Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van allogene mesenchymale stamcellen voor de behandeling van uitgebreide chronische graft-versus-hostziekte

25 augustus 2014 bijgewerkt door: Guangdong Provincial People's Hospital

Een gerandomiseerde fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van ex-vivo gekweekte allogene mesenchymale stamcellen voor de behandeling van uitgebreide chronische graft-versus-hostziekte te evalueren

Onderzoeksopzet: behandeling, gerandomiseerd, open label, parallelle toewijzing, veiligheids-/werkzaamheidsonderzoek.

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van geëxpandeerde ex-vivo-infusie met mesenchymale stamcellen (MSC) voor de behandeling van patiënten die een nieuw gediagnosticeerde uitgebreide of refractaire chronische graft-versus-hostziekte (chronische GVHD) hebben ontwikkeld voor de gebruikelijke therapeutische maatregelen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chronische graft-versus-host-ziekte (GVHD) is een van de belangrijkste beperkingen voor succesvolle allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) en heeft niet alleen een substantiële impact op de overleving, maar ook op de kwaliteit van leven van verder kankervrije patiënten. De helft van de patiënten die een HLA-identieke allograft ondergaan die langer dan 100 dagen overleeft, kan een langdurige immunosuppressieve behandeling nodig hebben voor uitgebreide chronische GVHD, vaak gedurende meer dan 2 jaar. Meer dan een derde van de patiënten met chronische GVHD reageert niet op eerstelijnstherapie, waarbij vaak combinaties van corticosteroïden en een calcineurineremmer worden gebruikt. Er is geen standaard tweedelijns- of bergingstherapie voor deze patiënten en ze hebben een slechte uitkomst.

Mesenchymale stamcellen (MSC's) zijn multipotente niet-hematopoietische stamcellen die kunnen differentiëren in verschillende afstammingslijnen en die zijn gebruikt om beschadigde weefsels te herstellen. Onlangs hebben MSC's ook ex-vivo unieke immunomodulerende eigenschappen aangetoond, waaronder remming van T-celproliferatie na stimulatie door allo-antigenen en mitogenen, en preventie van de activiteit van cytotoxische T-cellen. MSC's zijn gebruikt voor de profylaxe van acute GVHD en voor de behandeling van patiënten met steroïde-refractaire acute GVHD, maar zelden gebruikt voor uitgebreide chronische GVHD.

Ontwikkeling van nieuwe therapeutische middelen en strategieën om patiënten met uitgebreide chronische GVHD te redden, zou een aanzienlijk voordeel opleveren op een gebied van onvervulde medische behoefte.

In deze studie wordt een gerandomiseerde, niet-geblindeerde klinische fase II-studie in een enkel centrum voorgesteld om de veiligheid en werkzaamheid van mesenchymale stamcellen (MSC) te bestuderen bij de behandeling van uitgebreide chronische GVHD, nieuw of ongevoelig voor de gebruikelijke therapeutische maatregelen.

Expanded MSC zal worden geïnfundeerd met een dosis van 2 miljoen cellen/kg tweemaal per week gedurende 2 weken en wekelijks gedurende de volgende twee weken (zes doses in totaal) bij eerstelijnsbehandeling van patiënten (steroïde plus ciclosporine A) of hun primaire immunosuppressieve therapieën .

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

52

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • Guangdong General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming verkregen van patiënt en donor.
  • Elke patiënt die een allogene stamceltransplantatie heeft ondergaan met uitgebreide chronische GVHD.
  • Heb binnen 3 maanden geen extra agent voor cGVHD ontvangen.
  • De verwachte levensduur is meer dan 90 dagen.
  • Adequate longfunctie zonder aanwijzingen voor chronische obstructieve of ernstige restrictieve longziekte.
  • Adequate hartfunctie zonder bewijs van ongecontroleerde hoge bloeddruk, congestief hartfalen, angina pectoris, acuut myocardinfarct binnen 6 maanden voorafgaand aan het proces.

Uitsluitingscriteria:

  • Invasieve schimmelziekte.
  • Actief cytomegalovirus (CMV)/Epstein-Barr-virus (EBV)/varicellaziekte).
  • Patiënt heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor runderproducten.
  • Recidiverende maligniteit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Controlegroep

Patiënten met nieuw gediagnosticeerde uitgebreide cGVHD krijgen prednison en ciclosporine of tacrolimus.

Patiënten met refractaire uitgebreide cGVHD krijgen primaire behandeling (bijv. prednison en ciclosporine of tacrolimus, of plus mycofenolaatmofetil of methotrexaat).
Geneesmiddel: Prednison en ciclosporine of primaire therapieën

Patiënten met nieuw gediagnosticeerde uitgebreide cGVHD: prednison 1 mg/kg + ciclosporine of tacrolimus

Patiënten met refractaire uitgebreide cGVHD: primaire behandeling (bijv. prednison 1 mg/kg + ciclosporine of tacrolimus, of plus mycofenolaatmofetil of methotrexaat.)

Andere namen:
  • MTX
  • Sandimmun Neoral
  • Medaille
  • FK506, Progr
  • Celcept, MMF
Experimenteel: Mesenchymale stamcel (MSC)

Patiënten met nieuw gediagnosticeerde uitgebreide cGVHD krijgen MSC plus prednison en ciclosporine of tacrolimus.

Patiënten met refractaire uitgebreide cGVHD krijgen MSC plus hun primaire immunosuppressieve behandeling (bijv. prednison + ciclosporine of tacrolimus, of plus mycofenolaatmofetil, of plus methotrexaat.)
Biologisch: Mesenchymale stamcel (MSC)

Experimenteel: mesenchymale stamcel (MSC). Patiënten met nieuw gediagnosticeerde uitgebreide cGVHD: prednison 1 mg/kg + ciclosporine of tacrolimus en MSC 2 × 1.000.000 MSC/kg, IV tweemaal per week gedurende de eerste twee weken en wekelijks gedurende de volgende twee weken (6 doses in totaal).

Refractaire uitgebreide cGVHD: ontvang primaire behandeling (prednison + ciclosporine of tacrolimus, of plus mycofenolaatmofetil, of plus methotrexaat) en MSC2×1.000.000 MSC/kg, IV tweemaal per week gedurende de eerste twee weken en wekelijks gedurende de volgende twee weken (6 doses helemaal).

Andere namen:
  • Celcept
  • Medrol
  • MTX
  • Sandimmun Neoral
  • FK506,progr

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het totale responspercentage gedefinieerd als patiënten met volledige en gedeeltelijke respons.
Tijdsspanne: Binnen de eerste 3 maanden (plus of min 7 dagen) na randomisatie
Binnen de eerste 3 maanden (plus of min 7 dagen) na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Randomisatie tot overlijden of twee jaar na laatste proefpersoon, laatste behandelingsbezoek (of klinische cut-off)
Randomisatie tot overlijden of twee jaar na laatste proefpersoon, laatste behandelingsbezoek (of klinische cut-off)
Evenementen Gratis overleven
Tijdsspanne: Randomisatie tot overlijden of twee jaar na laatste proefpersoon, laatste behandelingsbezoek (of klinische cut-off)
Randomisatie tot overlijden of twee jaar na laatste proefpersoon, laatste behandelingsbezoek (of klinische cut-off)
Het percentage patiënten dat de immunosuppressiva kan afbouwen of stopzetten
Tijdsspanne: Randomisatie tot twee jaar na het laatste behandelbezoek van de proefpersoon (of klinische cut-off)
Randomisatie tot twee jaar na het laatste behandelbezoek van de proefpersoon (of klinische cut-off)
Serumcytokineniveaus en subsets van lymfocyten bij patiënten met chronische GVHD
Tijdsspanne: Bereik de beste respons binnen de eerste 3 maanden na randomisatie
Bereik de beste respons binnen de eerste 3 maanden na randomisatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Guangdong Provincial People's Hospital

Medewerkers

Sun Yat-sen University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xin Du, MD.PhD., Guangdong Provincial People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2009

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2015

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 september 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 september 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

7 september 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 augustus 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2014

Laatst geverifieerd

1 mei 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GDREC.[2009]008

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Graft-versus-host-ziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren