Werkzaamheid en veiligheid van DBS bij patiënten met primaire dystonie

Dystonie is een zeldzame hersenaandoening waarbij er een abnormale spiertonus is die draaiende, kronkelende bewegingen en abnormale houdingen veroorzaakt. Het wordt geassocieerd met abnormale elektrische activiteit in twee groepen zenuwcellen in de hersenen, de globus pallidus internus (GPi) en de nucleus subthalamicus (STN). GPi DBS lijkt effectief te zijn voor medicatie-refractaire focale en segmentale dystonie die de craniale en cervicale regio's aantast in open-label series, maar recentelijk is GPi-stimulatie in verband gebracht met subtiele motorische stoornissen in voorheen niet-dystonische lichaamsregio's (d.w.z. armen en benen). ) in deze patiëntenpopulatie. Van DBS van de STN is ook gemeld dat het effectief is voor de behandeling van gegeneraliseerde en cervicale dystonie in kleine open-labelonderzoeken. STN DBS voor craniale en cervicale regio's kan een vergelijkbare werkzaamheid bieden bij de behandeling van dystonie als GPi DBS, maar zonder ongewenste door stimulatie geïnduceerde motorische effecten. Doelstellingen van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van STN-DBS en GPi-DBS voor dystonie; Deelnemers zullen pre- en postoperatief worden geëvalueerd met standaard dystonie-beoordelingsschalen, waaronder de Burke-Fahn-Marsden Dystonia-beoordelingsschaal (BFMDRS). Veranderingen in cognitieve functie zullen worden beoordeeld met neuropsychologische testen. Stimulatieparameters zullen worden gedocumenteerd en postoperatief zal een patiëntenvragenlijst worden afgenomen om te bepalen of patiënten door stimulatie veroorzaakte motorische nadelige effecten ervaren. Het gewicht van de patiënt zal tijdens studiebezoeken worden geregistreerd. Deze pilotstudie zal voorlopige open-label resultaten opleveren voor de werkzaamheid van STN DBS bij de behandeling van primaire dystonie en zal helpen bepalen of dit doelwit moet worden vergeleken met GPi DBS in een grotere dubbelblinde studie.