Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakokinetykę (PK), skuteczność i bezpieczeństwo oraz tolerancję pegcetakoplanu u pacjentów z TA-TMA po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

26 listopada 2025 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie pilotażowe oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, skuteczność i bezpieczeństwo stosowania pegcetakoplanu u pacjentów z mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem (TA-TMA) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

Celem pracy jest ocena PK, farmakodynamiki (PD), skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegcetakoplanu u pacjentów z TA-TMA po HSCT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie pilotażowe, a wielkość próby opiera się na aspektach praktycznych, a nie statystycznych.

Do badania zostanie włączonych i leczonych ogółem 12 pacjentów. Szacuje się, że biorąc pod uwagę 12 pacjentów, 9 pacjentów zakończy leczenie trwające co najmniej 4 tygodnie, co uważa się za wystarczające do scharakteryzowania farmakokinetyki pegcetakoplanu u pacjentów z TA-TMA z odpowiednią dokładnością. Ponadto w przypadku 12 pacjentów prawdopodobieństwo wystąpienia odpowiedzi na leczenie wynosi 72% u co najmniej 8 spośród 12 włączonych pacjentów (zakładając, że rzeczywisty odsetek odpowiedzi wynosi 70%).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Nice, Francja, 06200
        • Archet 1 hospital, Department of Clinical Hematology
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francja, 42270
        • CHU de Saint-Etienne
    • Paris
      • Paris, Paris, Francja, 75010
        • Saint-Louis Hospital
      • Athens, Grecja, 10676
        • General Hospital of Athens "Evangelismos"
      • Thessaloniki, Grecja, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou", Hematology Department - BMT Unit
    • Chaidari
      • Athens, Chaidari, Grecja, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
      • Madrid, Hiszpania, 28222
        • University Hospital Puerta de Hierro Majadahonda
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
      • Avellino, Włochy, 83100
        • Hospital San Giuseppe Moscati
      • Milan, Włochy, 20162
        • Big Metropolitan Hospital Niguarda Regional Health Authority
      • Monza, Włochy, 20900
        • ASST Monza - S. Gerardo Hospital
      • Palermo, Włochy, 90146
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Roma, Włochy, 00168
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli" - IRCCS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Otrzymano allogeniczny HSCT.
  3. Rozpoznanie TA-TMA ustalone na podstawie laboratoryjnych markerów wskazujących na TMA.
  4. Mieć diagnozę TA-TMA, która utrzymuje się pomimo wstępnego leczenia jakiegokolwiek stanu wyzwalającego.
  5. Mieć rUPCR ≥ 1 mg/mg.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako kobiety, które doświadczyły pierwszej miesiączki i które NIE są trwale bezpłodne lub po menopauzie, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji określonych w protokole przez czas trwania badania i 8 tygodni po ostatniej dawce IMP.

    Uwaga: okres pomenopauzalny definiuje się jako brak miesiączki przez 12 kolejnych miesięcy bez alternatywnej przyczyny medycznej.

  7. Mężczyźni muszą zgodzić się na następujące warunki na czas trwania badania i 8 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki IMP:

    1. Unikaj ojcostwa dziecka.
    2. Używaj metod antykoncepcji zdefiniowanych w protokole.
    3. Powstrzymaj się od oddawania nasienia.
  8. Pacjent i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel muszą być zdolni do wyrażenia świadomej, podpisanej zgody, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w ICF.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pozytywny bezpośredni test Coombsa.
  2. Znany rodzinny lub nabyty niedobór ADAMTS13.
  3. Znany zespół hemolityczno-mocznicowy związany z toksyną Shiga.
  4. Znana niewydolność szpiku kostnego lub przeszczepu.
  5. Diagnostyka rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego.
  6. Diagnostyka choroby żylno-okluzyjnej (VOD).
  7. Czynne krwawienie z przewodu pokarmowego (krwawe wymioty lub hematochezia) na początku badania.
  8. Masa ciała < 30 kg i > 100 kg.
  9. Niekontrolowane ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne lub grzybicze, obecność lub podejrzenie sepsy.
  10. Wcześniej lub obecnie leczony inhibitorem dopełniacza (zatwierdzonym lub badanym).
  11. Ciąża lub karmienie piersią.
  12. Dodatnie przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności podczas badania przesiewowego lub udokumentowane w dokumentacji medycznej sprzed HSCT.
  13. Wirus zapalenia wątroby typu C wykrywalny metodą reakcji łańcuchowej polimerazy podczas badań przesiewowych lub udokumentowany w dokumentacji medycznej sprzed HSCT.
  14. Przewlekły nieaktywny wirus zapalenia wątroby typu B z wiremią > 1000 IU/ml (> 5000 kopii/ml) podczas badania przesiewowego lub udokumentowany w dokumentacji medycznej sprzed HSCT. Kwalifikujący się pacjenci będący przewlekłymi aktywnymi nosicielami (≤ 1000 j.m./ml) muszą otrzymywać profilaktyczne leczenie przeciwwirusowe (np. entekawir, tenofowir, lamiwudyna) zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
  15. Znana lub podejrzewana dziedziczna nietolerancja fruktozy.
  16. Nadwrażliwość na pegcetakoplan lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  17. Niezdolność do współpracy z procedurami badania lub jakimkolwiek stanem, który w opinii badacza mógłby zwiększyć ryzyko pacjenta poprzez udział w badaniu lub zakłócić wynik badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pegcetacoplan
sterylny roztwór w szklanej fiolce z korkiem podawany w postaci wlewu, przez całkowity czas leczenia wynoszący 12 do 16 tygodni.
Szklane fiolki o pojemności 20 cm3 – 1080 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny (PK) pegcetakoplanu Pole pod krzywą ograniczone do końca przedziału dawkowania (AUC0-tau)
Ramy czasowe: Tydzień 1
Obszar pod krzywą stężenie-czas ograniczony do końca interwału dawkowania. Próbki uwzględnione w obliczeniach AUC0-tau pobierano w następujących terminach: w dniach podawania 1, 3 i 5, próbki PK pobierano do 30 minut przed podaniem dawki oraz po 15 minutach (± 5 min), 30 minutach (± 5 min), 1 godzinie (± 10 min), 4 godzinach (± 10 min), 8 godzinach (± 30 min) i 24 godzinach (± 30 min) po podaniu dawki, a także w dniu 8 przed podaniem dawki.
Tydzień 1
Pegcetacoplan Parametr PK Maksymalne Stężenie w Surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Tydzień 1
Maksymalne stężenie w surowicy obserwowane po podaniu.
Określane na podstawie próbek pobranych po podaniu dawki w dniach 1, 3 i 5 podawania leku.
Tydzień 1
Parametr farmakokinetyczny pegcetacoplanu Czas do Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: Tydzień 1
Czas maksymalnego zmierzonego stężenia w surowicy. Określony przy użyciu próbek pobranych po podaniu leku w dniach dawkowania 1, 3 i 5.
Tydzień 1
Parametr farmakokinetyczny pegcetacoplanu – obserwowane stężenie w surowicy przed podaniem dawki (Ctrough)
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tygodnia 14
Obserwowane stężenie w surowicy przed podaniem dawki. Od 8 dnia (tydzień 1) i później, próbki PK pobierano przed podaniem dawki podczas każdej wizyty.
Tydzień 1 do Tygodnia 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględne poziomy i zmiana od wartości wyjściowej w sC5b-9
Ramy czasowe: Tydzień 24
Bezwzględne poziomy i zmiana od wartości wyjściowej do 24 tygodnia w biomarkery aktywacji dopełniacza sC5b-9
Tydzień 24
Poziomy bezwzględne i zmiana od wartości wyjściowej w C3a
Ramy czasowe: Tydzień 24
Bezwzględne poziomy i zmiana od wartości wyjściowej do 24 tygodnia w biomarkery aktywacji dopełniacza C3a
Tydzień 24
Absolutne poziomy i zmiana od wartości wyjściowej w C3
Ramy czasowe: Tydzień 24
Bezwzględne poziomy i zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w biomarkerze aktywacji dopełniacza C3
Tydzień 24
Poziomy bezwzględne oraz zmiana względem wartości wyjściowej w Bb
Ramy czasowe: Tydzień 24
Bezwzględne poziomy i zmiana od wartości wyjściowej do 24 tygodnia w biomarkerze aktywacji dopełniacza Bb
Tydzień 24
Poziomy bezwzględne i zmiana od wartości wyjściowej w C4a
Ramy czasowe: Tydzień 24
Absolutne poziomy oraz zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia w biomarkerze aktywacji dopełniacza C4a
Tydzień 24
Poziomy bezwzględne i zmiana od wartości wyjściowej w szlaku klasycznym (CH50)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Bezwzględne poziomy i zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 24 tygodnia w biomarkerze aktywacji dopełniacza CH50
Tydzień 24
Poziomy bezwzględne i zmiana od wartości wyjściowej w alternatywnej drodze (AH50)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Bezwzględne poziomy oraz zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w biomarkerze aktywacji układu dopełniacza AH50
Tydzień 24
Liczba uczestników osiągających odpowiedź kliniczną w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Uczestnik zostanie uznany za osiągającego odpowiedź kliniczną po poprawie markerów laboratoryjnych TMA i ustąpieniu klinicznych objawów TMA
Tydzień 24
Liczba uczestników osiągających odpowiedź TMA w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Uczestnik zostanie uznany za osiągającego odpowiedź TMA po poprawie wskaźników laboratoryjnych TMA
Tydzień 24
Całkowity czas przeżycia w 100. dniu
Ramy czasowe: Dzień 100 od diagnozy
Przeżycie
Dzień 100 od diagnozy
Całkowite przeżycie w 24. tygodniu
Ramy czasowe: 24. tydzień od rozpoczęcia leczenia
Przeżycie
24. tydzień od rozpoczęcia leczenia
Czas do odpowiedzi klinicznej
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do pierwszej dokumentacji uzyskania odpowiedzi klinicznej, do 24 tygodni
Ocenione zostaną zarówno trwała odpowiedź kliniczna w 24. tygodniu, jak i odpowiedź kliniczna w dowolnym momencie trwania badania.
Od rozpoczęcia leczenia do pierwszej dokumentacji uzyskania odpowiedzi klinicznej, do 24 tygodni
Czas do odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do pierwszej dokumentacji osiągnięcia odpowiedzi TMA, do 24 tygodni
Ocenione zostaną zarówno odpowiedź TMA utrzymana w 24. tygodniu, jak i odpowiedź TMA w dowolnym momencie podczas badania.
Od rozpoczęcia leczenia do pierwszej dokumentacji osiągnięcia odpowiedzi TMA, do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedzi klinicznej
Ramy czasowe: Od pierwszej zaobserwowanej odpowiedzi klinicznej do momentu, gdy kryteria odpowiedzi nie są już spełnione lub do końca badania, do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedzi klinicznej utrzymującej się w 24. tygodniu
Od pierwszej zaobserwowanej odpowiedzi klinicznej do momentu, gdy kryteria odpowiedzi nie są już spełnione lub do końca badania, do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Od pierwszej zaobserwowanej odpowiedzi TMA do momentu, gdy kryteria odpowiedzi nie są już spełnione lub do końca badania, do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedzi TMA utrzymanej w 24. tygodniu
Od pierwszej zaobserwowanej odpowiedzi TMA do momentu, gdy kryteria odpowiedzi nie są już spełnione lub do końca badania, do 24 tygodni
Nawrót TA-TMA w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Uczestnik zostanie uznany za nawracającego po pojawieniu się laboratoryjnych markerów TMA
Tydzień 24
Liczba uczestników osiągających odpowiedź kliniczną w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Liczba uczestników osiągających odpowiedź kliniczną w 12. tygodniu
Tydzień 12
Liczba uczestników osiągających odpowiedź TMA w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Liczba uczestników osiągających odpowiedź TMA w 12. tygodniu
Tydzień 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami pojawiającymi się po leczeniu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy (8 tygodni od ostatniej dawki IMP)
Występowanie i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy (8 tygodni od ostatniej dawki IMP)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w płytkach krwi
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 24 tygodnia w płytkach krwi
Tydzień 24
Zmiana względem wartości wyjściowej hemoglobiny
Ramy czasowe: 24 tydzień
Zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w hemoglobinie
24 tydzień
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej do Tygodnia 24 w LDH
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej poziomu haptoglobiny
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana wartości haptoglobiny od wartości początkowej do 24 tygodnia
Tydzień 24
Zmiana w Stężeniu Bilirubiny Pośredniej od Wartości Wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 24 tygodnia w bilirubinie pośredniej
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 24. tygodnia w stężeniu kreatyniny w surowicy
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika białko/kreatynina w moczu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia w stosunku białko/kreatynina w moczu
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ciśnieniu skurczowym
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej do 24. tygodnia w skurczowym ciśnieniu krwi. Po podaniu oznacza 30 minut po zakończeniu wlewu. Punkty czasowe od 16. tygodnia mają pojedynczą wartość, ponieważ w tych wizytach badawczych nie podawano wlewów.
Tydzień 24
Zmiana wartości ciśnienia rozkurczowego krwi względem wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 24. tygodnia w ciśnieniu rozkurczowym krwi. Po podaniu oznacza 30 minut po zakończeniu wlewu. Punkty czasowe od 16. tygodnia mają pojedynczą wartość, ponieważ podczas tych wizyt w badaniu nie podawano wlewów.
Tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w częstości oddechów
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana w częstości oddechowej od wartości wyjściowej do 24. tygodnia. Pomiar po podaniu leku odbywa się 30 minut po zakończeniu wlewu. Punkty czasowe od 16. tygodnia mają pojedynczą wartość, ponieważ w tych wizytach badawczych nie podawano wlewów.
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej częstości akcji serca
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana tętna w porównaniu z wartością wyjściową do 24 tygodnia.
Po podaniu to 30 minut po zakończeniu wlewu.
Punkty czasowe od 16 tygodnia mają pojedynczą wartość, ponieważ podczas tych wizyt w badaniu nie podawano wlewów.
Tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej temperatury
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zmiana temperatury w stosunku do wartości wyjściowej do 24. tygodnia. Po podaniu oznacza 30 minut po zakończeniu wlewu. Punkty czasowe od 16. tygodnia mają pojedynczą wartość, ponieważ w tych wizytach badawczych nie podawano wlewów.
Tydzień 24
Liczba uczestników ze zmianami klinicznie istotnymi w nieprawidłowych wynikach elektrokardiogramu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Występowanie klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników elektrokardiogramu.
Tydzień 24
Liczba uczestników z przeciwciałami skierowanymi przeciwko pegcetacoplan w trakcie leczenia i okresu obserwacji
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy.
Obecność przeciwciał przeciwko pegcetakoplanowi w trakcie leczenia i okresów obserwacji.
od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy.
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko glikolowi polietylenowemu (PEG) podczas leczenia i okresów obserwacji
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy.
Obecność przeciwciał przeciwko PEG podczas leczenia i okresów obserwacji.
Wartość wyjściowa (baseline) oznacza sytuację na początku leczenia.
od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy.
Liczba uczestników z przeciwciałami anty-PEG związanymi z leczeniem w okresie leczenia i obserwacji
Ramy czasowe: od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy.
Obecność przeciwciał anty-PEG związanych z leczeniem w trakcie leczenia i okresów obserwacji. Zachowawczo, przeciwciała anty-PEG wykryte u pacjenta z brakującą próbką wyjściową uznano za związane z leczeniem.
od rozpoczęcia leczenia do końca badania, do 6 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Współpracownicy

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.PEGCET-201
  • 2023-510443-37-00 (Ctis)
  • 2021-003157-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pegcetacoplan

Subskrybuj