Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 dotyczące danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa u japońskich pacjentów chorych na ciężką hemofilię A (GENEr8-JPN)

17 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

GENEr8-JPN: Otwarte, jednoramienne badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa BMN 270, transferu genów ludzkiego czynnika VIII za pośrednictwem wektora adenowirusowego u pacjentów z hemofilią japońską A z resztkowym poziomem FVIII ≤ 1 IU/dL Otrzymywanie profilaktycznych wlewów FVIII

To badanie kliniczne III fazy oceni bezpieczeństwo i skuteczność waloktokogenu roksaparwowek u japońskich pacjentów chorych na ciężką hemofilię A.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy III z udziałem pacjentów z japońską hemofilią A (HA) z poziomem aktywności endogennego czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) < 1 j.m./dl, leczonych w sposób ciągły profilaktycznym egzogennym czynnikiem VIII przez co najmniej 1 rok wcześniej. do zapisów. Uczestnicy zostaną zapisani w około 10 ośrodkach w Japonii. Aby móc wziąć udział w badaniu, uczestnicy muszą dysponować wysokiej jakości, dobrze udokumentowanymi danymi historycznymi dotyczącymi poprzednich epizodów krwawień i stosowania egzogennego czynnika VIII w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Około 6 dorosłych Japończyków z ciężkim HA otrzyma dawkę 6E13 vg/kg BMN 270 w pojedynczej infuzji dożylnej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Asahikawa
      • Hokkaido, Asahikawa, Japonia, 078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japonia, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi, Nagoya, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Japońscy mężczyźni w wieku ≥18 lat z poziomem HA i endogennym FVIII <1 IU/dL potwierdzonym wywiadem chorobowym w momencie podpisania świadomej zgody
  • Musi przyjmować profilaktyczną terapię zastępczą FVIII przez co najmniej 12 miesięcy przed przystąpieniem do badania. Muszą być dostępne wysokiej jakości, dobrze udokumentowane dane historyczne dotyczące epizodów krwawień i stosowania FVIII w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Poddane działaniu/wystawione na działanie koncentratów FVIII przez co najmniej 150 dni ekspozycji.
  • Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  • Brak wcześniejszej udokumentowanej historii wykrywalnego inhibitora FVIII oraz wyniki testu Bethesda lub testu Bethesda z modyfikacją Nijmegen mniejszą niż 0,6 jednostki Bethesda (BU) lub mniejszą niż 1,0 BU dla laboratoriów, w których historycznie niższa wartość graniczna czułości dla wykrywania inhibitora wynosiła 1,0 BU 2 razy z rzędu w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu ostatnich 12 miesięcy (przynajmniej 1 z nich powinien zostać zbadany w laboratorium centralnym).
  • Uczestnicy aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody skutecznej antykoncepcji
  • Chęć powstrzymania się od spożycia alkoholu przez co najmniej pierwsze 52 tygodnie po wlewie BMN 270.

Kryteria wyłączenia:

  • Wykrywalne, istniejące przeciwciała przeciwko kapsydowi AAV5.
  • Wszelkie dowody aktywnej infekcji lub jakiegokolwiek zaburzenia immunosupresyjnego, z wyjątkiem zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV). Mogą zostać uwzględnieni uczestnicy będący nosicielami wirusa HIV, którzy spełniają wszystkie pozostałe kryteria kwalifikacyjne.
  • Znaczące zaburzenia czynności wątroby
  • Ostatnia, wcześniejsza biopsja FibroScan lub biopsja wątroby wykazująca znaczne zwłóknienie
  • Dowody na jakiekolwiek zaburzenia krzepnięcia niezwiązane z HA.
  • Liczba płytek krwi <100E9/l.
  • Kreatynina ≥1,5 mg/dl.
  • Marskość wątroby o dowolnej etiologii oceniana w badaniu USG wątroby.
  • Przewlekłe lub aktywne zapalenie wątroby typu B
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C
  • Aktywny nowotwór złośliwy, z wyjątkiem raka skóry niebędącego czerniakiem
  • Historia nowotworu wątroby
  • Historia tętniczych lub żylnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
  • Znana wrodzona lub nabyta trombofilia, w tym stany związane ze zwiększonym ryzykiem powikłań zakrzepowo-zatorowych, takie jak migotanie przedsionków
  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem (IP) w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania IP przed okresem przesiewowym.
  • Każdy warunek, który w opinii badacza lub sponsora uniemożliwi uczestnikowi pełne spełnienie wymagań badania
  • Wcześniejsze leczenie dowolnym wektorem lub środkiem przenoszącym gen.
  • Poważna operacja planowana w okresie 52 tygodni po wlewie BMN 270.
  • Stosowanie ogólnoustrojowych środków immunosupresyjnych, z wyłączeniem kortykosteroidów, lub żywych szczepionek w ciągu 30 dni przed infuzją BMN 270.
  • Jednoczesne włączenie do innego badania klinicznego, chyba że jest to obserwacyjne (nieinterwencyjne) badanie kliniczne, które nie koliduje z wymogami bieżącego protokołu lub może mieć wpływ na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa BMN 270 i po uprzedniej konsultacji z monitor medyczny.
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na preparat BMN 270 IP.
  • Nie chce otrzymywać krwi lub produktów krwiopochodnych w celu leczenia AE i/lub epizodu krwawienia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Waloktokogen roksaparwowek
Jednorazowe podanie waloktokogenu roksaparwowek w dawce 6E13 vg/kg
Biologiczny: Waloktokogen roksaparwowek
Transfer genów ludzkiego czynnika VIII za pośrednictwem wektorów wirusowych związanych z adenowirusami w ciężkiej hemofilii A
Inne nazwy:
  • BMN 270, ROCTAVIAN

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana aktywności ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII (hFVIII), mierzona za pomocą chromogennego testu substratu, w tygodniach 49–52 po infuzji BMN 270 w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 52 tygodnie

Zmiana aktywności FVIII w porównaniu z wartością wyjściową, mierzona za pomocą chromogennego testu substratu, w tygodniach 49. do 52. po wlewie BMN 270.

Poziom aktywności FVIII u każdego pacjenta w tygodniu 49-52 zdefiniowano jako medianę wartości uzyskanych w tygodniu 49-52 przy określonym oknie analizy.

Wartość wyjściowa: przed wlewem BMN 270 w trakcie profilaktyki FVIII. Wartość wyjściową przypisuje się jako 1 IU/dl dla każdego pacjenta.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w rocznym wykorzystaniu (j.m./kg/rok) egzogennej terapii zastępczej FVIII w okresie oceny skuteczności (EEP) („Profilaktyka po FVIII do ostatniej wizyty”) w stosunku do wartości wyjściowych stosowania egzogennej terapii zastępczej FVIII.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa co najmniej do 52. tygodnia

Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w rocznym wykorzystaniu (j.m./kg/rok) egzogennej terapii zastępczej FVIII w okresie EEP.

Roczne wykorzystanie (j.m./kg/rok) egzogennej terapii zastępczej FVIII definiuje się jako sumę stosowania FVIII (j.m./kg) w okresie obliczeniowym/całkowitą liczbę dni w okresie obliczeniowym × 365,25.

Wartość wyjściowa: przed wlewem BMN 270 w trakcie profilaktyki FVIII. EEP: Od tygodnia 5 po wlewie BMN 270 (dzień badania 33) lub 3 dni po zakończeniu profilaktyki FVIII), w zależności od tego, co nastąpi później, do ostatniej wizyty przed datą odcięcia danych dla analizy rocznej, zwanej dalej „Profilaktyka po FVIII do ostatniej wizyty”).
Wartość wyjściowa co najmniej do 52. tygodnia
Zmiana rocznej częstości krwawień (tj. liczby epizodów krwawień na rok) wymagających terapii zastępczej egzogennym czynnikiem VIII w okresie oceny skuteczności („Profilaktyka po FVIII do ostatniej wizyty”) w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa co najmniej do 52. tygodnia

ABR dla leczonych krwawień = liczba epizodów krwawień dla leczonych krwawień w okresie obliczeniowym/całkowita liczba dni w okresie obliczeniowym * 365,25 Krwawienia, które leczono terapią zastępczą czynnikiem VIII (zarejestrowane jako „leczenie krwawienia”) w ciągu 72 godzin i które nie zostały związane z operacją lub zabiegiem.

Wartość wyjściowa: przed wlewem BMN 270 w trakcie profilaktyki FVIII. EEP: Od tygodnia 5 po wlewie BMN 270 (dzień badania 33) lub 3 dni po zakończeniu profilaktyki FVIII, w zależności od tego, co nastąpi później, do ostatniej wizyty przed momentem odcięcia danych dla analizy rocznej, zwanej dalej „ Profilaktyka po FVIII do ostatniej wizyty”).
Wartość wyjściowa co najmniej do 52. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu jakości życia związanej ze stanem zdrowia dla dorosłych (Haemo-QoL-A) całkowity wynik, funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie w roli i konsekwencje punktacji w zakresie domeny krwawienia w 52. tygodniu badania po wlewie BMN 270
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia

Zmiana w stosunku do wartości początkowej (zakładając brak leczenia ciężkiej hemofilii A) w punktacji Hemo-Qol-A w 52. tygodniu po wlewie BMN 270. Kwestionariusz Haemo-Qol-A jest dostosowanym do potrzeb kwestionariuszem jakości życia związanym ze stanem zdrowia (HRQoL) dla osób dorosłych, składającym się z 41 pozycji obejmujących sześć dziedzin (funkcjonowanie fizyczne, pełnienie roli, zmartwienia, konsekwencje krwawienia, wpływ emocjonalny i leczenie) Wątpliwości). Odpowiedzi na pytania dotyczące Haemo-Qol-A udzielane są w 6-punktowej skali Likerta w zakresie od 0 (w żadnym wypadku) do 5 (cały czas). Okres wycofania w przypadku testu Haemo-Qol-A wynosi jeden miesiąc (4 tygodnie).

Wynik domeny funkcjonowania fizycznego Haemo-Qol-A jest średnią wartości każdej pozycji w domenie. Zakres ocen domeny wynosi od 0 do 5; wyższe wyniki oznaczają lepszą HRQoL lub mniejsze upośledzenie domeny. Wynik w dziedzinie funkcjonowania fizycznego jest przekształcany na skalę od 0 (minimum) do 100 (maksimum), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze lub mniej upośledzone funkcjonowanie fizyczne związane z hemofilią
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie zmartwień związanych z Haemo-QoL-A, wpływem emocjonalnym i leczeniem dotyczy wyników domen w 52. tygodniu badania po wlewie BMN 270.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (zakładając brak leczenia ciężkiej hemofilii A) w punktacji Hemo-Qol-A w 52. tygodniu po wlewie BMN 270. Kwestionariusz Haemo-Qol-A jest dostosowanym do potrzeb kwestionariuszem jakości życia związanym ze stanem zdrowia (HRQoL) dla osób dorosłych, składającym się z 41 pozycji obejmujących sześć dziedzin (funkcjonowanie fizyczne, pełnienie roli, zmartwienia, konsekwencje krwawienia, wpływ emocjonalny i leczenie) Wątpliwości). Odpowiedzi na pytania dotyczące Haemo-Qol-A udzielane są w 6-punktowej skali Likerta w zakresie od 0 (w żadnym wypadku) do 5 (cały czas). Okres wycofania w przypadku testu Haemo-Qol-A wynosi jeden miesiąc (4 tygodnie)
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 270-304

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Waloktokogen roksaparwowek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj