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새로 진단된 수모세포종을 가진 사춘기 이후 환자의 맞춤형 위험 적응 요법 (PersoMed-I)

2025년 10월 21일 업데이트: European Organisation for Research and Treatment of Cancer - EORTC

새로 진단된 수모세포종을 가진 사춘기 이후 환자의 맞춤형 위험 적응 요법(PersoMed-I)

Medulloblastoma는 주로 어린이에게 영향을 미치는 드문 뇌 악성 종양입니다. 빠르게 성장하는 이 종양의 치료는 최대한의 외과적 제거와 방사선 및 화학 요법으로 시작됩니다. 치료 독성이 높습니다. 사춘기 이후 및 소아 수모세포종은 생물학적으로나 예후적으로 다르기 때문에 연령에 맞는 치료 전략이 필요합니다. 사춘기 이후의 환자는 중간 내지 높은 예후 위험이 있습니다. 이는 많은 수의 환자가 사망 및/또는 장애(주로 신경인지 장애)에 직면해 있음을 의미합니다. 따라서 과학 및 의학적 요구가 높습니다. 수모세포종의 유전적 하위 그룹 중 하나인 SHH 하위 그룹(Sonic HedgeHog 하위 그룹)은 사춘기 이후 수모세포종 환자에서 매우 많이 나타납니다. 이 하위 그룹은 표적 요법으로 치료할 수 있습니다. 따라서 조사관은 시험의 실험 부문에서 환자를 무작위화하고 소니데깁과 방사선 요법 용량 감소로 SHH 하위군 환자를 치료할 것입니다. 이 개인화된 위험 적응 요법이 효능 증가와 독성 감소 측면에서 결과를 개선할 것이라는 가설.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Erasmus MC
  • 독일
      • Bochum, 독일
        • Knappschaft Krankenhaus Langendreer
      • Bonn, 독일
        • Universitaetsklinikum Bonn
      • Dresden, 독일
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Erfurt, 독일
        • HELIOS Kliniken - HELIOS Klinikum Erfurt GmbH
      • Essen, 독일, 45147
        • Universitaetsklinikum - Essen
      • Frankfurt, 독일
        • University Frankfurt - Goethe Univ. - University Hospital Frankfurt -Senckenberg Institute of Neurooncology
      • Freiburg im Breisgau, 독일
        • Universitaetsklinikum Freiburg - Klinik fuer Neurochirurgie
      • Goettigen, 독일
        • Universitaetsmedizin Goettingen - Georg-August Universitaet
      • Hamburg, 독일
        • Universitaets Krankenhaus Eppendorf - Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf KE - University Cancer Center
      • Heidelberg, 독일
        • Universitaetsklinikum Heidelberg - UniversitaetsKlinikum Heidelberg - Head Hospital
      • Leipzig, 독일
        • Universitaetsklinikum Leipzig-Klinik fuer Strahlentherapie und Radioonkologie
      • Mainz, 독일, 55131
        • Univ. Mainz - Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg Universitaet Mainz-University Medical Center
      • Mannheim, 독일
        • Universitaetsmedizin Mannheim
      • Munich, 독일
        • Klinikum rechts der Isar der Technische Universitaet Muenchen
      • Munich, 독일
        • Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen - Campus Grosshadern
      • Regensburg, 독일, 93053
        • Universitaetskliniken Regensburg - Universitaetsklinikum Regensburg
      • Tübingen, 독일
        • Universitaetsklinikum Tuebingen- Crona Kliniken
  • 스위스
      • Lausanne, 스위스
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois - Lausanne
      • Zurich, 스위스, 8091
        • University Hospital Zurich
  • 스페인
      • Badalona, 스페인
        • Institut Catala d'Oncologia - ICO Badalona - Hospital Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아
        • A.O Landeskrankenhaus - Innsbruck Universitaetsklinik
      • Vienna, 오스트리아
        • AKH unikliniken
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아
        • AUSL Bologna - Ospedale Bellaria
      • Florence, 이탈리아
        • Univ. of Florence -Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milan, 이탈리아
        • IRCCS - Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Torino, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Treviso, 이탈리아
        • ULSS2 - Marca Trevigniana
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스
        • CHRU de Lille
      • Lyon, 프랑스
        • Centre Leon Berard
      • Marseille, 프랑스
        • Hopital de La Timone (APHM)
      • Nice, 프랑스
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital La Pitié-Salpétrière
      • Saint-Herblain, 프랑스
        • Institut de Cancerologie de l'Ouest (ICO) - Saint Herblain
      • Toulouse, 프랑스
        • CHU de Toulouse - Institut Claudius Regaud - IUCT oncopole
  • 호주
      • Adelaide, 호주
        • Royal Adelaide Hospital
      • Brisbane, 호주
        • Princess Alexandra Hospital - University Of Queensland
      • Melbourne, 호주
        • Peter Maccallum Cancer Institute
      • Melbourne, 호주
        • Austin Health - Austin hospital
      • Nedlands, 호주
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, 호주
        • John Hunter Children's Hospital
      • Sydney, 호주
        • Royal North Shore Hospital
      • Sydney, 호주
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, 호주
        • Prince of Wales Hospital
      • Westmead, 호주
        • Westmead Hospital - Crown Princess Mary Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

15년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 새로 진단되고, 조직학적으로 입증되고, 유전적으로 분류되고, 중추적으로 확인된 수모세포종(WNT M0-1, SHH M0-1(p53wt), 그룹 4 M0-1)
  • 분자 아형: 수모세포종, SHH-활성화 및 TP53-야생형, M0-1; 수모세포종, WNT-활성화, M0-1; 수모세포종, 그룹 4, M0-1
  • 조직학적 하위 유형: 수모세포종, 고전적(CMB); 수모세포종, 결합조직형성/결절(DNMB); 광범위한 결절이 있는 수모세포종(MBEN); 수모세포종, 대세포/역형성(LCA)
  • 성인(18세 이상): WNT 활성화 및 4군 수모세포종
  • 골연령이 15세 이상인 여성과 골연령이 17세 이상인 남성 또는 SHH-활성화 및 TP53-에서 성인(18세 이상)(부록 N 참조)으로 정의되는 사춘기 이후 야생형 수모세포종
  • 예후 마커의 가용성(MYC/MYCN 증폭, MYC/MYCN 돌연변이)
  • 중앙 검토를 위한 파라핀 내장 종양 조직(FFPE)(1 블록 또는 30개의 염색되지 않은 슬라이드) 및 전혈 샘플(10ml)의 가용성
  • SHH 활성화 종양이 있는 환자의 경우: 무작위화 전에 알려진 경우 TP53, PTCH, SUFU, BRCA2 및 PALB2의 생식계열 변경 배제
  • 무작위 배정 2주 이내의 임상 상태: Karnofsky 50-100. NANO-점수 0~9(완전한 소뇌 증상 허용)
  • 임상적으로 표준 위험(중앙 평가 MRI 검토)은 다음과 같이 정의됩니다. 조기 수술 후 MRI에서 조영제가 있거나 없는 잔여 종양이 1.5cm2(축면에서 측정) 이하인 전체 또는 거의 전체 수술 절제; MRI에서 CNS 전이 없음(두개골 및 척수); 추가 CNS 전이의 임상적 증거가 없는 변화기 M0-1
  • 수술 또는 수술 후 합병증(예: 출혈, 감염 등)
  • 수술 전 및/또는 수술 후 MRI가 가능합니다.
  • 무작위화 2주 이내에 이용 가능한 기준선 뇌 MRI 및 척추 MRI.
  • 무작위화 2주 이내에 정상적인 간, 신장 및 혈액학적 기능.
  • WBC 3×10^9/L 이상
  • 1.5×10^9/L보다 크거나 같은 ANC
  • 수혈과 무관하게 100×10^9/L 이상의 혈소판 수치
  • 헤모글로빈 10g/dl 이상
  • 1.5 ULN 이하의 총 빌리루빈
  • ALT(SGPT), AST(SGOT), 알칼리 포스파타제(ALP) 2.5 × ULN 이하
  • 혈청 크레아티닌 1.5 x ULN 미만 또는 크레아티닌 청소율(CrCl) 30 mL/min 초과(Cockcroft-Gault 공식 사용)
  • WOCBP에 대한 무작위화 7일 이내의 음성 혈청 또는 소변 임신 검사.
  • 가임/생식 가능성(WOCBP) 환자는 연구 치료 기간 동안 그리고 마지막 연구 치료 후 최소 20개월 동안 매우 효과적인 방법과 장벽 방법을 포함하여 두 가지 적절한 피임 방법을 사용해야 합니다. sonidegib, 다른 모든 환자의 경우 이 기간은 마지막 연구 치료 후 최소 6개월입니다. 매우 효과적인 산아 제한 방법은 일관되고 올바르게 사용될 때 실패율이 낮은(즉, 연간 1% 미만) 결과로 정의됩니다. 정관 수술을 받은 남성 환자라도 치료 중 및 마지막 치료 후 6개월 동안은 항상 콘돔을 사용해야 합니다. 남성은 치료 중 및 치료 종료 후 최소 6개월 동안 정액을 기증해서는 안 됩니다(가임 프로젝트 1b의 정액 분석을 위한 정액 기증은 허용됨). 부록 H.
  • 모유 수유 중인 여성 피험자는 연구 치료의 첫 번째 투여 전과 마지막 연구 치료 후 20개월까지 수유를 중단해야 합니다.
  • 환자 등록/무작위화 전에 ICH/GCP 및 국가/지역 규정에 따라 서면 동의서를 제공해야 합니다. 18세 미만 환자의 경우 부모 또는 법정대리인의 동의를 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 수모세포종의 선행 치료
  • 중앙 검토 병리학 결과를 사용할 수 없습니다.
  • 수술 후 43일 이내에 방사선 치료를 시작할 수 없음
  • 골전도 또는 공기 전도를 통한 순음 청력 검사 및 1-3kHz에서 20dB 이상의 손상을 보이는 정상 고실도에 의해 정의된 중대한 감각신경성 청력 결손
  • 방사선 요법 또는 화학 요법에 대한 의학적 금기.
  • MRI용 조영제에 대한 과민증.
  • 연구 약물 또는 그 부형제의 활성 물질에 대한 과민증
  • 미톡산트론, 메토트렉세이트, 토포테칸, 이마티닙, 이리노테칸 또는 스타틴의 이전 또는 현재 사용
  • 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 연구를 완료할 수 있는 환자의 능력을 위태롭게 할 동시 중증 또는 통제되지 않는 의학적 질병(예: 활동성 전신 감염, 당뇨병, 정신 장애)
  • 비흑색종 피부암을 제외한 이전 또는 두 번째 침습성 악성종양, 완전히 절제된 자궁경부암종, 저위험 전립선암(cT1-2a N0 및 Gleason 점수 6 이하 및 PSA 10 ng/mL 미만), 치료 목적으로 절제 또는 방사선 조사(PSA가 0.1ng/mL 이하)하거나 ESMO 지침에 따라 능동 감시하에 있습니다. 피험자가 수모세포종 진단을 받기 전 5년 이상 잠재적인 치유적 치료를 완료한 다른 암은 허용됩니다.
  • 활동성 B형 간염(예: 양성 HBV 표면 항원) 또는 C형 간염(예: HCV RNA[질적]이 검출됨)의 알려진 병력 또는 현재 증거
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 또는 현재 증거(양성 HIV-1/2 항체)
  • 연구 프로토콜 및 후속 일정의 준수를 잠재적으로 방해하는 심리적, 가족적, 사회학적 또는 지리적 조건의 존재 이러한 조건은 시험에 등록하기 전에 환자와 논의해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 건강 서비스 연구
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 표준 무기

기준: 성인 SHH(p53wt) M0-1, 성인 WNT M0-1, 성인 그룹 4 M0-1.

1.6Gy의 일일 22분할에서 35.2Gy의 두개골-척수축에 대한 방사선 요법, 1.8Gy의 일일 11분할에서 19.8Gy의 종양 부위에 대한 추가 부스트, 일일 33분의 총 선량 55.0Gy까지 합산 1.6/1.8의 분수 기.

기준: 사춘기 이후 < 18세 SHH(p53wt) M0.

1.8Gy의 일일 13분할에서 23.4Gy의 두개골-척수축에 대한 방사선 요법, 1.8Gy의 일일 17분할에서 30.6Gy의 종양 부위에 대한 추가 부스트, 일일 30분의 총 선량 합계 54.0Gy 1.8 Gy의 분수.
의약품: 시스플라틴
시스플라틴(CIS)은 여러 상피 종양의 치료에 사용되는 백금 유도체입니다. 적용 경로는 정맥을 통하는 것입니다.
의약품: 로무스틴
로무스틴은 뇌종양 및 호지킨병 치료에 사용되는 니트로소우레아입니다. 신청 경로는 구두입니다.
의약품: 빈크리스틴
VCR(Vincristine sulfate)은 유사분열 스핀들에서 미세소관 형성의 억제제로, 중기 단계에서 분열하는 세포를 정지시킵니다. 빈크리스틴 황산염은 급성 백혈병, 호지킨병, 비호지킨 림프종, 횡문근육종, 신경아세포종 및 윌름스 종양에 표시됩니다. 적용 경로는 정맥을 통하는 것입니다.
방사능: 방사선 요법
1.6Gy의 일일 22분할에서 35.2Gy의 두개골-척수축에 대한 방사선 요법, 1.8Gy의 일일 11분할에서 19.8Gy의 종양 부위에 대한 추가 부스트, 일일 33분의 총 선량 55.0Gy까지 합산 1.6/1.8의 분수 기.
실험적: 실험 무기

방사선 요법 기준: 성인 및 사춘기 후 SHH(p53wt) M0; 성인 WNT M0, 성인 그룹 4 M0.

1.8Gy의 일일 13분할에서 23.4Gy의 두개골-척수축에 대한 방사선 요법, 1.8Gy의 일일 17분할에서 30.6Gy의 종양 부위에 대한 추가 부스트, 일일 30분의 총 선량 합계 54.0Gy 1.8 Gy의 분수.

SMO 억제제 기준: 성인 및 사춘기 이후 SHH(p53wt) M0.

Sonidegib 200mg/일(매일) 방사선 화학 요법의 첫날부터 6주 화학 요법 휴식을 포함하여 유지 화학 요법이 끝날 때까지.
의약품: 시스플라틴
시스플라틴(CIS)은 여러 상피 종양의 치료에 사용되는 백금 유도체입니다. 적용 경로는 정맥을 통하는 것입니다.
의약품: 로무스틴
로무스틴은 뇌종양 및 호지킨병 치료에 사용되는 니트로소우레아입니다. 신청 경로는 구두입니다.
의약품: 빈크리스틴
VCR(Vincristine sulfate)은 유사분열 스핀들에서 미세소관 형성의 억제제로, 중기 단계에서 분열하는 세포를 정지시킵니다. 빈크리스틴 황산염은 급성 백혈병, 호지킨병, 비호지킨 림프종, 횡문근육종, 신경아세포종 및 윌름스 종양에 표시됩니다. 적용 경로는 정맥을 통하는 것입니다.
방사능: 방사선 요법
1.6Gy의 일일 22분할에서 35.2Gy의 두개골-척수축에 대한 방사선 요법, 1.8Gy의 일일 11분할에서 19.8Gy의 종양 부위에 대한 추가 부스트, 일일 33분의 총 선량 55.0Gy까지 합산 1.6/1.8의 분수 기.
의약품: 소니데깁
Sonidegib은 sonic hedgehog 신호 전달 경로를 억제하는 선택적 평활화 억제제입니다. 수술 또는 방사선 요법 후 재발한 국소 진행성 기저 세포 암종(BCC) 환자 또는 수술 또는 방사선 요법 대상자가 아닌 환자에게 사용됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존
기간: 첫 환자 모집일로부터 91개월
새로 진단된 표준 위험 수모세포종을 가진 사춘기 이후 환자의 SHH 활성화 하위 그룹에서 개인화된 강도 조절 요법(실험군; sonidegib)과 표준 요법의 중앙 검토를 통해 무진행 생존(PFS)을 비교합니다.
첫 환자 모집일로부터 91개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행생존기간(PFS)
기간: 첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
전체 생존(OV)
기간: 첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
안전성 및 내약성 프로필: CTCAE
기간: 첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
이 연구는 부작용 보고를 위해 부작용에 대한 국제 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 5.0을 사용할 것입니다(특별한 관심의 AE와 관련된 신경, 신장, 청각, 내분비 및 방사선 요법 포함). 주기 및 환자당 가장 높은 CTCAE v. 5 등급은 분석을 위해 EORTC HQ에서 계산됩니다. 안전성 및 내약성 분석은 안전성 모집단에서 수행됩니다. 치료 중단 후 해결되지 않았거나 후속 조치 중에 나타난 중증 등급(3/4)을 식별하고 나열합니다.
첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
건강 관련 삶의 질(HRQoL)
기간: 첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.

이 연구와 관련된 것으로 간주되는 주요 HRQoL 끝점은 사회적 기능입니다. QLQ-C30 및 BN20의 다른 저울은 본질적으로 탐색용으로 간주됩니다.

두 팔 사이의 100점 QLQ-C30 사회적 기능 척도에서 10점의 차이는 임상적으로 관련된 것으로 간주됩니다.
첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
전반적인 생존
기간: 첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.
첫 환자 모집일로부터 91개월 후 발생하는 것으로 추정되는 43건의 PFS 사건이 관찰될 때.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

European Organisation for Research and Treatment of Cancer - EORTC

수사관

  • 수석 연구원: Peter Hau, EORTC Study Coordinator

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 11일

기본 완료 (실제)

2025년 6월 16일

연구 완료 (실제)

2025년 9월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 20일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1634

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

수모세포종에 대한 임상 시험

시스플라틴에 대한 임상 시험

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약물 개입

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