운동 신경 질환 환자를 대상으로 한 Monepantel의 공개 라벨 확장 연구

ALS/MND는 진행성, 치명적인 신경퇴행성 질환입니다. 운동 뉴런의 손실로 인해 근육 약화 및 위축, 장애가 발생하고 결국에는 환기 근육의 부전으로 사망하는 것이 특징입니다. 발병 연령의 중앙값은 55세이고 평균 생존 기간은 첫 증상 발병 후 3~5년입니다. FDA가 승인한 유일한 질병 수정 약물은 약간의 생존 혜택만 제공합니다. 예후가 좋지 않고 효과적인 치료법이 부족하다는 점을 고려할 때 임상 연구는 ALS/MND 환자에게 가장 중요합니다.

뇌의 운동 뉴런 내 비정상적인 단백질 축적은 ALS/MND의 원인과 관련이 있습니다. mTOR 신호 전달 경로의 억제는 ALS/MND의 특정 전임상 모델에서 질병 진행을 늦추며 ALS/MND 표준 치료 약물인 릴루졸과 시너지 효과를 제공하는 것으로 제안됩니다. PharmAust는 MPL과 그 주요 대사물질인 MPLS(MPL 설폰)가 인간의 mTOR 신호 전달 경로에 대해 활성을 가지고 있음을 보여주었습니다. 공개된 데이터에 따르면 mTOR 억제는 ALS/MND 치료와 관련이 있을 수 있습니다.

이 1단계 오픈 라벨 확장은 ALS/MND를 앓고 있는 개인에 대한 MPL 투여가 운동 뉴런의 질병 관련 단백질 축적을 안전하게 감소시키고 치료상의 이점을 제공할 것이라는 가설을 추가로 테스트할 것입니다. 경구 모네판텔 투여의 안전성과 내약성 및 효능 지표는 제1상 연구(MON-2021-001)를 완료한 동일한 참가자를 대상으로 계속 테스트될 예정입니다.

1상 연구를 완료한 MND/ALS 참가자의 장기적인 안전성과 효능을 추가로 평가하기 위해 공개 라벨 확장 연구(MON-2023-001)에서 1일 10mg/kg 모네판텔(QD) 투여량을 연구할 예정입니다(MON-2023-001). MON-2021-001). 이전의 전임상 효능 데이터와 임상 안전성 데이터를 바탕으로 10mg/kg QD의 용량은 여전히 ​​잘 내약성을 유지하면서 가장 강력한 mTOR 억제를 생성하는 것으로 추정됩니다. 10mg/kg QD 용량은 1상 연구에서 평가된 최대 용량이었습니다.