동종 조혈 세포 이식 후 측정 가능한 잔여 질환이 있는 MDS 환자의 결과를 개선하기 위한 DEC-C를 사용한 선제 요법
2023년 9월 2일 업데이트: Washington University School of Medicine
동종 조혈 세포 이식 후 측정 가능한 잔여 질환이 있는 MDS 환자의 결과를 개선하기 위한 DEC-C를 사용한 선제 요법의 I/II상 시험
연구자들은 데시타빈 + 세자리딘(DEC-C)을 사용한 초기 측정 가능한 잔존 질환(MRD) 유도 선제 요법이 지속적인 돌연변이(분자 MRD)를 가진 이식 후 골수이형성 증후군(MDS) 환자의 진행 위험을 감소시킬 것이라는 가설을 세웠습니다.
분자 MRD를 검출하기 위해 연구자들은 이식 후 MDS 환자에서 30일차에 초심층 오류 수정 패널 기반 시퀀싱(MyeloSeq-HD)을 수행할 것입니다.
연구자들은 DEC-C를 사용한 선제적 MRD 유도 요법이 재발률을 감소시키고 무진행 생존을 개선하는지 확인하기 위해 DEC-C로 검출 가능한 분자 MRD가 있는 환자를 치료할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
126
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
- 전화번호: 314-747-8465
- 이메일: mjacoby@wustl.edu
연구 장소
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
-
부수사관:
- Eric Duncavage, M.D.
-
부수사관:
- Fei Wan, Ph.D.
-
연락하다:
- Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
- 전화번호: 314-747-8465
- 이메일: mjacoby@wustl.edu
-
부수사관:
- Ryan Day, M.D., Ph.D.
-
부수사관:
- David Spencer, M.D., Ph.D.
-
수석 연구원:
- Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준(등록):
- 세계보건기구 분류(2016년 개정)에 따른 골수이형성 증후군(MDS)의 진단으로 동종 조혈모세포이식을 받은 자. 기관 지침에 따라 치료 의사가 결정한 모든 줄기 세포 공급원, 컨디셔닝 요법 및 면역억제 요법이 허용됩니다. 환자는 이식 전에 치료를 받았거나 치료를 받지 않았을 수 있습니다.
- 18세 이상.
- 이식 컨디셔닝을 시작하기 전에 유전자 패널 테스트를 거쳐야 하며 MyeloSeq-HD 패널에서 심문하는 적어도 하나의 체세포 획득 돌연변이가 있어야 합니다. 환자에게 생식계열/유전 골수 소인 유전자로 알려진 변이가 있는 경우, 이 변이는 MRD 양성의 증거로 사용할 수 없으며 사용하지 않을 것입니다. 이식 전 유전자 패널 검사가 MyeloSeq 플랫폼 이외의 차세대 시퀀싱 패널인 경우 외부 보고서는 적격성을 보장하기 위해 PI와 McDonnell Genome Institute의 분자 병리학자가 검토합니다.
- 이식 후 생검 30일째에 ≤ 5% 골수 골수모세포.
치료 할당을 기꺼이 준수:
- 이식 전에 발견된 하나 이상의 변이가 0.5% 이상의 변이 대립유전자 빈도로 이식 후 30일째에 지속되는 경우 DEC-C 요법을 진행할 의향.
- 이식 전에 발견된 변이가 이식 후 30일째에 변이 대립유전자 빈도가 ≥ 0.5%로 지속되지 않는 경우 관찰 부문에서 치료 의사가 결정한 표준 치료를 진행할 의향(DEC-C 개입 없음) 다른 포함 기준이 충족되지 않습니다.
- IRB 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의지가 있는 능력.
포함 기준 DEC-C 중재 부문:
- 이식 후 30일째에 MyeloSeq-HD 패널에서 감지된 이식 전에 존재했던 하나 이상의 체세포 획득 변이체(변형 대립유전자 빈도 ≥ 0.5%)
- 이식 후 42-100일 이내.
- 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1.0 X 109/L 및 혈소판 ≥ 50 X 109/L.
- 적절하게 조절된 GVHD ≤ 등급 2인 환자만 DEC-C 개입군에 적합합니다. 활동성 등급 3 이상의 GVHD 환자는 DEC-C 개입 부문에 적합하지 않습니다.
- ECOG 수행 상태 ≤ 2
아래에 설명된 대로 적절한 신장 및 간 기능:
*총 빌리루빈 ≤ 1.5 x IULN
*AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 IULN
*아래 Cockcroft-Gault 공식을 사용한 크레아티닌 청소율 ≥ 30mL/분: CrCl = [(140세) x 체중(kg)]/(혈청 크레아티닌(mg/dL x 72) x 여성의 경우 0.85
*참고: 치료 의사의 의견에 따라 용혈 또는 길버트병으로 인해 빌리루빈이 이차적으로 상승하는 경우 환자는 Washington University PI와 논의한 후 자격이 있을 수 있습니다.
- 데시타빈은 동물 연구에서 최기형성을 나타내는 것으로 나타났으며 임신 초기 3개월 동안 IV 데시타빈을 사용하면 주요 선천적 결함과 관련이 있습니다. 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성과 여성은 또한 연구 전, 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 6개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 현재 다른 조사 요원을 받고 있습니다.
- DEC-C 또는 연구에 사용된 다른 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 조성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
- 시티딘 데아미나제에 의해 대사되는 약물의 병용투여
- 진행 중이거나 활동성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 DEC-C의 첫 번째 주기가 시작되기 10일 전에 음성 혈청/소변 임신 검사를 받아야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: I상 용량 수준 1: DEC-C
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다른 이름들:
-Washington University School of Medicine에서 개발한 실험실 테스트
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실험적: I상 용량 수준 2: DEC-C
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다른 이름들:
-Washington University School of Medicine에서 개발한 실험실 테스트
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실험적: II상 MRD 양성: DEC-C
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다른 이름들:
-Washington University School of Medicine에서 개발한 실험실 테스트
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활성 비교기: 2상 MRD 음성: 관찰 팔
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-Washington University School of Medicine에서 개발한 실험실 테스트
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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용량 제한 독성이 있는 환자 수(1상만 해당)
기간: 모든 1상 참가자(13개월로 추정)에 대한 1주기(각 주기는 28일) 완료
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- 용량 제한 독성(DLT)은 연구의 1상 부분 동안 DLT 관찰 기간(주기 1) 동안 발생하는 다음과 같은 부작용으로 정의되며, 연구와 관련이 있을 수 있거나, 아마도 또는 확실히 관련이 있다고 판단됩니다. 의약품:
|
모든 1상 참가자(13개월로 추정)에 대한 1주기(각 주기는 28일) 완료
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최대 허용 용량(MTD)(1상에만 해당)
기간: 모든 1상 참가자(13개월로 추정)에 대한 1주기(각 주기는 28일) 완료
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- 최대 허용 용량(MTD)은 코호트(2~6명의 환자) 중 2명 이상의 환자가 첫 번째 주기 동안 용량 제한 독성을 경험하는 용량 수준 바로 아래의 용량 수준으로 정의됩니다.
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모든 1상 참가자(13개월로 추정)에 대한 1주기(각 주기는 28일) 완료
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권장되는 2상 투여량(1상만 해당)
기간: 모든 1상 참가자(13개월로 추정)에 대한 1주기(각 주기는 28일) 완료
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- 권장되는 2상 용량은 최대 내약 용량보다 작거나 같을 것입니다.
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모든 1상 참가자(13개월로 추정)에 대한 1주기(각 주기는 28일) 완료
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|
무진행 생존(PFS)(제2상 권장 용량만 해당)
기간: 이식 후 1년
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- 무진행생존기간 : 이식일로부터 질병의 진행 또는 사망 중 먼저 도래하는 날까지의 기간으로 정의.
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이식 후 1년
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재발률(제2상 권장 용량만 해당)
기간: 이식 후 1년
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-이식 후 질병 진행/재발은 골수 내 골수모세포 >5%, 골수외 질환의 증거, 이식 전 세포유전학적 이상의 재출현 또는 사전 재출현을 위한 치료 의사의 개입(예: 면역억제 철회)으로 정의됩니다. -치료 의사의 견해로는 질병이 재발했을 가능성이 있는 이식 형태학적 이상.
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이식 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 생존(OS)
기간: 이식 후 1년
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- 전체생존기간 : 이식일로부터 어떠한 원인으로 인한 사망일까지로 정의한다.
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이식 후 1년
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DEC-C 용량 조절/지연이 필요한 환자의 비율
기간: 치료 완료까지(예상 168일)
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치료 완료까지(예상 168일)
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시간/투여량에 주어진 주기의 백분율
기간: 치료 완료까지(예상 168일)
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치료 완료까지(예상 168일)
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변이 대립유전자 빈도(VAF) 주기로 측정한 돌연변이 MRD 질병 부담의 변화
기간: 180일차
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- 최소 1주기의 치료를 받은 환자
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180일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Meagan Jacoby, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 12일
기본 완료 (추정된)
2033년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2033년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 202103255
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IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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12-C에 대한 임상 시험
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