고위험 CCU의 조기 개입
2026년 4월 20일 업데이트: Lachelle D. Weeks, MD, PhD
미지의 중요성이 높은 고위험 클론 세포 감소증 환자에 대한 치료 중재의 타당성과 안전성을 테스트하는 암 파일럿 연구 (CCU)
이 연구는 알려지지 않은 중요성 (CCU)의 위험이 높은 클론 세포 감소증을 가진 참가자의 조기 치료의 잠재적 위험과 이점에 대해 더 많이 알아 내기 위해 수행되고 있습니다. 이 연구는 적격 CCU 참가자에게 치료로 구강 약물을 관찰하거나 복용하는 옵션을 제공 할 것입니다.
이 연구와 관련된 연구 약물의 이름은 다음과 같습니다.
-Decitabine/Cedazuridine (DEC/CED) (뉴 클레오 시드 대사 억제제 및 시티 딘 데 아미나 제 억제제).
연구 개요
상세 설명
이것은 알려지지 않은 고위험 클론 세포 감소증 (CCU)을 가진 참가자에서 초기 약리학 적 개입, Decitabine/Cedazuridine의 타당성과 안전성을 테스트하는 오픈 라벨, 다기관 파일럿 연구입니다.
미국 식품의 약국 (FDA)은 CCU에 대한 DEC/CED를 승인하지 않았지만 다른 용도로 승인되었습니다.
연구 연구 절차에는 적격성에 대한 스크리닝, 클리닉 치료 방문, 심전도, 심 초음파, 골수 생검 및 혈액 검사가 포함됩니다.
중재 코호트에 등록하기로 선택한 참가자는 1 년 동안 경구 약물을 받고 치료 후 2 년 동안 치료 후 관찰 기간을 계속할 것입니다. 두 그룹의 참가자는 각각 3 년 동안 연구에 참여할 것입니다.
이 연구는 총 108 명의 참가자를 계속 등록 할 것으로 예상되거나 초기 개입 코호트에 등록한 참가자가 30 명이 될 때까지 먼저 발생할 것으로 예상됩니다.
ASTEX 종양학은 약물 데시타빈/세다도 리딘을 제공 함으로써이 연구에 자금을 지원하고 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
108
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lachelle Weeks, MD
- 전화번호: 617-632-3779
- 이메일: Lachelle_Weeks@DFCI.HARVARD.EDU
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Dana-Farber Cancer Institute
-
연락하다:
- Lachelle Weeks, MD
- 전화번호: 617-632-3779
- 이메일: Lachelle_Weeks@DFCI.HARVARD.EDU
-
수석 연구원:
- Lachelle Weeks, MD
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 18 세 이상.
설명 할 수없는 세포 감소증은 4 개월 이상 (심사시 4 개월 이내에 최소 2 개의 별도 실험실 이이 기준을 충족해야 함). 세포 감소증 (들)은 다음 중 ≥ 1의 존재로 정의됩니다.
- 여성의 경우 헤모글로빈 (HGB) <12 g/dl 및 남성의 경우 <13g/dl
- 절대 호중구 수 (ANC) <1.8 × 109/l*
혈소판 수 (PLT) <150 × 109/L *더피 널 유전자형이있는 것으로 알려진 환자는 빈혈 (여성의 경우 HGB <12G/DL, 남성의 경우 HGB <13G/DL) 및/또는 혈소판 감소증 (PLT <150 × 109/l)이 연구에 자격이 있습니다.
- 1 골수 생검을 스크리닝 한 후 3 개월 이내에 말초 혈액 또는 골수 샘플의 국소 차세대 시퀀싱 (NGS)에 의해 확인 된 최소 0.02 (2%)의 VAF를 갖는 임의의 골수성 드라이버 유전자에서 검출 된 병원성 변이 1.
- 참가자는 CLOLON 혈관성 위험 계산기 (CRS) 당 높은 위험 점수를 가져야합니다. 계산은 부록 C를 참조하십시오.
- 스크리닝 골수 생검은 형태 학적 평가에 의한 명백한 혈액 악성 악성 종양을 진단해서는 안되며, 다국적 조혈 병리학 검토에 의해 결정된 알 수없는 유의성 (CCU)의 클론 세포 감소증의 진단과 일치해야한다.
- ECOG 성능 상태 0-2 (부록 A 참조).
참가자는 아래 정의 된대로 다음 장기 기능을 충족해야합니다.
- 혈청 아스 파르 테이트 아미노 트랜스퍼 라제/혈청 글루타믹 옥스살로 아세트산 트랜스 아미나 제 (AST/SGOT) 및 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT/SGPT) ≤3 배의 상한 (ULN).
- 혈청 총 빌리루빈 <1.5x Uln. 비효율적 인 적혈구 증후군 또는 길버트 증후군에 기인 할 수 있다면 더 높은 수준이 허용됩니다. 이 경우 연구 스폰서 Investigator의 승인이 필요합니다.
- Cockcroft-Gault 사구체 여과 속도 추정에 기초한 40mL/분보다 큰 크레아티닌 클리어런스.
- 이해하는 능력과 서면 정보 동의 문서에 서명하려는 의지.
- 초기 약리학 적 개입 코호트의 참가자의 경우 : 가임 전위의 여성은 마지막 복용량 후 최소 6 개월 동안 치료 중에 매우 효과적인 피임약을 사용해야하며 생식 잠재력의 여성 파트너가있는 여성 파트너가있는 남성은 치료 중 및 마지막 3 개월 후 효과적인 피임법을 사용해야합니다. 정량.
제외 기준 :
- 활성 세포 독성 화학 요법 및/또는 이온화 방사선 요법이 필요한 동시 일차 악성 종양.
- 공지 된 골수 부전 장애 및/또는 혈액 악성 악성 종양에 대한 생식선 소인.
- 세포 독성 화학 요법, 이온화 방사선 요법, 레 날리도 마이드와 같은 면역 조절제 및 지난 6 개월 내에 PARP 억제제를 포함한 표적화 된 항암 요법을 포함한 항암 요법의 수령. 종양의 완전한 외과 적 절제술 환자는이 연구에서 제외되지 않습니다.
- 세포 독성 화학 요법, 이온화 방사선 요법, 레 날리도 마이드와 같은 면역 조절제 및 향후 6 개월 내에 계획된 PARP 억제제와 같은 표적 제제를 포함한 항암 요법. 비 회수 유방암 및 전립선 암 또는 비 기질성 암에 대한 기타 최소 미 일로 억제 유지 요법에 대한 호르몬 보조 요법 환자는 연구 PI의 재량에 따라 적합 할 수 있습니다.
- 환자의 수명에서 MDS, MPN, CMML, AML 또는 기타 혈구 악성 악성의 진단. 여기에는 기존의 핵형 또는 물고기를 통해 확인 된 MDS 정의 염색체 이상이 포함 된 개인이 포함됩니다.
- 스몰 링 다발성 골수종 (SMM)과 같은 동시 혈액 악성 악성 전구체 상태의 존재 및 번데스 트롬의 거대 글로불린 혈증.
- 미정가되지 않은 유의성 (MGU) 및 단일 클론 B 세포 림프구 증 (MBL)의 단일 클론 감마 병증으로서 초기 단계 혈액 전구체 상태-의 존재.
- 활성 제어되지 않은 전신 곰팡이, 박테리아 또는 바이러스 감염 (적절한 항생제, 항 바이러스 요법 및/또는 기타 치료에도 불구하고 개선없이 감염과 관련된 진행중인 징후/증상으로 정의).
- 향후 15 개월 동안 계획된 살아있는 약화 백신을 사용한 생방송 백신 또는 예방 접종으로 최근 (3 개월 이내) 예방 접종. *살아있는 약화 백신에는 홍역, 유행성 이하선염, 풍진 (MMR 결합 백신), 로타 바이러스, 천연두, 수두 및 황열병이 포함됩니다.
- 임상 적으로 유의 한 적혈구 용혈을 나타내는 실험실 증거.
- 신체 검사 또는 영상에 대한 초성애 및/또는 포털 고혈압의 증거.
- 임신 또는 수유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Inqovi 코호트
참가자는 등록되어 완료됩니다.
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뉴 클레오 시드 대사 억제제 및 시티 딘 데 아미나 제 억제제, 10mg Dec / 100mg CED 정제의 조합, 프로토콜에 따라 경구를 촬영했다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 관찰 코호트
참가자는 다음과 같습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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타당성 실패율 (FFR)
기간: 최대 12 사이클 (사이클 당 28 일)의 처리 기간.
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FFR은 연구에 참여하고 관찰 전용 코호트와 달리 조기 개입에 참여하기로 선택한 위험이 높은 CCU를 가진 적격 피험자의 비율로 정의됩니다.
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최대 12 사이클 (사이클 당 28 일)의 처리 기간.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3-5 등급 치료 관련 독성 속도
기간: AE는 1 일, 8 일, 15 일, 22 일 사이클 1의 치료에 대해 평가 한 다음 사이클 2-12의 1 일 및 EOT를 평가했습니다. 이 연구 코호트의 중간 치료 기간은 6 개월 (범위 T2)이었다.
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치료 지침에 따라 해결되지 않은 CTCAEV5에 기초하여 또는 아마도 명확한 치료 귀속을 갖는 모든 3-5 등급의 부작용 (AE)이 계산되었다.
비율은 관찰 시간 동안 정의 된 바와 같이 이러한 부작용 중 하나 이상을 경험하는 치료 참가자의 백분율입니다.
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AE는 1 일, 8 일, 15 일, 22 일 사이클 1의 치료에 대해 평가 한 다음 사이클 2-12의 1 일 및 EOT를 평가했습니다. 이 연구 코호트의 중간 치료 기간은 6 개월 (범위 T2)이었다.
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치료 내약성 속도 (TTR)
기간: 최대 12 사이클의 치료 (주기당 28 일).
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TTR은 구강 DEC/CED의 ≥3 사이클을 완료하는 조기 중재 처리 암의 참가자의 백분율로 측정됩니다.
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최대 12 사이클의 치료 (주기당 28 일).
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혈액 학적 반응률 (HRR)
기간: 치료 중 3 개월마다 반응이 수집되었습니다. 최대 12 사이클의 치료 기간 (주기당 28 일).
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HRR은 참가자의 비율로 정의 된 2018 세계 보건기구 (WHO) 국제 실무 그룹 (IWG) MDS 응답 기준에 의해 혈액 학적 반응을 달성했습니다.
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치료 중 3 개월마다 반응이 수집되었습니다. 최대 12 사이클의 치료 기간 (주기당 28 일).
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중앙 명백한 골수성 신 생물 (MN)-유명한 생존
기간: 질병은 치료를 위해 3 개월마다 평가 한 다음 치료 코호트의 경우 최대 2 년, 관찰 코호트의 경우 최대 2 년 동안 치료를 받았습니다.
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Kaplan-Meier 방법에 기초한 MN-FREE 생존은 혈장 림프 종양의 WHO 분류 5 번째 판에 따라 연구 진입에서 명백한 골수성 신 생물까지의 시간으로 정의된다.
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질병은 치료를 위해 3 개월마다 평가 한 다음 치료 코호트의 경우 최대 2 년, 관찰 코호트의 경우 최대 2 년 동안 치료를 받았습니다.
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체세포 드라이버 돌연변이 대립 유전자 주파수 (VAFS) 감소율
기간: 임상 차세대 시퀀싱 (NGS)은 최대 12주기 (주기당 28 일) 동안 치료를 위해 3 개월마다 수집됩니다.
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변이 대립 유전자 분획 (VAF)의 변화는 클론 크기에 대한 바이오 마커로 평가 될 것이다.
임상 적으로 유의 한 VAF 감소는 지속적으로 정의 될 것이며 (3 개월 이상 간격으로 3 개월 이상 간주되는 2 개의 순차적 측정에서 명백하다) ≥10%문제에서 병원성 돌연변이의 VAF 감소 또는 돌연변이가 검출 될 수 없게 된 경우 초기 VAFS <10%에 대해서는 VAF 감소로 정의 될 것이다.
속도는 참가자의 비율이 VAFS 감소를 달성 한 것으로 정의됩니다.
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임상 차세대 시퀀싱 (NGS)은 최대 12주기 (주기당 28 일) 동안 치료를 위해 3 개월마다 수집됩니다.
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혈청 염증 마커의 변화
기간: 고 민감도 CRP는 선별시, 6 개월마다 및 연구/질병 진행의 끝에서 최대 3 년 동안 측정됩니다.
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확립 된 방법을 사용하여 측정 된 혈청 염증 마커.
변화는 스크리닝시 기준선 측정에서 백분율 증가/감소로 정의됩니다.
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고 민감도 CRP는 선별시, 6 개월마다 및 연구/질병 진행의 끝에서 최대 3 년 동안 측정됩니다.
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성인 동반 질환 평가 27 (ACE-27)의 점수 변화
기간: 설문 조사는 6 개월마다, 학습/질병 진행 종료시 최대 3 년 동안 평가됩니다.
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성인 동반 질환 평가 -27 지수를 사용하여 중요한 의학적 동반 질환과 등급 심각도를 식별합니다.
전체 동반 질환 점수는 상이한 장기 시스템에서 2 개 이상의 등급 2 질병이 발생하는 경우를 제외하고는 가장 높은 순위가 높은 단일 병에 따라 정의됩니다.
이 상황에서 전체 동반 질환 점수는 3 학년으로 지정되어야합니다. 전체 점수는 0-10에서 3 초에 이르며 9 점으로 언급되었습니다.
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설문 조사는 6 개월마다, 학습/질병 진행 종료시 최대 3 년 동안 평가됩니다.
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36 개 항목 단락 설문 조사 점수 변경 (SF-36)
기간: 설문 조사는 6 개월마다, 학습/질병 진행 종료시 최대 3 년 동안 평가됩니다.
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짧은 형식 (SF) -36은 8 개의 건강 영역을 다루는 36 개 항목 참가자 보고서 설문지입니다.
각 도메인의 점수는 0 ~ 100%입니다.
SF-36을 득점하기 위해 스케일은 스코어링 알고리즘 또는 SF-36 스코어링 소프트웨어로 표준화되어 0에서 100까지의 점수를 얻습니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 우수하고 평균 점수 50이 모든 척도에 대한 규범 값으로 분명히 표현되었습니다.
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설문 조사는 6 개월마다, 학습/질병 진행 종료시 최대 3 년 동안 평가됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lachelle Weeks, MD, Dana-Farber Cancer Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 7일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 1월 27일
처음 게시됨 (실제)
2025년 1월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 23-658
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Dana-Farber / Harvard Cancer Center는 임상 시험에서 데이터를 책임 있고 윤리적으로 공유하는 것을 장려하고 지원합니다.
공개 된 원고에 사용 된 최종 연구 데이터 세트의 비 식별 참가자 데이터는 데이터 사용 계약 조건에 따라 공유 될 수 있습니다.
요청은 다음과 같이 지시 될 수 있습니다.
프로토콜 및 통계 분석 계획은 ClinicalTrials.gov에서 제공됩니다.
연방 규정 또는 연구를 지원하는 상 및 계약의 조건으로만.
IPD 공유 기간
출판일 이후 1 년 이내에 데이터를 공유 할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
Dana-Farber Innovations (BODFI)의 Belfer 사무소 (innovation@dfci.harvard.edu)에 문의하십시오.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Inqovi에 대한 임상 시험
-
Washington University School of MedicineTaiho Oncology, Inc.모병
-
Case Comprehensive Cancer Center빼는
-
Novartis Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로골수이형성 증후군 | 백혈병, 골수단구구성, 만성스페인, 스위스, 미국, 이탈리아, 말레이시아, 호주, 프랑스, 캐나다, 중국, 체코, 터키 (Türkiye), 브라질, 그리스, 독일, 일본