Henkilökohtainen riskiin mukautettu hoito murrosiän jälkeisillä potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu medulloblastooma (PersoMed-I)
perjantai 8. joulukuuta 2023 päivittänyt: European Organisation for Research and Treatment of Cancer - EORTC
Henkilökohtainen riskiin mukautettu hoito murrosiän jälkeisillä potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu medulloblastooma (PersoMed-I)
Medulloblastooma on harvinainen aivosyöpä, joka vaikuttaa pääasiassa lapsiin.
Tämän nopeasti kasvavan kasvaimen hoito alkaa maksimaalisella kirurgisella poistolla sekä säteilyllä ja kemoterapialla.
Hoidon myrkyllisyys on korkea.
Puberteetin jälkeiset ja lasten medulloblastoomat ovat biologisesti ja prognostisesti erilaisia, mikä edellyttää ikään mukautettuja hoitostrategioita.
Murrosiän jälkeisillä potilailla on keskitason tai korkea ennusteriski.
Tämä tarkoittaa, että suuri osa näistä potilaista kohtaa kuoleman ja/tai vamman (pääasiassa neurokognitiivisen).
Siksi tieteellinen ja lääketieteellinen tarve on suuri.
Yksi medulloblastooman geneettisistä alaryhmistä, SHH-alaryhmä (Sonic HedgeHog-alaryhmä), on erittäin yliedustettu medulloblastoomapotilailla murrosiän jälkeen.
Tätä alaryhmää voidaan hoitaa kohdennetulla hoidolla.
Siksi tutkijat satunnaistavat potilaat ja hoitavat SHH-alaryhmän potilaita sonidegibillä ja sädehoitoannoksen pienentämisellä tutkimuksen kokeellisessa osassa.
Oletuksena on, että tämä henkilökohtainen riskiin mukautettu hoito parantaa tuloksia, kun otetaan huomioon lisääntynyt tehokkuus ja vähentynyt toksisuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
205
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: EORTC HQ
- Puhelinnumero: 003227741611
- Sähköposti: eortc@eortc.org
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Ei vielä rekrytointia
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Alankomaat
- Rekrytointi
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Rekrytointi
- Royal Adelaide Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Eryn Dow
-
Brisbane, Australia
- Rekrytointi
- Princess Alexandra Hospital - University Of Queensland
-
Ottaa yhteyttä:
- Rick Walker
-
Melbourne, Australia
- Rekrytointi
- Peter MacCallum Cancer Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- James Whittle
-
Melbourne, Australia
- Rekrytointi
- Austin Health - Austin Hospital
-
Nedlands, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- John Hunter Children's Hospital
-
Sydney, Australia
- Rekrytointi
- Royal North Shore Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Helen Wheeler
-
Sydney, Australia
- Rekrytointi
- Sydney Children's Hospital
-
Sydney, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Prince of Wales Hospital
-
Westmead, Australia
- Ei vielä rekrytointia
- Westmead Hospital - Crown Princess Mary Cancer Center
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja
- Rekrytointi
- Institut Catala d'Oncologia - ICO Badalona - Hospital Germans Trias i Pujol
-
Barcelona, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario 12 De Octubre
-
Madrid, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- AUSL Bologna - Ospedale Bellaria
-
Florence, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Univ. of Florence -Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milano, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- IRCCS - Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Torino, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
-
Treviso, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- ULSS2 - Marca Trevigniana
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta
- Ei vielä rekrytointia
- A.O Landeskrankenhaus - Innsbruck Universitaetsklinik
-
Wien, Itävalta
- Rekrytointi
- AKH unikliniken
-
-
-
-
-
Lille, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHRU de Lille
-
Ottaa yhteyttä:
- Apolline Monfilliette-Djelad, MD
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Leon Berard
-
Ottaa yhteyttä:
- Tanguy Ronan, MD
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital de La Timone (APHM)
-
Ottaa yhteyttä:
- Olivier Chinot, MD
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Nice - Hopital Pasteur
-
Ottaa yhteyttä:
- Véronique Bourg, MD
-
