Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Factor IX als aanvullende therapie voor Emicizumab (EMIX)

20 december 2023 bijgewerkt door: Tulane University

Een in vitro pilootstudie naar de rol van factor IX als alternatief voor het omzeilen van middelen bij de behandeling van doorbraakbloedingen bij patiënten met hemofilie A en remmers behandeld met emicizumab.

Deze proef zal patiënten met ernstige hemofilie A inschrijven. Experimenten zullen in vitro worden uitgevoerd door het bloed van patiënten te verrijken met verschillende moleculen (momenteel gebruikt en theoretisch voorgesteld als aanvullende therapie bij emicizumab), daarom wordt niet meer dan een minimaal direct risico voor patiënten verwacht. Dit is een preklinische pilotstudie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie heeft tot doel het hemostatische effect te bepalen van verschillende Factor IX (FIX)-concentraten wanneer ze worden toegevoegd aan het plasma van patiënten die emicizumab-profylaxe ondergaan en dit te vergelijken met het hemostatische effect dat wordt verkregen door toevoeging van bypassing agents (geactiveerd protrombinecomplex aPCC en recombinant VIIa rVIIA , recombinant varken FVIII).

De onderzoekers zullen het hemostatische effect bestuderen met behulp van de Thrombin Generation Assay (CAT) in de aanwezigheid van verschillende concentraties FIX-concentraten. De onderzoekers zullen het hemostatische effect van toegevoegde FIX vergelijken met het effect van toegevoegde bypassing agents (geactiveerd protrombinecomplex aPCC en recombinant VIIa rVIIA, recombinant porcine FVIII)

Plasma zal worden verzameld van patiënten met hemofilie A en remmers die worden behandeld met Emicizumab, een groep plasmamonsters zal worden verrijkt met verschillende concentraties van factor IX. Trombinegeneratieprofielen zullen worden verkregen met behulp van CAT.

Een andere groep plasmamonsters zal verrijkt worden met verschillende concentraties van door passerende middelen (geactiveerd protrombinecomplex aPCC en recombinant VIIa rVIIA, recombinant varkens-FVIII). Trombinegeneratieprofielen zullen worden verkregen met behulp van CAT.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70001
        • Werving
        • Tulane University Lakeside Hospital and Clinics
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maissa Janbain, MD, MS
        • Onderonderzoeker:
          • Cindy Leissinger, MD
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Werving
        • University Medical Center New Orleans
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maissa Janbain, MD, MS
        • Onderonderzoeker:
          • Cindy Leissinger, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 118 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming
  • Mannelijke patiënten, 12 jaar en ouder op het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming
  • Vaardigheid om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Diagnose van ernstige hemofilie A en emicizumab-profylaxe krijgen, op een wekelijks onderhoudsregime

Uitsluitingscriteria:

  • Kan geen toestemming ondertekenen
  • Niet bereid om extra bloed te leveren voor de experimenten.
  • Patiënten met de diagnose van andere coagulopathieën naast hemofilie A
  • Patiënten die een hemostatisch middel hebben gekregen binnen 5 halfwaardetijden na de bloedafname. Dit is van toepassing op elk middel dat om welke reden dan ook is gebruikt voorafgaand aan de bloedafname en dat de globale hemostase kan beïnvloeden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten groep
In vitro spiking-experimenten zullen worden gerealiseerd in plasma's van patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab gebruiken met toenemende concentraties van factor IX (rFIX), geactiveerd protrombinecomplex (aPCC) en recombinant VIIa (rFVIIa).
Geneesmiddel: Factor IX
Factor IX is een van de substraten van emicizumab.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bepaal het homeostatische effect van het toevoegen van factor IX-concentraat aan het plasma van patiënten met hemofilie A met remmers op emicizumab met behulp van piektrombine
Tijdsspanne: 1 jaar
Piektrombine is een trombinegeneratieprofiel. De onderzoekers zullen de trombinepiek die wordt verkregen bij het verrijken van het plasma van de patiënt met factor IX-concentraten, vergelijken met de piek die wordt verkregen bij het verrijken van het plasma van de patiënt met aPCC en rFVIIa bij emicizumab-profylaxe.
1 jaar
Bepaal het hemostatische effect van factor IX-concentraten en recombinant varkens-FVIII wanneer toegevoegd aan het plasma van patiënten met hemofilie A met remmers op emicizumab met behulp van piektrombine
Tijdsspanne: 1 jaar
De onderzoekers zullen de trombinepiek die wordt verkregen wanneer het plasma van de patiënt wordt verrijkt met factor IX-concentraten, worden vergeleken met de piek die wordt verkregen wanneer het plasma van de patiënt wordt verrijkt met recombinant varkens-FVIII bij profylaxe met emicizumab.
1 jaar
Bepaal het homeostatische effect van het toevoegen van factor IX-concentraat aan het plasma van patiënten met hemofilie A met remmers op emicizumab met behulp van endogeen trombinepotentieel (ETP)
Tijdsspanne: 1 jaar
Endogeen trombinepotentieel is een profiel voor het genereren van trombine. De onderzoekers zullen het endogene trombinepotentieel dat wordt verkregen wanneer het plasma van de patiënt wordt verrijkt met factor IX-concentraten, worden vergeleken met het potentieel dat wordt verkregen wanneer het plasma van de patiënt wordt verrijkt met aPCC en rFVIIa bij emicizumab-profylaxe.
1 jaar
Bepaal het hemostatische effect van factor IX-concentraten en recombinant varkens-FVIII wanneer toegevoegd aan het plasma van patiënten met hemofilie A met remmers op emicizumab met behulp van endogeen trombinepotentieel (ETP)
Tijdsspanne: 1 jaar
De onderzoekers zullen het endogene trombinepotentieel dat wordt verkregen wanneer het plasma van de patiënt wordt verrijkt met factor IX-concentraten, worden vergeleken met het potentieel dat wordt verkregen wanneer het plasma van de patiënt wordt verrijkt met recombinant varkens-FVIII bij emicizumab-profylaxe.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tulane University

Medewerkers

Genentech, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maissa Janbain, MD, MS, Tulane University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2022-200

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Factor IX

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren