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Uno studio per valutare la farmacocinetica (PK), l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Pegcetacoplan in pazienti con TA-TMA dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

26 novembre 2025 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio pilota multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, l'efficacia e la sicurezza di Pegcetacoplan in pazienti con microangiopatia trombotica associata a trapianto (TA-TMA) dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)

Lo scopo dello studio è valutare PK, farmacodinamica (PD), efficacia e sicurezza di pegcetacoplan in pazienti con TA-TMA dopo HSCT.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota e la dimensione del campione si basa su aspetti pratici piuttosto che statistici.

Un totale di 12 pazienti saranno inclusi e trattati nello studio. Con 12 pazienti inclusi, si stima che 9 pazienti completeranno almeno 4 settimane di trattamento, un numero ritenuto sufficiente per caratterizzare la farmacocinetica di pegcetacoplan nei pazienti con TA-TMA con una precisione adeguata. Inoltre, 12 pazienti forniranno una probabilità del 72% di osservare un tasso di risposta di almeno 8 pazienti rispondenti sui 12 pazienti reclutati (assumendo che il tasso di risposta reale sia del 70%).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Nice, Francia, 06200
        • Archet 1 hospital, Department of Clinical Hematology
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
        • Chu de Saint-Etienne
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75010
        • Saint-Louis Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 10676
        • General Hospital of Athens "Evangelismos"
      • Thessaloniki, Grecia, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou", Hematology Department - BMT Unit
    • Chaidari
      • Athens, Chaidari, Grecia, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Hospital San Giuseppe Moscati
      • Milan, Italia, 20162
        • Big Metropolitan Hospital Niguarda Regional Health Authority
      • Monza, Italia, 20900
        • ASST Monza - S. Gerardo Hospital
      • Palermo, Italia, 90146
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Roma, Italia, 00168
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli" - IRCCS
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28222
        • University Hospital Puerta de Hierro Majadahonda
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  2. Ha ricevuto HSCT allogenico.
  3. Diagnosi di TA-TMA stabilita, come da marcatori di laboratorio che indicano TMA.
  4. Avere una diagnosi di TA-TMA che persiste nonostante la gestione iniziale di qualsiasi condizione scatenante.
  5. Avere rUPCR ≥ 1 mg/mg.

  6. Le donne in età fertile, definite come tutte le donne che hanno avuto il menarca e che NON sono permanentemente sterili o in postmenopausa, devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo per la durata dello studio e 8 settimane dopo l'ultima dose di IMP.

    Nota: la postmenopausa è definita come aver avuto 12 mesi consecutivi senza mestruazioni senza una causa medica alternativa.

  7. Gli uomini devono accettare quanto segue per la durata dello studio e 8 settimane dopo l'ultima dose di IMP:

    1. Evitare di generare un figlio.
    2. Utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo.
    3. Astenersi dal donare lo sperma.
  8. Il paziente e/o il rappresentante legalmente autorizzato devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nell'ICF.

Criteri di esclusione:

  1. Test di Coombs diretto positivo.
  2. Deficit di ADAMTS13 familiare o acquisito noto.
  3. Sindrome emolitico-uremica correlata alla tossina di Shiga.
  4. Midollo osseo noto o fallimento dell'innesto.
  5. Diagnosi di coagulazione intravascolare disseminata.
  6. Diagnosi di malattia veno-occlusiva (VOD).
  7. Sanguinamento gastrointestinale attivo (ematemesi o ematochezia) al basale.
  8. Peso corporeo < 30 kg e > 100 kg.
  9. Infezione batterica o fungina sistemica incontrollata, presenza o sospetto di sepsi.
  10. Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento (approvato o sperimentale).
  11. Gravidanza o allattamento.
  12. Anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana positivo allo screening o documentato nella cartella clinica pre-trapianto.
  13. Virus dell'epatite C rilevabile dalla reazione a catena della polimerasi allo screening o documentato nella cartella clinica pre-trapianto.
  14. Virus dell'epatite B cronica inattiva con carica virale > 1000 UI/mL (> 5000 copie/mL) allo screening o documentata nella cartella clinica pre-trapianto. I pazienti idonei che sono portatori cronici attivi (≤ 1000 UI/mL) devono ricevere un trattamento antivirale profilattico (ad es. entecavir, tenofovir, lamivudina) secondo le linee guida nazionali locali.
  15. Intolleranza ereditaria nota o sospetta al fruttosio.
  16. Ipersensibilità al pegcetacoplan o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
  17. Incapacità di cooperare con le procedure dello studio o qualsiasi condizione che, secondo il parere dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del paziente partecipando allo studio o confondere l'esito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pegcetacoplan
soluzione sterile in flaconcino di vetro tappato somministrata come infusione, per una durata totale del trattamento di 12-16 settimane.
Droga: Pegcetacoplan
Fiale di vetro da 20 cc-1080 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro Farmacocinetico (PK) dell'Area Sotto la Curva Limitata alla Fine dell'Intervallo di Somministrazione (AUC0-tau) di Pegcetacoplan
Lasso di tempo: Settimana 1
Area sotto la curva concentrazione-tempo limitata alla fine dell'intervallo di dosaggio. I campioni inclusi nel calcolo di AUC0-tau sono stati raccolti nei seguenti tempi: nei giorni di somministrazione 1, 3 e 5, i campioni PK sono stati prelevati fino a 30 minuti prima della dose e a 15 minuti (± 5 min), 30 minuti (± 5 min), 1 ora (± 10 min), 4 ore (± 10 min), 8 ore (± 30 min) e 24 ore (± 30 min) dopo la dose, nonché il giorno 8 prima della dose.
Settimana 1
Parametro PK di Pegcetacoplan Concentrazione Sierica Massima (Cmax)
Lasso di tempo: Settimana 1
Concentrazione sierica massima osservata. Determinata utilizzando i campioni raccolti dopo la somministrazione nei giorni di dosaggio 1, 3 e 5.
Settimana 1
Pegcetacoplan PK Parametro Tempo a Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: Settimana 1
Tempo di massima concentrazione sierica misurata. Determinato utilizzando i campioni raccolti dopo la somministrazione nei giorni di dosaggio 1, 3 e 5.
Settimana 1
Parametro PK di Pegcetacoplan Concentrazione Sierica Osservata Pre-dose (Ctrough)
Lasso di tempo: Settimana 1 fino a Settimana 14
Concentrazione sierica osservata pre-dose. A partire dal Giorno 8 (Settimana 1) e oltre, i campioni PK sono stati prelevati pre-dose ad ogni visita.
Settimana 1 fino a Settimana 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli Assoluti e Variazione rispetto al Basale in sC5b-9
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione dal basale alla Settimana 24 del biomarcatore di attivazione del complemento sC5b-9
Settimana 24
Livelli Assoluti e Variazione dal Basale in C3a
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione dal basale alla Settimana 24 nel biomarcatore dell'attivazione del complemento C3a
Settimana 24
Livelli Assoluti e Variazione Rispetto al Basale in C3
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione rispetto al basale alla Settimana 24 nel biomarcatore dell'attivazione del complemento C3
Settimana 24
Livelli Assoluti e Variazione Rispetto al Baseline in Bb
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione dal basale alla Settimana 24 nel biomarcatore dell'attivazione del complemento Bb
Settimana 24
Livelli Assoluti e Variazione Rispetto al Basale in C4a
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione dal basale alla Settimana 24 nel biomarcatore di attivazione del complemento C4a
Settimana 24
Livelli Assoluti e Variazione dal Basale nella Via Classica (CH50)
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione rispetto al basale alla Settimana 24 del biomarcatore di attivazione del complemento CH50
Settimana 24
Livelli Assoluti e Variazione Rispetto al Baseline nel Percorso Alternativo (AH50)
Lasso di tempo: Settimana 24
Livelli assoluti e variazione dal basale alla Settimana 24 nel biomarcatore di attivazione del complemento AH50
Settimana 24
Numero di partecipanti che hanno raggiunto la risposta clinica alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Un partecipante sarà dichiarato come raggiungimento di una risposta clinica al miglioramento dei marcatori di laboratorio della TMA e alla risoluzione dei sintomi clinici della TMA
Settimana 24
Numero di Partecipanti che Raggiungono la Risposta TMA alla Settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Un partecipante sarà dichiarato come raggiungente una risposta TMA al miglioramento dei marcatori di laboratorio di TMA
Settimana 24
Sopravvivenza complessiva al giorno 100
Lasso di tempo: Giorno 100 dalla diagnosi
Sopravvivenza
Giorno 100 dalla diagnosi
Sopravvivenza complessiva alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24 dall'inizio del trattamento
Sopravvivenza
Settimana 24 dall'inizio del trattamento
Tempo alla Risposta Clinica
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla prima documentazione del raggiungimento di una risposta clinica, fino a 24 settimane
Saranno valutati sia la risposta clinica mantenuta alla settimana 24 che la risposta clinica in qualsiasi momento durante lo studio.
Dall'inizio del trattamento alla prima documentazione del raggiungimento di una risposta clinica, fino a 24 settimane
Tempo alla Risposta TMA
Lasso di tempo: Dal momento di inizio del trattamento alla prima documentazione del raggiungimento di una risposta TMA, fino a 24 settimane
Sarà valutata sia la risposta TMA mantenuta alla settimana 24 che la risposta TMA in qualsiasi momento durante lo studio.
Dal momento di inizio del trattamento alla prima documentazione del raggiungimento di una risposta TMA, fino a 24 settimane
Durata della Risposta Clinica
Lasso di tempo: Dal primo riscontro clinico osservato fino a quando i criteri di risposta non sono più soddisfatti o fino alla fine dello studio, fino a 24 settimane
Durata della risposta clinica mantenuta alla settimana 24
Dal primo riscontro clinico osservato fino a quando i criteri di risposta non sono più soddisfatti o fino alla fine dello studio, fino a 24 settimane
Durata della Risposta TMA
Lasso di tempo: Dal primo risposta TMA osservato fino a quando i criteri di risposta non sono più soddisfatti o fino alla fine dello studio, fino a 24 settimane
Durata della risposta TMA mantenuta alla settimana 24
Dal primo risposta TMA osservato fino a quando i criteri di risposta non sono più soddisfatti o fino alla fine dello studio, fino a 24 settimane
Ricaduta TA-TMA alla Settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Un partecipante sarà dichiarato in recidiva alla comparsa di marcatori di laboratorio di TMA
Settimana 24
Numero di partecipanti che hanno raggiunto una risposta clinica alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Numero di partecipanti che raggiungono la risposta clinica alla settimana 12
Settimana 12
Numero di partecipanti che raggiungono la risposta TMA alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Numero di partecipanti che raggiungono la risposta TMA alla settimana 12
Settimana 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 6 mesi (8 settimane dall'ultima dose di IMP)
Occorrenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento.
Dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 6 mesi (8 settimane dall'ultima dose di IMP)
Variazione Rispetto al Basale nelle Piastrine
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla settimana 24 delle piastrine
Settimana 24
Variazione dall'Emoglobina Basale
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dall'inizio dello studio alla Settimana 24 nell'emoglobina
Settimana 24
Variazione Rispetto al Basale della Lattato Deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 in LDH
Settimana 24
Cambiamento rispetto al basale nell'aptoglobina
Lasso di tempo: Settimana 24
Cambiamento dal basale alla Settimana 24 nell'aptoglobina
Settimana 24
Variazione dalla Baseline della Bilirubina Indiretta
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 nella bilirubina indiretta
Settimana 24
Variazione dalla Baseline della Creatinina Sierica
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 nella creatinina sierica
Settimana 24
Variazione dalla Baseline del Rapporto Proteine/Creatinina nelle Urine
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dal basale alla Settimana 24 nel rapporto proteine/creatinina urinarie
Settimana 24
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 della pressione sanguigna sistolica. Post-dose è 30 minuti dopo l'interruzione dell'infusione. I timepoint dalla Settimana 16 in poi hanno un singolo valore poiché non sono state somministrate infusioni durante queste visite di studio.
Settimana 24
Variazione dalla linea di base della pressione arteriosa diastolica
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 della pressione arteriosa diastolica. Post-dose corrisponde a 30 minuti dopo l'interruzione dell'infusione. I timepoint dalla Settimana 16 in poi hanno un singolo valore poiché non sono state somministrate infusioni durante queste visite di studio.
Settimana 24
Variazione dalla Baseline della Frequenza Respiratoria
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 della frequenza respiratoria. Post-dose corrisponde a 30 minuti dopo l'interruzione dell'infusione. I punti temporali a partire dalla Settimana 16 hanno un singolo valore poiché non sono state somministrate infusioni durante queste visite di studio.
Settimana 24
Variazione dalla Baseline nella Frequenza Cardiaca
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione dalla baseline alla Settimana 24 della frequenza cardiaca. Post-dose è 30 minuti dopo l'interruzione dell'infusione. I timepoint dalla Settimana 16 in poi hanno un singolo valore poiché non sono state somministrate infusioni a queste visite di studio.
Settimana 24
Variazione Rispetto al Basale della Temperatura
Lasso di tempo: Settimana 24
Variazione rispetto al basale alla Settimana 24 della temperatura. Post-dose corrisponde a 30 minuti dopo l'interruzione dell'infusione. I punti temporali dalla Settimana 16 in poi hanno un singolo valore poiché non sono state somministrate infusioni durante queste visite di studio.
Settimana 24
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati anomali dell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Settimana 24
Occorrenza di risultati elettrocardiografici anormali clinicamente significativi.
Settimana 24
Numero di Partecipanti Con Anticorpi a Pegcetacoplan Durante i Periodi di Trattamento e di Follow-up
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 6 mesi.
Presenza di anticorpi verso pegcetacoplan durante i periodi di trattamento e follow-up.
dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 6 mesi.
Numero di Partecipanti con Anticorpi al Polietilenglicole (PEG) Durante i Periodi di Trattamento e di Follow-up
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 6 mesi.
Presenza di anticorpi contro il PEG durante tutto il periodo di trattamento e di follow-up. Il basale rappresenta la situazione all'inizio del trattamento.
dall'inizio del trattamento fino alla fine dello studio, fino a 6 mesi.
Numero di partecipanti con anticorpi anti-PEG insorti durante il trattamento nei periodi di trattamento e di follow-up
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento fino al termine dello studio, fino a 6 mesi.
Presenza di anticorpi anti-PEG emergenti dal trattamento durante i periodi di trattamento e di follow-up. In modo conservativo, gli anticorpi anti-PEG rilevati in un paziente con un campione basale mancante sono stati considerati come emergenti dal trattamento.
dall'inizio del trattamento fino al termine dello studio, fino a 6 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

8 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

8 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sobi.PEGCET-201
  • 2023-510443-37-00 (Ctis)
  • 2021-003157-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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