Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol přechodného přístupu pro selumetinib pro léčbu neurofibromatózy typu 1

30. dubna 2020 aktualizováno: AstraZeneca

Protokol přechodného přístupu pro selumetinib pro léčbu neurofibromatózy typu 1 s inoperabilními, progresivními/symptomatickými plexiformními neurofibromy (PN)

Půjde o otevřený, jednoramenný, multicentrický protokol středního přístupu, který poskytuje léčebný přístup k selumetinibu pro způsobilé pacienty s neurofibromatózou typu 1 (NF1), kteří mají inoperabilní, progresivní/symptomatické plexiformní neurofibromy (PN) bez jakýchkoli alternativních terapeutických možností. Všichni pacienti budou nadále dostávat lék, dokud budou mít klinický přínos.

V rámci tohoto protokolu bude léčeno přibližně 100 pacientů v USA

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Schváleno pro marketing

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti musí mít klinickou diagnózu NF1 a mít inoperabilní, progresivní/symptomatickou PN, kde inoperabilní je definována jako PN, kterou nelze chirurgicky úplně odstranit bez rizika podstatné morbidity.

Populaci tvoří pacienti s NF1, kteří mají neoperovatelnou, progresivní/symptomatickou PN ve věku ≥ 2 roky s nástupem onemocnění před dosažením 18 let a kteří prokázali schopnost polykat celé tobolky, kteří nemají žádné další možnosti léčby a nejsou způsobilí pro klinické studie .

Maximální délka léčby selumetinibem není stanovena. Pacienti mohou pokračovat v léčbě selumetinibem, pokud budou nadále vykazovat klinický přínos, jak posoudí ošetřující lékař, a při absenci nepřijatelné toxicity.

Jakmile bude léčba pacientů přerušena, další dostupné možnosti léčby budou na uvážení lékaře

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 12345
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 130 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza neurofibromatózy typu 1 (NF1) a inoperabilní, progresivní/symptomatické plexiformní neurofibromy (PN)
  2. Přítomnost inoperabilní PN, definovaná jako PN, kterou nelze chirurgicky úplně odstranit bez rizika podstatné morbidity
  3. Pacienti ve věku ≥ 2 s nástupem onemocnění před dosažením 18 let a BSA ≥ 0,55 m2, kteří jsou schopni spolknout celé tobolky. (Cca. délka 15,4 mm, průměr 5,4 mm). Před žádostí o lék je nutné provést polykací test
  4. Normální srdeční funkce definovaná jako normální ejekční frakce (ECHO, MUGA nebo srdeční MRI) podle ústavní normy a absence předchozího srdečního onemocnění
  5. Přiměřený krevní tlak definovaný v souladu s místní praxí.
  6. Pacient vyčerpal všechny dostupné schválené terapie vhodné pro NF1 s neoperovatelnou progresivní/symptomatickou PN
  7. Poskytnutí podepsaného informovaného souhlasu před jakýmikoli postupy specifickými pro protokol. Pacienti, kteří již dostávají selumetinib prostřednictvím přístupu pro jednoho pacienta, kteří se zaregistrují do tohoto protokolu, musí znovu souhlasit a podepsat formulář souhlasu pro tento protokol pro přechodný přístup.
  8. U pacientek ve fertilním věku mít prokázaný postmenopauzální stav nebo negativní těhotenský test v moči nebo séru.

Kritéria vyloučení:

  1. Nevyřešená chronická toxicita ≥ CTCAE stupeň 2 z předchozí terapie
  2. Pacienti způsobilí pro jakékoli probíhající klinické studie se selumetinibem v dané indikaci
  3. Oftalmologické stavy: Současná nebo minulá anamnéza odchlípení retinálního pigmentového epitelu (RPED)/centrální serózní retinopatie (CSR) nebo okluze retinální žíly Nitrooční tlak (IOP) by neměl být > 21 mmHg u dospělých nebo mimo rozmezí normálu pro děti nebo nekontrolovaný glaukom (bez ohledu na IOP)
  4. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s reprodukčním potenciálem a podle posouzení zkoušejícího nepoužívají účinnou metodu antikoncepce.
  5. Pacientky, které kojí.
  6. Mít důkazy o jakékoli jiné významné klinické poruše nebo laboratorním nálezu, které podle posouzení ošetřujícího lékaře činí pro pacienta nežádoucí účast ve studii.
  7. Máte jakékoli známky závažného nebo nekontrolovaného systémového onemocnění (např. nestabilní nebo nekompenzované respirační, srdeční, jaterní nebo ledvinové onemocnění, aktivní infekce (včetně hepatitidy B, hepatitidy C, HIV), aktivní krvácivá diatéza nebo transplantace ledvin
  8. Mít refrakterní nevolnost a zvracení, chronická gastrointestinální onemocnění (např. zánětlivé onemocnění střev) nebo významnou resekci střeva, která by nepříznivě ovlivnila absorpci/biologickou dostupnost perorálně podávaného studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AstraZeneca

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Miriam Bornhorst, MD, Investigator

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D1346R00002 (Jiný identifikátor: Astra Zeneca)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Selumetinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení