Endoscopische implantatie van Enteryx voor de behandeling van GORZ

De Enteryx-procedurekit is geïndiceerd voor endoscopische injectie in het gebied van de onderste slokdarmsfincter (LES) voor de behandeling van symptomen als gevolg van symptomen van gastro-oesofageale refluxziekte (GERD) bij patiënten die reageren op en dagelijkse farmacologische therapie met protonpompremmers (PPI's) nodig hebben. .

De onderzoeksopzet bestaat uit twee delen, deel A en deel B. Deel A zal patiënten inschrijven die na goedkeuring Enteryx-behandelingen hebben gekregen en deel B zal patiënten inschrijven die eerder zijn ingeschreven en behandeld in de IDE-studie #G000065. In totaal zullen er ten minste 300 patiënten worden ingeschreven in Deel A en Deel B met een follow-up van 36 maanden. Deel A: Ongeveer 150 tot 200 patiënten zullen worden ingeschreven uit 22 centra. Nadat patiënten met hun arts hebben vastgesteld dat Enteryx een geschikte therapie is voor hun GORZ-symptomen, zullen ze worden gevraagd om deel te nemen aan dit onderzoek. Patiënten zullen worden gevolgd op bijwerkingen, medicatiegebruik en GERD-HRQL-symptomen bij aanvang, dag van behandeling, één maand, zes maanden, twaalf maanden, vierentwintig maanden en zesendertig maanden. Het laatste studiebezoek is zesendertig maanden na de laatste Enteryx-injectie. Bovendien zal de site ten minste elk kwartaal contact opnemen met alle patiënten van deel A om actuele informatie over ongewenste voorvallen te verkrijgen. Deze informatie over ongewenste voorvallen zal door de sponsor ten minste eenmaal per kwartaal van de site worden opgevraagd. Deel B: Alle Amerikaanse IDE-patiënten (ongeveer 150 patiënten) wordt gevraagd zich in te schrijven. Patiënten zullen worden gevolgd op bijwerkingen, medicatiegebruik en GERD-HRQL-symptomen tijdens twee bezoeken na de follow-up die is voorgeschreven in de IDE-studie, namelijk 24 en 36 maanden na de laatste Enteryx-injectie die in de IDE-studie is ontvangen. Deel A en B: Er zal een uitsplitsing zijn van bijwerkingen op basis van de herbehandelingsstatus. Alle daaropvolgende procedures of interventies met betrekking tot GORZ of Enteryx, hetzij chirurgisch (zoals fundoplicatie) of niet-chirurgisch (zoals een alternatieve endoscopische behandeling voor GORZ), zullen worden verzameld en gerapporteerd.

H0: (nulhypothese): percentage patiënten dat een klinisch significante verbetering vertoont in vermindering van PPI-therapie ≤ 0,5

Haha: (Alt. hypothese): Percentage patiënten met een klinisch significante verbetering in vermindering van PPI-therapie > 0,5

De sponsor zal het percentage patiënten onderzoeken dat een klinisch significante vermindering van de PPI-therapie vertoont bij de follow-ups van 12, 24 en 36 maanden, op dezelfde manier als die gebruikt voor de patiënten in het IDE-onderzoek. De "klinisch significante reductie" wordt gedefinieerd als het stoppen van medicatiegebruik of een verlaging van de dosering met ≥50%. Het criterium voor succes wordt gedefinieerd als meer dan de helft van de patiënten die deze mate van medicatievermindering laten zien. De hypothese wordt getest door p-waarde en constructie van de exacte 95% Clopper-Pearson-betrouwbaarheidsintervallen rond het waargenomen percentage patiënten dat voldoet aan het criterium voor succes. De longitudinale follow-upgegevens na de procedure in de tijd (herhaalde metingen) zullen worden geanalyseerd om patronen en trends voor alle primaire eindpunten te bepalen. De hierboven vermelde hypothese zal ook worden geëvalueerd in de subgroep van patiënten die een herbehandeling ondergingen voorafgaand aan amendement v.14Oct05.