Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pentoksifyllin for primær biliær cirrhose

16. oktober 2013 oppdatert av: Claudia Zein, MD, The Cleveland Clinic

En pilotstudie av pentoksifyllin for behandling av primær biliær cirrhose

Primær biliær cirrhose (PBC) er kolestatisk leversykdom karakterisert ved progressiv ødeleggelse av små galleganger i leveren som kan føre til leversykdom i sluttstadiet og alle dens komplikasjoner.

Selv om ursodeoksykolsyre (UDCA) er assosiert med økt overlevelse hos mange pasienter med PBC, er det fravær av adekvat respons på UDCA hos en betydelig andel av PBC-pasientene.

Tumornekrosefaktor alfa (TNF-alfa) er et cytokin som spiller en viktig rolle i patogenesen av PBC. Andre fibrosebiomarkører som vevsmetalloproteinase 1 (TIMP-1) er assosiert med progresjon av leverfibrose i PBC. Pentoksifyllin (PTX) er et metylxantinderivat som hemmer pro-inflammatoriske cytokiner og har også vist anti-fibrotiske effekter i serum fra pasienter med PBC. Videre har PTX velkjente kliniske og sikkerhetsprofiler. Hovedhypotesen i denne studien er at terapi med pentoksifyllin (PTX) vil resultere i forbedring av leversykdom hos PBC-pasienter som ikke responderer fullstendig på UDCA.

Fokuset i dette forslaget er på effektiviteten av PTX for å forbedre laboratorieparametre for leversykdom og nivåer av cytokiner involvert i patogenesen av sykdommen hos pasienter med PBC.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 18 til 76 år.

  • Etablert diagnose av PBC basert på minst tre av følgende kriterier:

    • Detekterbare anti-mitokondrielle antistoffer (AMA)
    • Kolestatisk biokjemisk mønster
    • Leverbiopsi kompatibel med PBC
    • Passende utelukkelse av andre leversykdommer.
  • Behandling med UDCA i adekvat dose (13-15 mg/kg/d) i minst seks måneder og bevis på suboptimal respons definert av alkalisk fosfatasenivåer som ikke normaliserte seg og forblir forhøyet med minst 1,5 ganger øvre normalgrense.
  • Ingen historie eller nåværende leverdekompensasjon (f.eks. variceal blødning, encefalopati eller dårlig kontrollert ascites).

Ekskluderingskriterier:

  • Funn som tyder sterkt på leversykdom av annen etiologi.
  • En poengsum >=10 poeng på Revised Scoring System for autoimmun hepatitt (AIH), som støtter en diagnose av PBC/AIH-overlapping.
  • Pasienter på steroider (systemiske), immunsuppressiva eller immunmodulerende midler i løpet av de siste 6 månedene.
  • Pasienter med klinisk eller laboratoriebevis som tyder på dekompensert cirrhose.
  • Overfølsomhet overfor PTX eller metylxantinene (koffein, teofyllin, teobromin).
  • Anamnese med hjerne- eller netthinneblødning.
  • Andre medisinske komorbiditeter (som hjerte-, nyre-, kreftsykdom) som vil forstyrre gjennomføringen av studien.
  • Pasienter som tar teofyllin eller coumadin på grunn av potensielle legemiddelinteraksjoner med PTX. I tillegg pasienter som tar lavmolekylære heparinpreparater.
  • Gravide eller ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pentoksifyllin 400 mg TID
Denne studien er en åpen pilot med kun én arm.
Legemiddel: Pentoksifyllin
Pasienter vil ta 400 mg pentoksifyllin tre ganger daglig i en total varighet på 6 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serum alkalisk fosfatasenivåer.
Tidsramme: 6 måneder
Serumnivåer av alkalisk fosfatase ved start og ved 6 måneders behandling med PTX vil bli målt og sammenlignet.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumkonsentrasjon av vevsinhibitor metalloproteinase 1 (TIMP-1) etter PTX-terapi.
Tidsramme: 6 måneder
Serumkonsentrasjon av vevsinhibitor metalloproteinase 1 (TIMP-1), en fibrose-biomarkør av interesse, vil bli målt og endringen i serumnivåer mellom start og slutten av studien vil bli beregnet.
6 måneder
Sikkerhet ved terapi i pilotstudien av PTX-terapi hos pasienter med PBC vil bli vurdert
Tidsramme: 6 måneder
Antall deltakere som har opplevd alvorlige uønskede hendelser vil bli overvåket og registrert.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Claudia O. Zein, MD, MSc, The Cleveland Clinic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2010

Først lagt ut (Anslag)

29. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. desember 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2013

Sist bekreftet

1. oktober 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 07-1003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær biliær cirrhose

Kliniske studier på Pentoksifyllin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere