일본 중증 혈우병 A 환자의 효능 및 안전성 결과 데이터에 대한 3상 연구 (GENEr8-JPN)
GENEr8-JPN: 잔류 FVIII 수준이 1 이하인 일본 혈우병 A 환자에서 인간 인자 VIII의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 270의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨, 단일군 연구 예방적 FVIII 주입을 받는 IU/dL
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Asahikawa
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Hokkaido, Asahikawa, 일본, 078-8510
- Asahikawa Medical University Hospital
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Iruma-gun
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Saitama, Iruma-gun, 일본, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Nagoya
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Aichi, Nagoya, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Shinjuku-ku
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Tokyo, Shinjuku-ku, 일본, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 사전 동의서에 서명할 당시 병력에 의해 입증된 HA 및 내인성 FVIII 활동 수준이 <1 IU/dL인 18세 이상의 일본 남성
- 연구 시작 전 최소 12개월 동안 예방적 FVIII 대체 요법을 받았어야 합니다. 지난 12개월 동안의 출혈 에피소드 및 FVIII 사용에 관한 고품질의 잘 문서화된 과거 데이터를 이용할 수 있어야 합니다.
- 최소 150일 노출일 동안 FVIII 농축물에 처리/노출되었습니다.
- 연구의 성격을 설명한 후 연구 관련 절차에 앞서 서면 동의를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
- 이전에 검출 가능한 FVIII 억제제에 대한 문서화된 이력이 없으며, 억제제 검출에 대한 역사적 낮은 민감도 컷오프가 1.0BU인 실험실의 경우 0.6Bethesda 단위(BU) 미만 또는 1.0BU 미만의 Nijmegen 변형을 사용한 Bethesda 분석 또는 Bethesda 분석 결과 지난 12개월 동안 최소 1주 간격으로 연속 2회(이 중 최소 1회는 중앙 실험실에서 검사를 받아야 함).
- 성적으로 활동적인 참가자는 허용되는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- BMN 270 주입 후 적어도 처음 52주 동안 알코올 섭취를 금할 의지가 있습니다.
제외 기준:
- AAV5 캡시드에 대한 검출 가능한 기존 항체.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염을 제외한 활동성 감염 또는 면역억제 장애의 증거가 있는 경우. 다른 모든 적격성 기준을 충족하는 HIV 양성 참가자가 포함될 수 있습니다.
- 심각한 간 기능 장애
- 가장 최근의 이전 FibroScan 또는 간 생검에서 상당한 섬유증이 나타났습니다.
- HA와 관련되지 않은 출혈 장애의 증거.
- 혈소판 수 <100E9/L.
- 크레아티닌 ≥1.5mg/dL.
- 간 초음파로 평가한 모든 병인의 간경변.
- 만성 또는 활동성 B형 간염
- 활동성 C형 간염
- 비흑색종 피부암을 제외한 활동성 악성종양
- 간 악성종양의 병력
- 동맥 또는 정맥 혈전색전증의 병력
- 심방세동과 같이 혈전색전증 위험 증가와 관련된 상태를 포함하여 알려진 유전성 또는 후천성 혈전성향증
- 스크리닝 기간 전 30일 또는 IP의 5반감기 이내에 임상시험용 제품(IP)으로 치료.
- 연구자 또는 후원자의 의견으로 참가자가 연구 요구 사항을 완전히 준수하는 데 방해가 되는 모든 조건
- 벡터 또는 유전자 전달제로 사전 치료.
- BMN 270 주입 후 52주 동안 대수술이 계획되어 있습니다.
- BMN 270 주입 전 30일 이내에 코르티코스테로이드를 포함하지 않는 전신 면역억제제 또는 생백신을 사용합니다.
- 현재 프로토콜의 요구 사항을 방해하지 않거나 BMN 270의 효능 및 안전성 평가에 영향을 미칠 가능성이 있는 관찰(비중재) 임상 연구가 아닌 한 다른 임상 연구에 동시에 등록하고 담당 의사와의 사전 협의를 거쳐야 합니다. 의료 모니터.
- BMN 270 IP 제제에 대한 알레르기 또는 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- AE 및/또는 출혈 에피소드 치료를 위해 혈액 또는 혈액제제를 받기를 꺼리는 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 발록토코겐 록사파르보벡
6E13 vg/kg의 용량으로 발록토코겐 록사파르보벡을 단회 투여
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중증 혈우병 A에서 인간 인자 VIII의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선으로부터 BMN 270 주입 후 49~52주 동안 발색 기질 분석으로 측정한 인간 응고 인자 VIII(hFVIII) 활성의 변화.
기간: 52주
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BMN 270 주입 후 49~52주 동안 발색 기질 검정으로 측정한 FVIII 활성의 기준선으로부터의 변화. 49~52주 동안 각 피험자의 FVIII 활동 수준은 정의된 분석 창을 사용하여 49~52주 동안 얻은 값의 중앙값으로 정의됩니다. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전. 기준값은 각 피험자에 대해 1IU/dL로 간주됩니다. |
52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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외인성 FVIII 대체 요법의 기준 활용에서 효능 평가 기간(EEP)("마지막 방문까지 FVIII 예방 조치 후")에서 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 활용률(IU/kg/년)의 변화.
기간: 최소 52주까지의 기준선
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EEP 기간 동안 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg/년)이 기준선으로부터 변경되었습니다. 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg/년)은 계산 기간 동안의 FVIII 사용량의 합(IU/kg)/계산 기간 동안의 총 일수 ×365.25로 정의됩니다. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전. EEP: BMN 270 주입 후 5주차(연구 33일) 또는 FVIII 예방요법 종료 후 3일 중 더 늦은 시점부터 1년 분석에 대한 데이터 마감일까지의 마지막 방문까지(이하 "마지막 방문까지 FVIII 예방조치 이후"). |
최소 52주까지의 기준선
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기준선에서 유효성 평가 기간("FVIII 예방 후 마지막 방문")에 외인성 FVIII 대체 치료 요법이 필요한 연간 출혈률(즉, 연간 출혈 발생 횟수)의 변화.
기간: 최소 52주까지의 기준선
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치료된 출혈에 대한 ABR = 계산 기간 동안 치료된 출혈에 대한 출혈 에피소드 수/계산 기간 동안 총 일수 * 365.25 72시간 이내에 FVIII 대체 요법("출혈 치료"로 기록됨)으로 치료를 받았지만 그렇지 않은 출혈 수술이나 시술과 관련된 내용이 포함되었습니다. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전. EEP: BMN 270 주입 후 5주차(연구일 33) 또는 FVIII 예방요법 종료 후 3일 중 더 늦은 시점부터 1년 분석에 대한 데이터 마감일까지의 마지막 방문까지(이하 ""로 지칭) FVIII 예방접종 후 마지막 방문까지"). |
최소 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 연구 52주차의 성인을 위한 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질 설문지(Haemo-QoL-A) 총 점수, 신체 기능, 역할 기능 및 출혈 영역 점수의 결과 기준선으로부터의 변화
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차에 Haemo-Qol-A 점수의 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화. Haemo-Qol-A 설문지는 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향 및 치료)을 다루는 41개 항목으로 구성된 성인을 위한 목적에 맞는 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지입니다. 우려 사항). 해모퀄A 항목은 0(항상 없음)부터 5(항상)까지의 6점 리커트 척도로 답변됩니다. 해모퀄A의 회상 기간은 한 달입니다. (4 주). Haemo-Qol-A 신체 기능 영역 점수는 영역 내 각 항목 값의 평균입니다. 도메인 점수의 범위는 0~5입니다. 점수가 높을수록 해당 영역에 대한 HRQoL이 더 우수하거나 손상이 적음을 의미합니다. 신체 기능 영역 점수는 0(최소) ~ 100(최대) 척도로 변환되며, 점수가 높을수록 혈우병 관련 신체 기능이 더 좋거나 덜 손상된 것을 나타냅니다. |
52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 연구 52주차에 Haemo-QoL-A 걱정, 정서적 영향 및 치료 우려 영역 점수의 기준선 대비 변화.
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차에 Haemo-Qol-A 점수의 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화.
Haemo-Qol-A 설문지는 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향 및 치료)을 다루는 41개 항목으로 구성된 성인을 위한 목적에 맞는 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지입니다. 우려 사항). 해모퀄A 항목은 0(항상 없음)부터 5(항상)까지의 6점 리커트 척도로 답변됩니다. 해모퀄A의 회상 기간은 한 달입니다. (4 주)
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52주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 270-304
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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혈우병 A에 대한 임상 시험
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Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
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Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
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King Saud University완전한
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Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Vienna완전한
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Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한