Paris, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Hôpital La Pitié-Salpêtrière
-
Ottaa yhteyttä:
- Florence Laigle-Donadey, MD
-
Saint-Herblain, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Institut de Cancerologie de l'Ouest (ICO) - Saint Herblain
-
Ottaa yhteyttä:
- Ludovic DOUCET, MD
-
Toulouse, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Toulouse - Institut Claudius Regaud - IUCT oncopole
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne Laprie, MD
-
-
-
-
-
Bochum, Saksa
- Rekrytointi
- Knappschaft Krankenhaus Langendreer
-
Ottaa yhteyttä:
- Sabine Seidel
-
Päätutkija:
- Sabine Seidel, MD
-
Bonn, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Bonn
-
Päätutkija:
- Ulrich Herrlinger, MD
-
Dresden, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
-
Ottaa yhteyttä:
- Dietmar Krex
-
Päätutkija:
- Dietmar Krex, MD
-
Erfurt, Saksa
- Rekrytointi
- HELIOS Kliniken - HELIOS Klinikum Erfurt GmbH
-
Ottaa yhteyttä:
- Ruediger Gerlach
-
Päätutkija:
- Ruediger Gerlach, MD
-
Essen, Saksa, 45147
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum - Essen
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Glas, MD
-
Päätutkija:
- Martin Glas, MD
-
Päätutkija:
- Gudrun Fleischhack, MD
-
Frankfurt, Saksa
- Rekrytointi
- University Frankfurt - Goethe Univ. - University Hospital Frankfurt -Senckenberg Institute of Neurooncology
-
Ottaa yhteyttä:
- Martina Becker
-
Päätutkija:
- Martina Becker, MD
-
Päätutkija:
- Michael Burger, MD
-
Freiburg, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Freiburg - Klinik fuer Neurochirurgie
-
Ottaa yhteyttä:
- Oliver Schnell
-
Päätutkija:
- Oliver Schnell, MD
-
Päätutkija:
- Miriam van Buiren, MD
-
Goettigen, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsmedizin Goettingen - Georg-August Universitaet
-
Päätutkija:
- Christof Kramm, MD
-
Hamburg, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaets Krankenhaus Eppendorf - Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf KE - University Cancer Center
-
Päätutkija:
- Malte Mohme, MD
-
Päätutkija:
- Martin Mynarek, MD
-
Heidelberg, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Heidelberg - UniversitaetsKlinikum Heidelberg - Head Hospital
-
Päätutkija:
- Antje Wick, MD
-
Leipzig, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Leipzig-Klinik fuer Strahlentherapie und Radioonkologie
-
Päätutkija:
- Clemens Seidel, MD
-
Mainz, Saksa, 55131
- Rekrytointi
- Univ. Mainz - Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg Universitaet Mainz-University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Florian Ringel
-
Päätutkija:
- Jörg Faber, MD
-
Päätutkija:
- Florian Ringel, MD
-
Mannheim, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsmedizin Mannheim
-
Ottaa yhteyttä:
- Michael Karremann
-
Päätutkija:
- Michael Karremann, MD
-
Päätutkija:
- Iris Mildenberger, MD
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Klinikum Rechts der isar Der Technische Universitaet Muenchen
-
Ottaa yhteyttä:
- Stephanie Combs
-
Päätutkija:
- Stephanie Combs, MD
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen - Campus Grosshadern
-
Ottaa yhteyttä:
- Louisa von Baumgarten
-
Päätutkija:
- Louisa von Baumgarten, MD
-
Regensburg, Saksa, 93053
- Rekrytointi
- Universitaetskliniken Regensburg - Universitaetsklinikum Regensburg
-
Ottaa yhteyttä:
- Peter Hau, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Marcus Jakob, MD
-
Päätutkija:
- Peter Hau, MD
-
Päätutkija:
- Marcus Jakob, MD
-
Tuebingen, Saksa
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Tuebingen- Crona Kliniken
-
Ottaa yhteyttä:
- Ghazaleh Tabatabai
-
Päätutkija:
- Ghazaleh Tabatabai, MD
-
Päätutkija:
- Thomas Eichholz, MD
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveitsi
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois - Lausanne
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital Zurich
-
Ottaa yhteyttä:
- Michael Weller, PI
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Äskettäin diagnosoitu, histologisesti todistettu, geneettisesti luokiteltu, sentraalisesti vahvistettu medulloblastooma (WNT M0-1, SHH M0-1 (p53wt), ryhmä 4 M0-1)
- Molekyylialatyyppi: medulloblastooma, SHH-aktivoitu ja TP53-villityyppi, M0-1; medulloblastooma, WNT-aktivoitu, M0-1; medulloblastooma, ryhmä 4, M0-1
- Histologinen alatyyppi: medulloblastooma, klassinen (CMB); medulloblastooma, desmoplastinen/nodulaarinen (DNMB); medulloblastooma, jossa on laaja nodulaarisuus (MBEN); medulloblastooma, suurisoluinen/anaplastinen (LCA)
- Aikuiset (18-vuotiaat ja sitä vanhemmat): WNT-aktivoidussa ja ryhmän 4 medulloblastoomassa
- Postpubertaali, määritellään naisiksi, joiden luu-ikä on vähintään 15 vuotta ja miehiksi, joiden luu-ikä on vähintään 17 vuotta, tai aikuisina (yli 18-vuotiaita) (katso liite N) SHH-aktivoiduissa ja TP53- villityypin medulloblastooma
- Prognostisten markkerien saatavuus (MYC/MYCN-vahvistus, MYC/MYCN-mutaatio)
- Parafiiniin upotetun kasvainkudoksen (FFPE) (1 lohko tai 30 värjäämätöntä objektilasia) ja kokoverinäytteen (10 ml) saatavuus keskitettyä tarkastelua varten
- Potilaat, joilla on SHH-aktivoituja kasvaimia: TP53:n, PTCH:n, SUFU:n, BRCA2:n ja PALB2:n ituradan muutosten poissulkeminen, jos se tiedettiin ennen satunnaistamista
- Kliininen tila 2 viikon sisällä satunnaistamisesta: Karnofsky 50-100. NANO-pisteet 0-9 (sallii täysimittaiset pikkuaivooireet)
- Kliinisesti standardiriski (keskeisesti arvioitu magneettikuvaus), joka määritellään seuraavasti: täydellinen tai lähes täydellinen kirurginen resektio, jossa on enintään 1,5 cm2 (aksiaalisessa tasossa mitattuna) jäännöskasvain varhaisessa postoperatiivisessa magneettikuvauksessa, ilman kontrastia ja varjoaineen kanssa; ei keskushermoston etäpesäkkeitä magneettikuvauksessa (kallo ja selkäydin); Chang-vaihe M0-1 ilman kliinisiä todisteita keskushermoston ulkopuolisista etäpesäkkeistä
- Täysi toipuminen leikkauksesta tai mistä tahansa leikkauksen jälkeisestä komplikaatiosta (esim. verenvuoto, infektiot jne.)
- Leikkausta edeltävä ja/tai leikkauksen jälkeinen MRI saatavilla.
- Lähtötilanteen aivojen MRI ja selkärangan MRI saatavilla 2 viikon sisällä satunnaistamisesta.
- Normaali maksan, munuaisten ja hematologinen toiminta 2 viikon sisällä satunnaistamisen jälkeen.
- WBC suurempi tai yhtä suuri kuin 3 × 10^9/l
- ANC suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 × 10^9/l
- Verihiutaleiden määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 100 × 10^9/l verensiirrosta riippumatta
- Hemoglobiini suurempi tai yhtä suuri kuin 10 g/dl
- Kokonaisbilirubiini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 ULN
- ALT (SGPT), AST (SGOT), alkalinen fosfataasi (ALP) pienempi tai yhtä suuri kuin 2,5 × ULN
- Seerumin kreatiniini alle 1,5 x ULN tai kreatiniinipuhdistuma (CrCl) yli 30 ml/min (käyttämällä Cockcroft-Gault-kaavaa)
- Negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 7 päivän sisällä WOCBP:n satunnaistamisesta.
- Hedelmällisessä / lisääntymisiässä olevien potilaiden (WOCBP) on käytettävä kahta riittävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien erittäin tehokas menetelmä ja estemenetelmä tutkimushoitojakson aikana ja vähintään 20 kuukauden ajan viimeisen tutkimuksen jälkeen hoito on pakollinen potilaille, jotka ovat saaneet sonidegibi, kaikille muille potilaille tämä ajanjakso on vähintään 6 kuukautta viimeisen tutkimushoidon jälkeen. Erittäin tehokas ehkäisymenetelmä määritellään sellaisiksi, jotka johtavat alhaiseen epäonnistumisprosenttiin (eli alle 1 % vuodessa), kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein. Miespotilaiden, myös niiden, joille on tehty vasektomia, on aina käytettävä kondomia hoidon aikana ja 6 kuukauden ajan viimeisen hoidon jälkeen. Miehet eivät saa luovuttaa siemennestettä hoidon aikana ja vähintään 6 kuukauteen hoidon päättymisen jälkeen (siemennesteen luovutus hedelmällisyysprojektin 1b siemennesteanalyysejä varten on sallittu). Liite H.
- Imettävien naishenkilöiden on lopetettava imetys ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta ja 20 kuukautta viimeisen tutkimushoidon jälkeen.
- Ennen potilaan rekisteröintiä/satunnaistamista on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ICH/GCP:n ja kansallisten/paikallisten määräysten mukaisesti. Alle 18-vuotiaiden potilaiden suostumus on hankittava vanhemmilta tai lailliselta edustajalta.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi hoito medulloblastoomaan
- Keskitetyn tarkastelun patologian tulosten puuttuminen.
- Sädehoitoa ei voida aloittaa 43 päivän sisällä leikkauksesta
- Merkittävä sensorineuraalinen kuulopuutos, joka määritellään puhdasääniaudiometrialla, jossa on luun johtuminen tai ilman johtuminen ja normaali tympanogrammi, joka osoittaa heikkenemistä vähintään 20 dB taajuudella 1-3 kHz
- Kaikki lääketieteelliset vasta-aiheet sädehoidolle tai kemoterapialle.
- Yliherkkyys varjoaineelle magneettikuvauksessa.
- Yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen vaikuttavalle aineelle tai niiden apuaineille
- Mitoksantronin, metotreksaatin, topotekaanin, imatinibin, irinotekaanin tai statiinien aikaisempi tai nykyinen käyttö
- Samanaikainen vakava tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus (esim. aktiivinen systeeminen infektio, diabetes, psykiatrinen häiriö), joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai heikentäisi potilaan kykyä suorittaa tutkimus
- Aiempi tai toinen invasiivinen pahanlaatuinen syöpä, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kokonaan resektoitu kohdunkaulan karsinooma in situ, matalariskinen eturauhassyöpä (cT1-2a N0 ja Gleasonin pistemäärä enintään 6 ja PSA alle 10 ng/ml), joko kokonaan resektoitu tai säteilytetty parantavalla tarkoituksella (PSA on pienempi tai yhtä suuri kuin 0,1 ng/ml) tai aktiivisessa valvonnassa ESMO:n ohjeiden mukaisesti. Muut syövät, joiden potentiaalisesti parantava hoito on suoritettu yli 5 vuotta ennen medulloblastooman diagnoosia, ovat sallittuja
- Aktiivisen hepatiitti B:n (esim. positiivinen HBV-pinta-antigeeni) tai C-hepatiitti (esim. HCV-RNA [laadullinen] havaitaan) tunnettu historia tai nykyinen näyttö
- Tunnettu tai nykyinen todiste ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta (positiiviset HIV-1/2-vasta-aineet)
- Minkä tahansa psykologisen, perhe-, sosiologisen tai maantieteellisen tilan olemassaolo, joka saattaa haitata tutkimusprotokollan ja seuranta-aikataulun noudattamista; näistä ehdoista tulee keskustella potilaan kanssa ennen tutkimukseen rekisteröitymistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Terveyspalvelututkimus
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: vakiovarret
Kriteerit: Aikuisten SHH (p53wt) M0-1, aikuisten WNT M0-1, aikuisten ryhmä 4 M0-1. Sädehoito kallo-selkäydinakselille 35,2 Gy 22 päivittäisessä 1,6 Gy:n fraktiossa, jota seurasi lisätehostus kasvainkohtaan 19,8 Gy 11 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jolloin kokonaisannos on 55,0 Gy 33 päivässä. murto-osat 1,6/1,8 Gy. Kriteerit: Puberteetin jälkeinen < 18 v SHH (p53wt) M0. Sädehoito kallo-selkäydinakselille 23,4 Gy 13 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jota seurasi lisätehostus kasvainkohtaan 30,6 Gy 17 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jolloin kokonaisannos on 54,0 Gy 30 vuorokaudessa 1,8 Gy:n murto-osat. |
Sisplatiini (CIS) on platinajohdannainen, jota käytetään useiden epiteelisuumorien hoidossa.
Levitysreitti kulkee suonten kautta.
Lomustiini on nitrosourea, jota käytetään aivokasvainten ja Hodgkinin taudin hoidossa.
Käyttötapa on suun kautta.
Vinkristiinisulfaatti (VCR) estää mikrotubulusten muodostumista mitoottisessa karassa, mikä johtaa jakautuvien solujen pysähtymiseen metafaasivaiheessa.
Vincristiinisulfaatti on tarkoitettu akuuttiin leukemiaan, Hodgkinin tautiin, non-Hodgkinin lymfoomiin, rabdomyosarkoomaan, neuroblastoomaan ja Wilmsin kasvaimeen.
Levitysreitti on suonen kautta.
Sädehoito kallo-selkäydinakselille 35,2 Gy 22 päivittäisessä 1,6 Gy:n fraktiossa, jota seurasi lisätehostus kasvainkohtaan 19,8 Gy 11 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jolloin kokonaisannos on 55,0 Gy 33 päivässä. murto-osat 1,6/1,8
Gy.
|
|
Kokeellinen: kokeelliset aseet
Sädehoidon kriteerit: Aikuisten ja puberteetin jälkeinen SHH (p53wt) M0; aikuisten WNT M0, aikuisten ryhmä 4 M0. Sädehoito kallo-selkäydinakselille 23,4 Gy 13 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jota seurasi lisätehostus kasvainkohtaan 30,6 Gy 17 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jolloin kokonaisannos on 54,0 Gy 30 vuorokaudessa 1,8 Gy:n murto-osat. SMO-inhibiittorin kriteerit: Aikuinen ja puberteetin jälkeinen SHH (p53wt) M0. Sonidegib 200 mg/vrk (päivittäin) ensimmäisestä sädekemoterapiapäivästä ylläpitokemoterapian loppuun, mukaan lukien 6 w kemoterapiatauko. |
Sisplatiini (CIS) on platinajohdannainen, jota käytetään useiden epiteelisuumorien hoidossa.
Levitysreitti kulkee suonten kautta.
Lomustiini on nitrosourea, jota käytetään aivokasvainten ja Hodgkinin taudin hoidossa.
Käyttötapa on suun kautta.
Vinkristiinisulfaatti (VCR) estää mikrotubulusten muodostumista mitoottisessa karassa, mikä johtaa jakautuvien solujen pysähtymiseen metafaasivaiheessa.
Vincristiinisulfaatti on tarkoitettu akuuttiin leukemiaan, Hodgkinin tautiin, non-Hodgkinin lymfoomiin, rabdomyosarkoomaan, neuroblastoomaan ja Wilmsin kasvaimeen.
Levitysreitti on suonen kautta.
Sädehoito kallo-selkäydinakselille 35,2 Gy 22 päivittäisessä 1,6 Gy:n fraktiossa, jota seurasi lisätehostus kasvainkohtaan 19,8 Gy 11 päivittäisessä 1,8 Gy:n fraktiossa, jolloin kokonaisannos on 55,0 Gy 33 päivässä. murto-osat 1,6/1,8
Gy.
Sonidegib on selektiivinen tasoitettu inhibiittori, joka estää äänen hedgehog-signalointireittiä.
Sitä käytetään potilailla, joilla on paikallisesti edennyt tyvisolusyöpä (BCC), joka on uusiutunut leikkauksen tai sädehoidon jälkeen, tai potilailla, jotka eivät ole ehdokkaita leikkaukseen tai sädehoitoon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 91 kuukautta ensimmäisen potilaan rekrytointipäivästä
|
vertaa etenemisvapaata eloonjäämistä (PFS) keskustelemalla yksilöllisen intensiteettimoduloidun hoidon (kokeellinen käsi, sonidegib) ja tavanomaiseen hoitoon SHH-aktivoidussa alaryhmässä murrosikäisillä potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu standardiriski medulloblastooma.
|
91 kuukautta ensimmäisen potilaan rekrytointipäivästä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
|
|
kokonaiseloonjääminen (OV)
Aikaikkuna: kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
|
|
turvallisuus- ja siedettävyysprofiili: CTCAE
Aikaikkuna: kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
Tässä tutkimuksessa käytetään haittatapahtumien raportoinnissa kansainvälisen yleisen terminologian kriteerien (CTCAE) versiota 5.0 (erityisen kiinnostavana haittavaikutuksena on neurologinen, munuais-, kuulo-, endokriininen ja sädehoito).
Korkein CTCAE v. 5 -luokitus sykliä ja potilasta kohti lasketaan EORTC:n päämajassa analysointia varten.
Turvallisuus- ja siedettävyysanalyysit tehdään turvallisuuspopulaatiossa.
Vaikeat asteet (3/4), jotka eivät hävinneet hoidon lopettamisen jälkeen tai ilmaantuneet seurannan aikana, tunnistetaan ja luetellaan.
|
kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
|
terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL)
Aikaikkuna: kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
Ensisijainen HRQoL-päätetapahtuma, jota pidetään tärkeänä tämän tutkimuksen kannalta, on sosiaalinen toiminta. Muut asteikot QLQ-C30:stä ja BN20:sta katsotaan luonteeltaan tutkivaksi. 10 pisteen ero 100 pisteen QLQ-C30 sosiaalisen toiminnan asteikolla näiden kahden haaran välillä katsotaan kliinisesti merkitykselliseksi. |
kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
|
kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
kun havaitaan 43 PFS-tapahtumaa, joiden arvioidaan tapahtuvan 91 kuukauden kuluttua ensimmäisen potilaan värväämisestä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Peter Hau, EORTC Study Coordinator
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 11. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Glioma
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset
- Medulloblastooma
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Tubuliinimodulaattorit
- Antimitoottiset aineet
- Mitoosin modulaattorit
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Antineoplastiset aineet, fytogeeniset
- Vincristine
- Lomustine
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1634
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .