Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En intermediær adgangsprotokol for selumetinib til behandling af neurofibromatose type 1

30. april 2020 opdateret af: AstraZeneca

En intermediær adgangsprotokol for Selumetinib til behandling af neurofibromatose type 1 med inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme neurofibromer (PN)

Dette vil være en åben-label, enkelt-arm, multicenter intermediær adgangsprotokol, som giver behandlingsadgang til selumetinib til kvalificerede patienter med neurofibromatose type 1 (NF1), som har inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme neurofibromer (PN) uden alternative terapeutiske muligheder. Alle patienter vil fortsætte med at modtage medicin, mens de opnår klinisk fordel.

Ca. 100 patienter i USA vil blive behandlet som en del af denne protokol

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Godkendt til markedsføring

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter skal have modtaget en klinisk diagnose NF1 og have inoperabel, progressiv/symptomatisk PN, hvor inoperabel er defineret som PN, der ikke kan fjernes kirurgisk fuldstændigt uden risiko for væsentlig morbiditet.

Populationen er patienter med NF1, som har inoperabel, progressiv/symptomatisk PN i alderen ≥ 2 år med sygdomsdebut, før de var 18 år, og som har demonstreret evne til at sluge hele kapsler, som ikke har yderligere behandlingsmuligheder og ikke er kvalificerede til kliniske forsøg .

Der er ingen maksimal varighed for selumetinib-behandling. Patienter kan fortsætte med at få selumetinib, så længe de fortsætter med at udvise klinisk fordel, som vurderet af den behandlende læge, og i fravær af uacceptabel toksicitet.

Når patienterne er blevet afbrudt fra behandlingen, vil andre tilgængelige behandlingsmuligheder være efter lægens skøn

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 12345
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 130 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af neurofibromatose type 1 (NF1) og har inoperable, progressive/symptomatiske plexiforme neurofibromer (PN)
  2. Tilstedeværelse af inoperabel PN, defineret som en PN, der ikke kan fjernes kirurgisk fuldstændigt uden risiko for væsentlig morbiditet
  3. Patienter i alderen ≥2 med sygdomsdebut, før de var 18 år og en BSA ≥ 0,55 m2, som er i stand til at sluge hele kapsler. (ca. længde 15,4 mm, diameter 5,4 mm). Der skal udføres en synketest, før der anmodes om medicin
  4. Normal hjertefunktion defineret som normal ejektionsfraktion (ECHO, MUGA eller hjerte-MR) i henhold til institutionel normal og fravær af tidligere hjertesygdom
  5. Tilstrækkeligt blodtryk som defineret i overensstemmelse med lokal praksis.
  6. Patienten har opbrugt alle tilgængelige godkendte behandlinger, som er passende for NF1 med inoperabel progressiv/symptomatisk PN
  7. Levering af et underskrevet informeret samtykke forud for protokolspecifikke procedurer. Patienter, der allerede får selumetinib via enkeltpatientadgang, og som tilmelder sig denne protokol, skal give et nyt samtykke og underskrive samtykkeformularen for denne protokol for mellemadgang.
  8. For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, har tegn på en postmenopausal status eller en negativ urin- eller serumgraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Uafklaret kronisk toksicitet ≥ CTCAE grad 2 fra tidligere behandling
  2. Patienter, der er berettiget til igangværende kliniske forsøg med selumetinib i den pågældende indikation
  3. Oftalmologiske tilstande: Aktuel eller tidligere historie med retinal pigmentepitelløsning (RPED)/central serøs retinopati (CSR) eller retinal veneokklusion Intraokulært tryk (IOP) bør ikke være > 21 mmHg for voksne eller uden for normalområdet for børn eller ukontrolleret glaukom (uanset IOP)
  4. Mandlige eller kvindelige patienter med reproduktionspotentiale og, som vurderet af investigator, anvender ikke en effektiv præventionsmetode.
  5. Kvindelige patienter, der ammer.
  6. Har bevis for enhver anden væsentlig klinisk lidelse eller laboratoriefund, der, som vurderet af den behandlende læge, gør det uønsket for patienten at deltage i undersøgelsen.
  7. Har tegn på en alvorlig eller ukontrolleret systemisk sygdom (f. ustabil eller ukompenseret åndedræts-, hjerte-, lever- eller nyresygdom, aktiv infektion (herunder hepatitis B, hepatitis C, HIV), aktive blødende diateser eller nyretransplantation
  8. Har refraktær kvalme og opkastning, kroniske gastrointestinale sygdomme (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom) eller betydelig tarmresektion, der ville have en negativ indvirkning på absorptionen/biotilgængeligheden af ​​den oralt administrerede undersøgelsesmedicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
AstraZeneca

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Miriam Bornhorst, MD, Investigator

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. april 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D1346R00002 (Anden identifikator: Astra Zeneca)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Selumetinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger