 백분위수보다 낮음

제외 기준:

  • 모든 내분비병증
  • 간, 신장 또는 혈림프구성 장애
  • 체강 질병 또는 기타 만성 흡수 장애 상태
  • 유전적 증후군(예: Turner's S., 낭포성 섬유증 또는 Down S.)
  • 성장을 방해하는 약물 요법

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
건강한 어린이
건강한 어린이, 치료되지 않은, 단핵구 기증자
채혈
GHD 어린이
GHD 소아, 미치료, 단핵구 기증자
채혈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
GHD 아동의 단핵구에서의 유전자 발현
기간: 1년
건강한 GHD 아동의 단핵구의 RNA-seq 분석
1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
GH에 의해 조절되는 단핵구에서의 유전자 발현
기간: 1년
배양에서 GH로 자극된 건강한 GHD 어린이의 단핵구의 RNA-seq 분석
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 책임자: Mario Vitale, MD, University of Salerno

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 4월 15일

기본 완료 (예상)

2021년 4월 15일

연구 완료 (예상)

2021년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2020년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • GHUSalerno

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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성장 호르몬 결핍에 대한 임상 시험

  • Jerry Vockley, MD, PhD
    Ultragenyx Pharmaceutical Inc
    더 이상 사용할 수 없음
    바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of
    미국

채혈에 대한 임상 시험

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