Langdurige resultaten na stikstofmonoxide (ProNOx)

Prematuriteitsgerelateerde respiratoire insufficiëntie is een groeiend probleem voor de volksgezondheid. Hoewel de mortaliteit is gedaald door de vooruitgang in de perinatale zorg, vergt deze aandoening aanzienlijke middelen van de gezondheidszorg en wordt ze steeds vaker geassocieerd met zorgwekkende morbiditeit op de lange termijn, ontwikkelingsachterstand en gezinsbelasting. Geïnhaleerd stikstofmonoxide (iNO), een selectieve pulmonale vasodilatator die de resultaten op korte termijn verbetert bij voldragen pasgeborenen met respiratoire insufficiëntie, kan voordelen hebben voor te vroeg geboren baby's. Bijgevolg beoordeelt een door de NHLBI gefinancierde gerandomiseerde gecontroleerde studie (iNO RCT-NHLBI U01 HL064857) het effect van iNO op het gecombineerde eindpunt van mortaliteit of zuurstofafhankelijkheid op 36 weken na de conceptie bij 800 baby's met prematuriteitsgerelateerde ademhalingsinsufficiëntie.

Prematuriteitsgerelateerde respiratoire insufficiëntie heeft echter een andere etiologie dan respiratoire insufficiëntie bij voldragen baby's en het brede scala aan langetermijngevolgen dat door iNO kan worden beïnvloed, valt niet onder het bestaande onderzoeksontwerp.

Daarom verlengen en versterken we het vervolg van de NHLBI iNO RCT. We beoordelen met name de effecten van INO-gebruik op: #1. - klinische resultaten op lange termijn en ontwikkelingsresultaten bij kinderen; #2. - gezinslast, en; #3. - zorgkosten van prematuren-geassocieerde respiratoire insufficiëntie. Onder doel #4 zullen we gegevens van doelen #1-3 gebruiken om de kosteneffectiviteit van iNO bij beademde premature baby's te beoordelen.

We bereiken deze doelen door de NHLBI iNO RCT-gegevensverzameling uit te breiden met: i.) overlevingsfollow-up gedurende gemiddeld 4 1/2 jaar; ii.) uitgebreide, gestandaardiseerde follow-upkliniekbezoeken na 1, 2, 3 en 4 1/2 jaar om de klinische resultaten, de ontwikkeling van de kindertijd en de gezinsbelasting te beoordelen; iii.) gestructureerde telefonische interviews met ouders elke 3 maanden in jaar 1 en daarna elke 6 maanden gedurende gemiddeld 4½ jaar om chronische morbiditeit en zorggebruik na ontslag te beoordelen; iv.) inning van gedetailleerde ziekenhuisrekeningen voor de eerstelijns ziekenhuisopname, en; v.) een uitgebreid analyseplan.

Deze studie stelt ons in staat om de langetermijngevolgen van iNO-therapie bij deze aandoening te bepalen, artsen, gezinnen en beleidsmakers te helpen en onmiddellijk de zorg voor ernstig zieke baby's te beïnvloeden. Door te combineren met de NHLBI iNO RCT, maken we gebruik van een belangrijke kans om op gerandomiseerde wijze prospectieve langetermijnuitkomstgegevens te verzamelen. Ons voorstel zal het rendement op investeringen in de RCT aanzienlijk verhogen door een beter begrip van de impact van iNO-therapie vanuit een maatschappelijk perspectief. Neonatale intensive care is de afgelopen tien jaar ingrijpend veranderd. Deze studie zal ook actuele informatie verschaffen over de langetermijnresultaten van prematuriteitsgerelateerde respiratoire insufficiëntie na modern management. Ten slotte zullen onze gegevens het mogelijk maken om de robuustheid van vroege proxy's voor latere uitkomsten te beoordelen, de sleutel voor toekomstig onderzoeksontwerp op dit gebied.