Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en verdraagbaarheid van osilodrostat bij pediatrische patiënten met de ziekte van Cushing

26 maart 2026 bijgewerkt door: RECORDATI GROUP

Een fase II, multicenter, open-label, niet-vergelijkend onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en verdraagbaarheid van osilodrostat bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Cushing

Multicenter, open-label, niet-vergelijkend onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, farmacodynamiek en verdraagbaarheid van osilodrostat bij kinderen en adolescenten met de ziekte van Cushing.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studieduur van periode 1 is 12 weken. De studie omvat een screeningperiode van maximaal 4 weken voorafgaand aan dag 0 (baseline) (om een ​​adequate wash-out-periode mogelijk te maken van alle medicijnen die de cortisolspiegels kunnen wijzigen). Alle proefpersonen die na 12 weken met osilodrostat worden behandeld en baat hebben bij de therapie, volgens het oordeel van de onderzoeker, zullen deelname aan een optionele verlengingsperiode van 9 maanden worden aangeboden, gedurende welke beoordeling van de PD-activiteit en veiligheid/verdraagbaarheid van osilodrostat zal worden gedaan. Patiënten die niet deelnemen aan de optionele verlengingsperiode krijgen 4 weken later een veiligheidscontrolebezoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Recordati
  • Telefoonnummer: +4161 205 61 00

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • België
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, België, 1090
        • Voltooid
        • UZ Brussel
  • Bulgarije
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Ingetrokken
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment Sveta Marina EAD
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Voltooid
        • Hôspital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Voltooid
        • Robert Debré Hospital
      • Paris, Frankrijk, 94270
        • Voltooid
        • CHU Bicetre APHP Paris Saclay
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Voltooid
        • Ospedale Bambino Gesu
    • PI
      • Pisa, PI, Italië, 56124
        • Voltooid
        • Aziendal Ospedaliero Universitaria Pisana Presidio Ospedale di Cisanello
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1525
        • Ingetrokken
        • University Clinical Center Ljubljana
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Ingetrokken
        • Alder Hey Childrens Nhs Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, E11BB
        • Ingetrokken
        • The Royal London Childrens Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California San Francisco UCSF
        • Contact:
    • Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wendy Brickman
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Voltooid
        • National Institute of Child Health and Human Development
    • Texas
      • Weslaco, Texas, Verenigde Staten, 78596

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ziekte van Cushing van endogene oorsprong: bij wie een operatie is mislukt (of) die wachten op een operatie (of) voor wie een operatie niet onmiddellijk een optie is.

  • De diagnose van de ziekte van Cushing moet worden bevestigd door elk van de volgende:

    • Het klinische criterium van afnemende groeipercentielen bij toenemend gewicht (zoals blijkt uit de aanwezigheid van een contrast in lengte- en BMI-standaarddeviatiescores (SD), gedefinieerd als standaarddeviatiescore voor lengte (SDS) < 0 en BMI SDS > 0, en een sterk klinische verdenking van de ziekte van Cushing, zoals fotografisch bewijs van een verandering in gezichtsuitdrukking);
    • Abnormale lage dosis (0,5 mg elke 6 uur x 48 uur) dexamethason-suppressietest, gedefinieerd als plasmacortisolspiegels > 1,8 mcg/dl, op tijdstip 48 uur na de eerste dosis dexamethason;
    • Meetbare ACTH-waarden in de ochtend, beoordeeld vóór 10.00 uur;
    • Twee 24-uurs urinaire vrije cortisolwaarden > 1,3 x ULN
    • Als de dexamethason-suppressietest niet aan de bovengenoemde criteria voldoet, kan de diagnose van de ziekte van Cushing worden bevestigd door het volgende: Middernacht serumcortisolspiegels > bovengrens van normaal (ULN), beoordeeld terwijl de patiënt slaapt en na precanulatie ( OF) twee monsters van nachtelijk speekselcortisol hoger dan ULN voor de assay
  • In staat om tabletten met onderzoeksgeneesmiddel door te slikken (niet geplet of gespleten)
  • Ouders of wettelijke voogden die toestemming kunnen geven

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met macroadenoom gecompliceerd door compressiesymptomen (die een dringende chirurgische ingreep vereisen) of met een hoog risico op compressiesymptomen als gevolg van het massale effect van de tumor (zorg voor progressie van corticotrofe tumoren)
  • Hypercortisolisme niet te wijten aan de ziekte van Cushing
  • Onvoldoende wash-out-periode van andere medicijnen die worden gebruikt om de cortisolspiegel te verlagen (5 halfwaardetijden van elk medicijn)
  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen op het moment van registratie, of binnen 30 dagen, of voorafgaand aan voltooiing van een wash-out-duur van ten minste 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel, op het moment van registratie, afhankelijk van welke van de twee het langst is. Lokale regelgeving kan een langere uitwasperiode vereisen of andere beperkingen specificeren voor deelname aan een onderzoeksstudie, in welk geval deze eveneens van toepassing zijn.
  • Lichaamsgewicht <30kg

Andere in het protocol gedefinieerde opname/uitsluiting kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LCI699 (Osilodrostat)
Onderwerpen met het syndroom van Cushing nemen LCI699 (Osilodrostat)
Geneesmiddel: LCI699
Osilodrostat (LCI699) heeft de vorm van tabletten 1 milligram (mg), 5 mg en 10 mg of in de vorm van capsules 0,1 mg, 0,2 mg, 0,5 mg, 1 mg of 5 mg, beide formuleringen voor orale toediening
Andere namen:
  • osilodrostaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernstudie: evalueer de farmacokinetiek (PK) van Osilodrostat met behulp van farmacokinetische parameters van osilodrostat tot week 12 bij kinderen en adolescenten 2 tot minder dan 18 jaar met het syndroom van Cushing
Tijdsspanne: tot week 12
Evalueer de farmacokinetiek (PK) van Osilodrostat bij kinderen en adolescenten van 2 tot minder dan 18 jaar met het syndroom van Cushing
tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernstudie: Percentage patiënten met normaal gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC) in week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
De beoordeling in de kernperiode zal worden uitgevoerd door het percentage patiënten met normale MUFC te nemen in week 6 en week 12 (of einde van de behandeling).
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Kernstudie: Verandering van de basislijn in gemiddelde urinevrije cortisol (MUFC) tijdens de kernstudieperiode
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
De beoordeling zal worden uitgevoerd door vergelijking van verandering ten opzichte van de basislijn in MUFC tijdens de kernstudieperiode bij patiënten
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Uitbreiding: werkzaamheid van osilodrostat zoals gemeten door MUFC -niveaus tot maand 12
Tijdsspanne: tot maand 12
De beoordeling van de werkzaamheid van Osilodrostat die moet worden gemeten door verandering in de basislijn van MUFC -niveaus tot 12 maanden op patiënten
tot maand 12
Uitbreiding: werkzaamheid van osilodrostat zoals gemeten door MUFC -niveaus tot maand 12
Tijdsspanne: tot maand 12
De beoordeling van de werkzaamheid van Osilodrostat om te worden gemeten door proportion van patiënten met normale MUFC -niveaus bij elk bezoek tot 12 maanden
tot maand 12
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat.
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Verander van de basislijn in gewicht in kernperiode
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat tot 12 maanden
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Verander van de basislijn in gewicht bij elk bezoek in verlengingsperiode
tot 12 maanden
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat. Assessment van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat.
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Verander van de basislijn in de body mass index in de kernperiode
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat. Assessment van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van osilodrostat.
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Verander van de basislijn in body mass index bij elk bezoek in verlengingsperiode
tot 12 maanden
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat.
Tijdsspanne: Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Verander van de basislijn in hoogte in kernperiode
Week 3, 6, 9 en week 12 (of einde van de behandeling)
Beoordeling van de farmacodynamica, veiligheid en verdraagbaarheid van Osilodrostat.
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Verander van de basislijn in hoogte bij elk bezoek in verlengingsperiode
tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

RECORDATI GROUP

Onderzoekers

  • Studie directeur: Recordati AG, Recordati AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 april 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

21 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

21 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLCI699C2203
  • 2018-001522-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cushing-syndroom

Klinische onderzoeken op LCI699

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren