Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En mellomliggende tilgangsprotokoll for selumetinib for behandling av nevrofibromatose type 1

30. april 2020 oppdatert av: AstraZeneca

En mellomliggende tilgangsprotokoll for selumetinib for behandling av nevrofibromatose type 1 med inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme nevrofibromer (PN)

Dette vil være en åpen, enkeltarms, multisenter-mellomtilgangsprotokoll som gir behandlingstilgang til selumetinib for kvalifiserte pasienter med nevrofibromatose type 1 (NF1) som har inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme nevrofibromer (PN) uten noen alternative terapeutiske alternativer. Alle pasienter vil fortsette å motta legemidler mens de oppnår klinisk nytte.

Omtrent 100 pasienter i USA vil bli behandlet som en del av denne protokollen

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Godkjent for markedsføring

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Pasienter må ha fått en klinisk diagnose NF1 og ha inoperabel, progressiv/symptomatisk PN, der inoperabel er definert som PN som ikke kan fjernes kirurgisk fullstendig uten risiko for betydelig sykelighet.

Populasjonen er pasienter med NF1 som har inoperabel, progressiv/symptomatisk PN i alderen ≥ 2 år med sykdomsdebut før de var 18 år og som har vist evne til å svelge hele kapsler, som ikke har flere behandlingsalternativer og ikke er kvalifisert for kliniske studier .

Det er ingen maksimal varighet for selumetinibbehandling. Pasienter kan fortsette å få selumetinib så lenge de fortsetter å vise klinisk nytte, som bedømt av den behandlende legen, og i fravær av uakseptabel toksisitet.

Når pasientene har blitt avbrutt fra behandlingen, vil andre tilgjengelige behandlingsalternativer være etter legens skjønn

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 12345
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 130 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisering av nevrofibromatose type 1 (NF1) og har inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme nevrofibromer (PN)
  2. Tilstedeværelse av inoperabel PN, definert som en PN som ikke kan fjernes kirurgisk fullstendig uten risiko for betydelig sykelighet
  3. Pasienter i alderen ≥2 med sykdomsdebut før de var 18 år og en BSA ≥ 0,55 m2 som er i stand til å svelge hele kapsler. (ca. lengde 15,4 mm, diameter 5,4 mm). En svelgetest må utføres før du ber om medikament
  4. Normal hjertefunksjon definert som normal ejeksjonsfraksjon (ECHO, MUGA eller cardiac MR) i henhold til institusjonell normal og fravær av tidligere hjertesykdom
  5. Tilstrekkelig blodtrykk som definert i tråd med lokal praksis.
  6. Pasienten har brukt opp alle tilgjengelige godkjente behandlinger som passer for NF1 med inoperabel progressiv/symptomatisk PN
  7. Levering av et signert informert samtykke før eventuelle protokollspesifikke prosedyrer. Pasienter som allerede får selumetinib gjennom enkeltpasienttilgang og som registrerer seg i denne protokollen, må gis samtykke på nytt og signere samtykkeskjemaet for denne mellomliggende tilgangsprotokollen.
  8. For kvinnelige pasienter i fertil alder, har tegn på en postmenopausal status, eller en negativ urin- eller serumgraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Uløst kronisk toksisitet ≥ CTCAE grad 2 fra tidligere behandling
  2. Pasienter som er kvalifisert for alle pågående kliniske studier med selumetinib i den aktuelle indikasjonen
  3. Oftalmologiske tilstander: Nåværende eller tidligere historie med retinal pigmentepitelløsning (RPED)/sentral serøs retinopati (CSR) eller retinal veneokklusjon Intraokulært trykk (IOP) bør ikke være > 21 mmHg for voksne eller utenfor normalområdet for barn eller ukontrollert glaukom (uavhengig av IOP)
  4. Mannlige eller kvinnelige pasienter med reproduktivt potensial, og, som etterforskeren bedømte, bruker ikke en effektiv prevensjonsmetode.
  5. Kvinnelige pasienter som ammer.
  6. Ha bevis på andre signifikante kliniske lidelser eller laboratoriefunn som, som bedømt av den behandlende legen, gjør det uønsket for pasienten å delta i studien.
  7. Har noen tegn på en alvorlig eller ukontrollert systemisk sykdom (f. ustabil eller ukompensert respiratorisk, hjerte-, lever- eller nyresykdom, aktiv infeksjon (inkludert hepatitt B, hepatitt C, HIV), aktive blødningsdiateser eller nyretransplantasjon
  8. Har refraktær kvalme og oppkast, kroniske gastrointestinale sykdommer (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom) eller betydelig tarmreseksjon som vil ha negativ innvirkning på absorpsjonen/biotilgjengeligheten av den oralt administrerte studiemedisinen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
AstraZeneca

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Miriam Bornhorst, MD, Investigator

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
1. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. april 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • D1346R00002 (Annen identifikator: Astra Zeneca)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Selumetinib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger