Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení farmakokinetiky (PK), účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti pegcetacoplanu u pacientů s TA-TMA po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

26. listopadu 2025 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Otevřená, jednoramenná, multicentrická pilotní studie k hodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, účinnosti a bezpečnosti pegcetacoplanu u pacientů s trombotickou mikroangiopatií spojenou s transplantací (TA-TMA) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

Účelem studie je posoudit PK, farmakodynamiku (PD), účinnost a bezpečnost pegcetakoplanu u pacientů s TA-TMA po HSCT.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o pilotní studii a velikost vzorku je založena spíše na praktických než statistických aspektech.

Do studie bude zahrnuto a léčeno celkem 12 pacientů. Při zahrnutí 12 pacientů se odhaduje, že 9 pacientů dokončí léčbu po dobu alespoň 4 týdnů, což je považováno za dostatečné pro charakterizaci PK pegcetakoplanu u pacientů s TA-TMA s odpovídající přesností. Kromě toho 12 pacientů poskytne 72% pravděpodobnost pozorování míry odpovědi u alespoň 8 respondentů z 12 přijatých pacientů (za předpokladu, že skutečná míra odpovědi je 70 %).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06200
        • Archet 1 hospital, Department of Clinical Hematology
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francie, 42270
        • Chu de Saint-Etienne
    • Paris
      • Paris, Paris, Francie, 75010
        • Saint-Louis Hospital
  • Itálie
      • Avellino, Itálie, 83100
        • Hospital San Giuseppe Moscati
      • Milan, Itálie, 20162
        • Big Metropolitan Hospital Niguarda Regional Health Authority
      • Monza, Itálie, 20900
        • ASST Monza - S. Gerardo Hospital
      • Palermo, Itálie, 90146
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Roma, Itálie, 00168
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli" - IRCCS
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 10676
        • General Hospital of Athens "Evangelismos"
      • Thessaloniki, Řecko, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou", Hematology Department - BMT Unit
    • Chaidari
      • Athens, Chaidari, Řecko, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28222
        • University Hospital Puerta de Hierro Majadahonda

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  2. Obdržel alogenní HSCT.
  3. Stanovena diagnóza TA-TMA podle laboratorních markerů indikujících TMA.
  4. Mějte diagnózu TA-TMA, která přetrvává navzdory počáteční léčbě jakéhokoli spouštěcího stavu.
  5. Mít rUPCR ≥ 1 mg/mg.

  6. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy, které prodělaly menarche a NEJSOU trvale sterilní nebo postmenopauzální, musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce po dobu trvání studie a 8 týdnů po jejich poslední dávce IMP.

    Poznámka: Postmenopauza je definována jako 12 po sobě jdoucích měsíců bez menstruace bez alternativní lékařské příčiny.

  7. Muži musí po dobu trvání studie a 8 týdnů po poslední dávce IMP souhlasit s následujícím:

    1. Vyhněte se otcovství dítěte.
    2. Používejte protokolem definované metody antikoncepce.
    3. Vyvarujte se darování spermatu.
  8. Pacient a/nebo zákonem zmocněný zástupce musí být schopen dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými v ICF.

Kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní přímý Coombsův test.
  2. Známý rodinný nebo získaný nedostatek ADAMTS13.
  3. Známý hemolyticko-uremický syndrom související s toxinem Shiga.
  4. Známé selhání kostní dřeně nebo štěpu.
  5. Diagnostika diseminované intravaskulární koagulace.
  6. Diagnostika venookluzivní nemoci (VOD).
  7. Aktivní GI krvácení (hemateméza nebo hematochezie) na začátku.
  8. Tělesná hmotnost < 30 kg a > 100 kg.
  9. Nekontrolovaná systémová bakteriální nebo plísňová infekce, přítomnost nebo podezření na sepsi.
  10. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu (schváleným nebo zkoušeným).
  11. Těhotenství nebo kojení.
  12. Pozitivní protilátka proti viru lidské imunodeficience při screeningu nebo zdokumentovaná v lékařském záznamu před HSCT.
  13. Virus hepatitidy C detekovatelný polymerázovou řetězovou reakcí při screeningu nebo dokumentovaný v lékařském záznamu před HSCT.
  14. Chronický neaktivní virus hepatitidy B s virovou zátěží > 1000 IU/ml (> 5000 kopií/ml) při screeningu nebo dokumentovaný v lékařském záznamu před HSCT. Vhodní pacienti, kteří jsou chronickými aktivními přenašeči (≤ 1000 IU/ml), musí dostávat profylaktickou antivirovou léčbu (např. entekavir, tenofovir, lamivudin) podle místních směrnic.
  15. Známá nebo předpokládaná dědičná intolerance fruktózy.
  16. Hypersenzitivita na pegcetakoplan nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
  17. Neschopnost spolupracovat s postupy studie nebo jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pacienta účastí ve studii nebo zmást výsledek studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pegcetacoplan
sterilní roztok v zátkované skleněné lahvičce podávaný jako infuze, s celkovou dobou léčby 12 až 16 týdnů.
Lék: Pegcetacoplan
20-cc skleněné lahvičky - 1080 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pegcetacoplan farmakokinetický (PK) parametr plocha pod křivkou omezená na konec intervalu podávání (AUC0-tau)
Časové okno: 1. týden
Plocha pod koncentračně-časovou křivkou omezená na konec dávkovacího intervalu. Vzorky zahrnuté do výpočtu AUC0-tau byly odebírány v těchto časech: v dávkovacích dnech 1, 3 a 5 byly PK vzorky odebírány až 30 minut před podáním dávky a v 15 minutách (± 5 min), 30 minutách (± 5 min), 1 hodině (± 10 min), 4 hodinách (± 10 min), 8 hodinách (± 30 min) a 24 hodinách (± 30 min) po podání dávky, stejně jako v den 8 před podáním dávky.
1. týden
Pegcetacoplan PK Parametr Maximální Sérová Koncentrace (Cmax)
Časové okno: 1. týden
Maximální pozorovaná koncentrace v séru. Stanoveno pomocí vzorků odebraných po podání dávky v dávkovacích dnech 1, 3 a 5.
1. týden
Pegcetacoplan PK parametr Čas do Cmax (Tmax)
Časové okno: 1. týden
Čas dosažení maximální naměřené koncentrace v séru. Stanoveno pomocí vzorků odebraných po podání léku v dávkovacích dnech 1, 3 a 5.
1. týden
Pegcetacoplan PK Parametr Pozorovaná koncentrace v séru před dávkou (Ctrough)
Časové okno: 1. týden až 14. týden
Naměřená koncentrace v séru před podáním dávky. Od 8. dne (1. týden) a dále byly vzorky pro farmakokinetiku odebírány před podáním dávky při každé návštěvě.
1. týden až 14. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty v sC5b-9
Časové okno: 24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v biomarkerech aktivace komplementu sC5b-9
24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty v C3a
Časové okno: Týden 24
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u biomarkeru aktivace komplementu C3a
Týden 24
Absolutní hladiny a změna oproti výchozí hodnotě u C3
Časové okno: 24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u biomarkeru aktivace komplementu C3
24. týden
Absolutní hladiny a změna oproti výchozí hodnotě v Bb
Časové okno: 24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v biomarkere aktivace komplementu Bb
24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty v C4a
Časové okno: 24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u biomarkeru aktivace komplementu C4a
24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty v klasické dráze (CH50)
Časové okno: 24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v biomarkerech aktivace komplementu CH50
24. týden
Absolutní hodnoty a změna od výchozího stavu v alternativní dráze (AH50)
Časové okno: 24. týden
Absolutní hladiny a změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u biomarkeru aktivace komplementu AH50
24. týden
Počet účastníků dosahujících klinické odpovědi ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Účastník bude prohlášen za dosažení klinické odpovědi po zlepšení laboratorních markerů TMA a vyřešení klinických příznaků TMA
24. týden
Počet účastníků dosahujících odpovědi TMA ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Účastník bude prohlášen za dosažení odpovědi TMA po zlepšení laboratorních markerů TMA
24. týden
Celkové přežití ve 100. dni
Časové okno: Den 100 od diagnózy
Přežití
Den 100 od diagnózy
Celkové přežití ve 24. týdnu
Časové okno: Týden 24 od zahájení léčby
Přežití
Týden 24 od zahájení léčby
Čas do klinické odpovědi
Časové okno: Od zahájení léčby do první dokumentace dosažení klinické odpovědi, až do 24 týdnů
Oba klinické odpovědi přetrvávající v týdnu 24 a klinické odpovědi kdykoli během studie budou hodnoceny.
Od zahájení léčby do první dokumentace dosažení klinické odpovědi, až do 24 týdnů
Čas do odpovědi na TMA
Časové okno: Od zahájení léčby do prvního zaznamenání dosažení odpovědi TMA, až do 24 týdnů
Bude hodnocena jak perzistence odpovědi TMA v týdnu 24, tak odpověď TMA v jakémkoli čase během studie.
Od zahájení léčby do prvního zaznamenání dosažení odpovědi TMA, až do 24 týdnů
Doba trvání klinické odpovědi
Časové okno: Od první pozorované klinické odpovědi do doby, kdy již kritéria odpovědi nejsou splněna, nebo do konce studie, až 24 týdnů
Délka klinické odpovědi udržená do 24. týdne
Od první pozorované klinické odpovědi do doby, kdy již kritéria odpovědi nejsou splněna, nebo do konce studie, až 24 týdnů
Doba trvání odpovědi TMA
Časové okno: Od první pozorované odpovědi TMA do doby, kdy již nejsou splněna kritéria odpovědi, nebo do konce studie, až 24 týdnů
Doba odezvy TMA udržená v týdnu 24
Od první pozorované odpovědi TMA do doby, kdy již nejsou splněna kritéria odpovědi, nebo do konce studie, až 24 týdnů
Relaps TA-TMA ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Účastník bude prohlášen za relabujícího při objevení laboratorních markerů TMA
24. týden
Počet účastníků dosahujících klinické odpovědi ve 12. týdnu
Časové okno: 12. týden
Počet účastníků dosahujících klinické odpovědi ve 12. týdnu
12. týden
Počet účastníků dosahujících odpovědi TMA ve 12. týdnu
Časové okno: Týden 12
Počet účastníků dosahujících TMA odpovědi v týdnu 12
Týden 12

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od začátku léčby do konce studie, až 6 měsíců (8 týdnů od poslední dávky IMP)
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou.
Od začátku léčby do konce studie, až 6 měsíců (8 týdnů od poslední dávky IMP)
Změna od výchozí hodnoty v trombocytech
Časové okno: 24. týden
Změna oproti výchozí hodnotě do 24. týdne v počtu trombocytů
24. týden
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu
Časové okno: Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v hemoglobinu
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v LDH
Týden 24
Změna od výchozí hodnoty u haptoglobinu
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u haptoglobinu
24. týden
Změna od výchozí hodnoty nepřímého bilirubinu
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne u nepřímého bilirubinu
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v sérovém kreatininu
Časové okno: 24. týden
Změna sérového kreatininu od výchozí hodnoty do 24. týdne
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v poměru bílkovina/kreatinin v moči
Časové okno: Týden 24
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v poměru bílkovina/kreatinin v moči
Týden 24
Změna oproti výchozí hodnotě systolického krevního tlaku
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v systolickém krevním tlaku. Po podání je 30 minut po ukončení infuze. Časové body od 16. týdne mají jedinou hodnotu, protože na těchto kontrolách studie nebyly podávány žádné infuze.
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v diastolickém krevním tlaku
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v diastolickém krevním tlaku. Po podání je 30 minut po ukončení infuze. Časové body od 16. týdne mají jedinou hodnotu, protože při těchto studijních návštěvách nebyly podávány žádné infuze.
24. týden
Změna od výchozí hodnoty v dechové frekvenci
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v respirační frekvenci. Po podání je 30 minut po ukončení infuze. Časové body od 16. týdne mají jedinou hodnotu, protože na těchto kontrolách studie nebyly podávány žádné infuze.
24. týden
Změna od výchozí hodnoty srdeční frekvence
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v srdeční frekvenci. Po podání je 30 minut po ukončení infuze. Časové body od 16. týdne mají jedinou hodnotu, protože na těchto studijních návštěvách nebyly podávány žádné infuze.
24. týden
Změna oproti výchozí hodnotě teploty
Časové okno: 24. týden
Změna od výchozí hodnoty do 24. týdne v teplotě.
Po podání je 30 minut po ukončení infuze.
Časové body od 16. týdne mají jednu hodnotu, protože na těchto návštěvách studie nebyly podávány žádné infuze.
24. týden
Počet účastníků s klinicky významnými změnami abnormálních nálezů elektrokardiogramu
Časové okno: Týden 24
Výskyt klinicky významných abnormálních nálezů na elektrokardiogramu.
Týden 24
Počet účastníků s protilátkami na pegcetacoplan během léčby a následných období
Časové okno: od zahájení léčby do konce studie, až 6 měsíců.
Přítomnost protilátek proti pegcetacoplanu během léčby a následných období sledování.
od zahájení léčby do konce studie, až 6 měsíců.
Počet účastníků s protilátkami proti polyethylenglykolu (PEG) během léčby a následných období
Časové okno: od začátku léčby do konce studie, až 6 měsíců.
Přítomnost protilátek proti PEG během léčby a sledovacího období. Výchozí hodnota představuje situaci na začátku léčby.
od začátku léčby do konce studie, až 6 měsíců.
Počet účastníků s léčbou navozenými protilátkami proti PEG během léčebného a sledovacího období
Časové okno: od začátku léčby do konce studie, až 6 měsíců.
Přítomnost léčbou navozených protilátek proti PEG během léčby a sledovacích období. Konzervativně byly protilátky proti PEG detekované u pacienta s chybějícím vstupním vzorkem považovány za léčbou navozené.
od začátku léčby do konce studie, až 6 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

8. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

8. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sobi.PEGCET-201
  • 2023-510443-37-00 (Ctis)
  • 2021-003157-27 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit