Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus teho- ja turvallisuustuloksista japanilaisista potilaista, joilla on vaikea hemofilia A (GENEr8-JPN)

tiistai 17. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

GENEr8-JPN: Vaiheen 3 avoin, yksihaarainen tutkimus BMN 270:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. BMN 270 on adenovirukseen liittyvä vektorivälitteinen ihmisen faktori VIII:n geeninsiirto japanilaisilla hemofilia A -potilailla, joilla on FVIII-taso ≤ 1 IU/dL Profylaktisten FVIII-infuusioiden saaminen

Tässä vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan valoctocogene roxaparvovecin turvallisuutta ja tehokkuutta japanilaisilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3, yksihaarainen, avoin tutkimus japanilaisille hemofilia A:n (HA) osallistujille, joiden endogeenisen hyytymistekijä VIII:n (FVIII) aktiivisuustaso on < 1 IU/dl ja joita hoidettiin jatkuvasti profylaktisella eksogeenisellä FVIII:lla vähintään 1 vuoden ajan. ilmoittautumiseen. Osallistujia otetaan mukaan noin 10 paikkaan Japanissa. Osallistujilla on oltava saatavilla korkealaatuisia, hyvin dokumentoituja historiallisia tietoja aiemmista verenvuotojaksoista ja eksogeenisen FVIII:n käytöstä edellisten 12 kuukauden ajalta, jotta he voivat osallistua tutkimukseen. Noin kuusi japanilaista aikuista osallistujaa, joilla on vaikea HA, saavat 6E13 vg/kg annoksen BMN 270 yhtenä suonensisäisenä infuusiona.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Asahikawa
      • Hokkaido, Asahikawa, Japani, 078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japani, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi, Nagoya, Japani, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Japanilaiset miehet, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita, joilla on HA ja endogeeninen FVIII-aktiivisuus <1 IU/dl sairaushistorian perusteella, tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Hänen on täytynyt olla profylaktisessa FVIII-korvaushoidossa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa. Käytettävissä on oltava korkealaatuisia, hyvin dokumentoituja historiallisia tietoja verenvuotojaksoista ja FVIII:n käytöstä edellisten 12 kuukauden ajalta.
  • Käsitelty/altistettu FVIII-konsentraateille vähintään 150 altistuspäivää.
  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Ei aikaisempaa dokumentoitua havaittavissa olevaa FVIII-estäjää, ja tulokset Bethesda-määrityksestä tai Bethesda-määrityksestä, jossa Nijmegen-modifikaatio on alle 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) tai alle 1,0 BU laboratorioissa, joiden historiallinen alempi herkkyysraja inhibiittorin havaitsemiseksi on 1,0 BU kahdesti peräkkäin vähintään 1 viikon välein viimeisten 12 kuukauden aikana (joista vähintään yksi on testattava keskuslaboratoriossa).
  • Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää
  • Halukas pidättäytymään alkoholin käytöstä vähintään ensimmäisten 52 viikon ajan BMN 270 -infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV5-kapsidille.
  • Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä, paitsi ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio. HIV-positiiviset osallistujat, jotka täyttävät kaikki muut kelpoisuusehdot, voidaan ottaa mukaan.
  • Merkittävä maksan toimintahäiriö
  • Viimeisin, aikaisempi FibroScan- tai maksabiopsia, jossa näkyy merkittävää fibroosia
  • Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity HA:han.
  • Verihiutaleiden määrä <100E9/l.
  • Kreatiniini ≥1,5 mg/dl.
  • Minkä tahansa etiologian maksakirroosi, joka on arvioitu maksan ultraäänellä.
  • Krooninen tai aktiivinen hepatiitti B
  • Aktiivinen hepatiitti C
  • Aktiivinen maligniteetti, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä
  • Aiempi maksan pahanlaatuisuus
  • Valtimon tai laskimotromboembolian historia
  • Tunnettu perinnöllinen tai hankittu trombofilia, mukaan lukien tilat, joihin liittyy lisääntynyt tromboembolinen riski, kuten eteisvärinä
  • Käsittely millä tahansa tutkimustuotteella (IP) 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontajaksoa.
  • Mikä tahansa ehto, joka tutkijan tai sponsorin mielestä estäisi osallistujaa täyttämästä täysin tutkimuksen vaatimuksia
  • Aiempi käsittely millä tahansa vektorilla tai geeninsiirtoaineella.
  • Suuri leikkaus suunniteltu 52 viikon jaksolle BMN 270 -infuusion jälkeen.
  • Systeemisten immunosuppressiivisten aineiden, mukaan lukien kortikosteroidit, tai elävien rokotteiden käyttö 30 päivän sisällä ennen BMN 270 -infuusiota.
  • Samanaikainen ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, ellei kyseessä ole havainnollinen (ei-interventio) kliininen tutkimus, joka ei vaikuta nykyisen tutkimussuunnitelman vaatimuksiin tai joka voi vaikuttaa BMN 270:n tehon ja turvallisuuden arviointiin, ja ellei se ole etukäteen kuultu lääketieteellinen monitori.
  • Tunnettu allergia tai yliherkkyys BMN 270 IP -koostumukselle.
  • Ei halua vastaanottaa verta tai verituotteita AE:n ja/tai verenvuotojakson hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Valoctocogene roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovecin kerta-annos annoksella 6E13 vg/kg
Biologinen: Valoctocogene roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto vaikeassa hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • BMN 270, ROCTAVIAN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ihmisen hyytymistekijä VIII:n (hFVIII) aktiivisuudessa kromogeenisellä substraattimäärityksellä mitattuna viikkojen 49–52 aikana BMN 270 -infuusion jälkeen lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: 52 viikkoa

FVIII-aktiivisuuden muutos lähtötasosta kromogeenisellä substraattimäärityksellä mitattuna viikkojen 49–52 aikana BMN 270 -infuusion jälkeen.

Kunkin koehenkilön FVIII-aktiivisuustaso viikkojen 49-52 aikana määritellään viikkojen 49-52 aikana saatujen arvojen mediaaniksi, kun analyysiikkuna on määritetty.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana. Perustason arvoksi lasketaan 1 IU/dl jokaiselle koehenkilölle.
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä (IU/kg/vuosi) tehokkuuden arviointijaksolla (EEP) ("FVIII:n jälkeinen esto viimeiseen käyntiin") verrattuna eksogeenisen FVIII-korvaushoidon peruskäyttöön.
Aikaikkuna: Lähtötaso vähintään viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä (IU/kg/vuosi) EEP-jaksolla .

Eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuotuinen käyttö (IU/kg/vuosi) määritellään FVIII:n käytön summana (IU/kg) laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana × 365,25.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana. EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai 3 päivästä FVIII-profylaksian päättymisen jälkeen, sen mukaan kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin 1 vuoden analyysin tietojen rajalla, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen ennaltaehkäisy viimeiseen käyntiin").
Lähtötaso vähintään viikkoon 52
Muutos vuositasolla (eli vuotojaksojen lukumäärässä vuodessa), joka vaatii eksogeenistä FVIII-korvaushoitoa tehon arviointijaksolla ("FVIII:n jälkeinen esto viimeiseen käyntiin") lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Lähtötaso vähintään viikkoon 52

ABR hoidetuille verenvuodoille = verenvuotojaksojen määrä hoidetuille verenvuodoille laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana * 365,25 verenvuodot, joita hoidettiin FVIII-korvaushoidolla (kirjattu "verenvuodon hoitona") 72 tunnin sisällä ja joita ei leikkaukseen tai toimenpiteeseen liittyvät.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana. EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai 3 vuorokautta FVIII-profylaksin päättymisen jälkeen, sen mukaan kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin yhden vuoden analyysin tietojen rajalla, jäljempänä " FVIII:n jälkeinen ennaltaehkäisy viimeiseen käyntiin").
Lähtötaso vähintään viikkoon 52
Muutos lähtötilanteesta aikuisten hemofilia-spesifisessä terveyteen liittyvässä elämänlaatukyselyssä (Haemo-QoL-A) kokonaispistemäärä, fyysinen toiminta, roolitoiminta ja verenvuotoaluepisteiden seuraukset tutkimuksen viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei hoideta) Haemo-Qol-A-pistemäärässä viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A -kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat kuusi aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoito). Huolet).Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi. (4 viikkoa).

Haemo-Qol-A fyysisen toiminnan verkkotunnuksen pistemäärä on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkotunnuksen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Fyysisen toiminnan alueen pisteet muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää fyysistä toimintaa
Lähtötilanne viikkoon 52
Muutos lähtötilanteesta Haemo-QoL-A-huolessa, emotionaalisessa vaikutuksessa ja hoidossa koskevat toimialueen pisteitä tutkimuksen viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei hoideta) Haemo-Qol-A-pistemäärässä viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A -kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat kuusi aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoito). Huolet).Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi. (4 viikkoa)
Lähtötilanne viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 25. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 270-304

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Valoctocogene roxaparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Egypt

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa