Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een Intermediate Access Protocol voor Selumetinib voor de behandeling van neurofibromatose type 1

30 april 2020 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een intermediair toegangsprotocol voor Selumetinib voor de behandeling van neurofibromatose type 1 met inoperabele, progressieve/symptomatische plexiforme neurofibromen (PN)

Dit wordt een open-label, single-arm, multicenter intermediair toegangsprotocol dat behandelingstoegang tot selumetinib biedt aan in aanmerking komende patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) die inoperabele, progressieve/symptomatische plexiforme neurofibromen (PN) hebben zonder alternatieve therapeutische opties. Alle patiënten zullen het geneesmiddel blijven krijgen zolang ze er klinisch baat bij hebben.

In het kader van dit protocol zullen ongeveer 100 patiënten in de VS worden behandeld

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten moeten een klinische diagnose van NF1 hebben gekregen en inoperabele, progressieve/symptomatische PN hebben, waarbij inoperabel wordt gedefinieerd als PN die niet operatief volledig kan worden verwijderd zonder risico op substantiële morbiditeit.

De populatie bestaat uit patiënten met NF1 die inoperabele, progressieve/symptomatische PN hebben, ≥ 2 jaar oud zijn met aanvang van de ziekte voordat ze 18 jaar waren en die hebben aangetoond dat ze hele capsules kunnen doorslikken, die geen verdere behandelingsopties hebben en niet in aanmerking komen voor klinische onderzoeken .

Er is geen maximale duur voor de behandeling met selumetinib. Patiënten mogen selumetinib blijven gebruiken zolang ze klinisch voordeel blijven vertonen, zoals beoordeeld door de behandelend arts, en in afwezigheid van onaanvaardbare toxiciteit.

Zodra patiënten uit de behandeling zijn gestaakt, zijn andere beschikbare behandelingsopties ter beoordeling van de arts

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Uitgebreid toegangstype

Beschrijft de categorie uitgebreide toegang volgens de voorschriften van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Er zijn drie soorten uitgebreide toegang:
  • Individual patiënten: Geeft een enkele patiënt, met een ernstige ziekte of aandoening die niet kan deelnemen aan een klinische proef, toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Deze categorie omvat ook toegang in een noodsituatie.
  • Bevolking van gemiddelde grootte: Geeft meer dan één patiënt (maar over het algemeen minder patiënten dan via een Behandeling IND/Protocol) toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang wordt gebruikt wanneer meerdere patiënten met dezelfde ziekte of aandoening toegang zoeken tot een specifiek medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA.
  • Behandeling IND/Protocol
    • strong>: Geeft een grote, wijdverbreide bevolking toegang tot een medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang kan alleen worden verleend als het product al wordt ontwikkeld voor marketing voor hetzelfde gebruik als het gebruik van uitgebreide toegang.
  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 12345
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 130 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van neurofibromatose type 1 (NF1) en inoperabele, progressieve/symptomatische plexiforme neurofibromen (PN)
  2. Aanwezigheid van inoperabele PN, gedefinieerd als een PN die niet operatief volledig kan worden verwijderd zonder risico op substantiële morbiditeit
  3. Patiënten van ≥ 2 jaar met aanvang van de ziekte voordat ze 18 jaar waren en een BSA ≥ 0,55 m2 die hele capsules kunnen doorslikken. (ca. lengte 15,4 mm, diameter 5,4 mm). Er moet een sliktest worden uitgevoerd voordat het medicijn wordt aangevraagd
  4. Normale hartfunctie gedefinieerd als normale ejectiefractie (ECHO, MUGA of cardiale MRI) volgens instellingsnorm en afwezigheid van eerdere hartziekte
  5. Adequate bloeddruk zoals gedefinieerd in overeenstemming met de lokale praktijk.
  6. De patiënt heeft alle beschikbare goedgekeurde therapieën uitgeput die geschikt zijn voor NF1 met inoperabele progressieve/symptomatische PN
  7. Verstrekken van een ondertekende geïnformeerde toestemming voorafgaand aan protocolspecifieke procedures. Patiënten die al selumetinib krijgen via toegang voor één patiënt en zich inschrijven voor dit protocol, moeten opnieuw toestemming krijgen en het toestemmingsformulier voor dit tussentijdse toegangsprotocol ondertekenen.
  8. Voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd: bewijs hebben van een postmenopauzale status of een negatieve urine- of serumzwangerschapstest.

Uitsluitingscriteria:

  1. Onopgeloste chronische toxiciteit ≥ CTCAE Graad 2 van eerdere therapie
  2. Patiënten die in aanmerking komen voor lopende klinische onderzoeken met selumetinib voor de betreffende indicatie
  3. Oftalmologische aandoeningen: huidige of vroegere geschiedenis van retinale pigmentepitheelloslating (RPED) / centrale sereuze retinopathie (CSR) of retinale veneuze occlusie Intraoculaire druk (IOP) mag niet> 21 mmHg zijn voor volwassenen of buiten het normale bereik voor kinderen of ongecontroleerd glaucoom (ongeacht IOP)
  4. Mannelijke of vrouwelijke patiënten die zich kunnen voortplanten en, naar het oordeel van de onderzoeker, geen effectieve anticonceptiemethode gebruiken.
  5. Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven.
  6. Bewijs hebben van een andere significante klinische stoornis of laboratoriumbevinding die, naar het oordeel van de behandelend arts, het voor de patiënt onwenselijk maakt om aan het onderzoek deel te nemen.
  7. enig bewijs hebben van een ernstige of ongecontroleerde systemische ziekte (bijv. onstabiele of niet-gecompenseerde ademhalings-, hart-, lever- of nierziekte, actieve infectie (waaronder hepatitis B, hepatitis C, HIV), actieve bloedingsdiathese of niertransplantatie
  8. Ongevoelige misselijkheid en braken, chronische gastro-intestinale aandoeningen (bijv. inflammatoire darmziekte) of significante darmresectie hebben die de absorptie / biologische beschikbaarheid van de oraal toegediende studiemedicatie nadelig zou beïnvloeden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
AstraZeneca

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Miriam Bornhorst, MD, Investigator

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
21 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
21 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
24 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
1 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 april 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • D1346R00002 (Andere identificatie: Astra Zeneca)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Selumetinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen