Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pentoxifylline voor primaire biliaire cirrose

16 oktober 2013 bijgewerkt door: Claudia Zein, MD, The Cleveland Clinic

Een pilootstudie van pentoxifylline voor de behandeling van primaire biliaire cirrose

Primaire biliaire cirrose (PBC) is een cholestatische leverziekte die wordt gekenmerkt door progressieve vernietiging van kleine galwegen in de lever die kan leiden tot leverziekte in het eindstadium en alle complicaties van dien.

Hoewel ursodeoxycholzuur (UDCA) bij veel patiënten met PBC geassocieerd is met een verhoogde overleving, is er bij een aanzienlijk deel van de PBC-patiënten geen adequate respons op UDCA.

Tumornecrosefactor-alfa (TNF-alfa) is een cytokine dat een belangrijke rol speelt bij de pathogenese van PBC. Andere biomarkers voor fibrose, zoals tissue metalloproteïnase 1 (TIMP-1), worden in verband gebracht met progressie van leverfibrose bij PBC. Pentoxifylline (PTX) is een methylxanthinederivaat dat pro-inflammatoire cytokines remt en heeft ook antifibrotische effecten aangetoond in het serum van patiënten met PBC. Bovendien heeft PTX bekende klinische en veiligheidsprofielen. De belangrijkste hypothese van deze studie is dat therapie met pentoxifylline (PTX) zal resulteren in verbetering van de leverziekte bij PBC-patiënten die onvolledig reageren op UDCA.

De focus van dit voorstel ligt op de effectiviteit van PTX bij het verbeteren van laboratoriumparameters van leverziekte en niveaus van cytokines die betrokken zijn bij de pathogenese van de ziekte bij patiënten met PBC.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 tot 76 jaar.

  • Vastgestelde diagnose van PBC op basis van ten minste drie van de volgende criteria:

    • Detecteerbare anti-mitochondriale antilichamen (AMA)
    • Cholestatisch biochemisch patroon
    • Leverbiopsie compatibel met PBC
    • Passende uitsluiting van andere leveraandoeningen.
  • Therapie met UDCA in een adequate dosis (13-15 mg/kg/dag) gedurende ten minste zes maanden en bewijs van suboptimale respons gedefinieerd door alkalische fosfatasespiegels die niet normaliseerden en verhoogd bleven met ten minste 1,5 maal de bovengrens van normaal.
  • Geen voorgeschiedenis of huidige decompensatie van de lever (bijv. varicesbloeding, encefalopathie of slecht gecontroleerde ascites).

Uitsluitingscriteria:

  • Bevindingen die sterk wijzen op een leveraandoening met een andere etiologie.
  • Een score >=10 punten op het herziene scoresysteem voor auto-immuunhepatitis (AIH), ter ondersteuning van een diagnose van PBC/AIH-overlap.
  • Patiënten die in de afgelopen 6 maanden steroïden (systemisch), immunosuppressiva of immunomodulerende middelen gebruikten.
  • Patiënten met klinisch of laboratoriumbewijs dat wijst op gedecompenseerde cirrose.
  • Overgevoeligheid voor PTX of de methylxanthines (cafeïne, theofylline, theobromine).
  • Geschiedenis van cerebrale of retinale bloeding.
  • Andere medische comorbiditeiten (zoals hart-, nier-, kanker) die de voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren.
  • Patiënten die Theofylline of Coumadin gebruiken vanwege mogelijke geneesmiddelinteracties met PTX. Daarnaast patiënten die heparinepreparaten met een laag molecuulgewicht gebruiken.
  • Zwangere of zogende vrouwen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pentoxifylline 400 mg TID
Deze studie is een open-label pilot met slechts één arm.
Geneesmiddel: Pentoxifylline
Patiënten zullen driemaal daags 400 mg pentoxifylline innemen gedurende een totale periode van 6 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serum alkalische fosfatase niveaus.
Tijdsspanne: 6 maanden
Serum alkalische fosfatase niveaus bij aanvang en na 6 maanden therapie met PTX zullen worden gemeten en vergeleken.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumconcentratie van weefselremmer metalloproteïnase 1 (TIMP-1) na PTX-therapie.
Tijdsspanne: 6 maanden
De serumconcentratie van weefselremmer metalloproteïnase 1 (TIMP-1), een interessante biomarker voor fibrose, zal worden gemeten en de verandering in serumspiegels tussen aanvang en einde van de studie zal worden berekend.
6 maanden
De veiligheid van therapie in de pilotstudie van PTX-therapie bij patiënten met PBC zal worden beoordeeld
Tijdsspanne: 6 maanden
Het aantal deelnemers dat ernstige bijwerkingen heeft ervaren, wordt gecontroleerd en geregistreerd.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia O. Zein, MD, MSc, The Cleveland Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

29 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 december 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 oktober 2013

Laatst geverifieerd

1 oktober 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 07-1003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire biliaire cirrose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Argentina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren