Een proef van de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane Gamunex® bij primaire immunodeficiëntie

Inclusiecriteria:

• Volwassenen en adolescenten (leeftijd 13-75 inclusief) met een gedocumenteerde en bevestigde reeds bestaande diagnose van chronische primaire immunodeficiëntie
• Eerder of momenteel op IgG-vervangingstherapie
• Gedocumenteerde (binnen 3 maanden) plasma-IgG-spiegel van ≥500 mg/dL bij huidige IgG-therapie (IgG-spiegel kan worden verkregen tijdens het screeningsbezoek als er geen documentatie beschikbaar is)
• De medische dossiers van alle proefpersonen in de afgelopen 2 jaar moeten beschikbaar zijn om eerdere infecties en behandelingen te documenteren

Uitsluitingscriteria:

• Klinisch bewijs van een significante acute of chronische ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een succesvolle afronding van het onderzoek kan belemmeren
• De proefpersoon heeft een bekende bijwerking op Gamunex of andere bloedproducten
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van huidziekte met blaarvorming, klinisch significante trombocytopenie, bloedingsstoornis, diffuse huiduitslag, terugkerende huidinfecties of andere aandoeningen waarvoor subcutane therapie gecontra-indiceerd zou zijn
• De proefpersoon heeft een bekende selectieve IgA-deficiëntie, met uitzondering van een bekende selectieve IgA-deficiënte proefpersoon die geen eerdere gedocumenteerde heftige reactie heeft gehad op producten die IgA bevatten
• De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding
• De patiënt heeft significante proteïnurie en/of heeft een voorgeschiedenis van acuut nierfalen en/of ernstige nierfunctiestoornis (BUN of creatinine meer dan 2,5 maal de bovengrens van normaal) en/of wordt gedialyseerd
• De proefpersoon heeft in de afgelopen 12 maanden drugsmisbruik of drugsmisbruik gekend
• De patiënt heeft een geschiedenis van of de huidige diagnose van diepe veneuze trombose
• De patiënt heeft een verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, chronische of recidiverende neutropenie (absoluut aantal neutrofielen minder dan 1000 x 10e6/L), of hiv-infectie/aids
• De proefpersoon krijgt een van de volgende medicijnen: corticosteroïden (langdurig dagelijks, >1 mg prednison-equivalent/kg/dag gedurende >30 dagen) (intermitterende kuren zouden de proefpersoon niet uitsluiten); immunosuppressiva; of immunomodulatoren
• De patiënt heeft niet-gecontroleerde arteriële hypertensie (systolische bloeddruk >160 mmHg en/of diastolische bloeddruk >100 mmHg)
• De proefpersoon heeft bloedarmoede (hemoglobine <10 g/dl) bij screening
• De proefpersoon heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek (beeldvormingsonderzoeken zonder onderzoeksbehandelingen zijn toegestaan) of heeft in de afgelopen 3 maanden een onderzoeksbloedproduct ontvangen