Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forholdet mellom PFT-er og Pdi i DMD

8. mai 2018 oppdatert av: University of Minnesota

Forholdet mellom lungefunksjonstiltak og transdiafragmatiske mål hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

En tverrsnittsstudie for å utforske forholdet mellom klinisk vurderte lungefunksjonstest (PFT) mål og transdiafragmatiske (Pdi) mål i Duchenne muskeldystrofi (DMD), samt å utforske forholdet mellom snus nasal inspirasjonstrykk (SNIP) og transdiafragmatisk ( Pdi) måler i Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

To små ballonger, som er festet til små, fleksible rør, vil bli satt inn i spiserøret og magen gjennom nesen. Hver ballong er omtrent 2 tommer lang (tømt) og omtrent på bredden av en blyantspiss. For å redusere ubehag med denne prosedyren, vil lidokaingel eller spray bli satt inn i pasientens nese og administrert på baksiden av halsen før ballongen. I tillegg vil svelging av vann under prosedyren bidra til å redusere enhver følelse av gagging og vil sikre at ballongen går inn i spiserøret. Riktig plassering av katetrene vil bli bestemt ved bruk av normal tidevannspust mot et okkludert munnstykke med en neseklemme. Når riktig plassering er sikret, vil katetrene forbli på plass under dine vanlige PFT-manøvrer. I tillegg, mens mage- og esophageal ballongkateter er på plass, vil forsøkspersonen bli bedt om å utføre en maksimal sniffmanøver (SNIP) mens det ene neseboret er tilstoppet med en plugg som inneholder et distalt trykkmålekateter for å måle luftveistrykket. Den distale enden av trykkateteret vil være koblet til en håndholdt trykkmåler for å vise topptrykk og for å gi deg visuell tilbakemelding. Denne manøveren vil bli utført 10 ganger.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 25 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av Duchenne muskeldystrofi

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å følge verbale instruksjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: HEALTH_SERVICES_RESEARCH
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Måling av Pdi
To små ballonger, som er festet til små, fleksible rør, vil bli satt inn i spiserøret (matrøret) og magesekken gjennom nesen. Hver ballong er omtrent 2 tommer lang (tømt) og omtrent på bredden av en blyantspiss. En mageballong vil bli satt inn i forsøkspersonens mage mens en esophageal ballong vil bli satt inn i forsøkspersonens spiserør. For å redusere ubehag med denne prosedyren, vil lidokaingel eller spray bli satt inn i pasientens nese og administrert på baksiden av halsen før ballongen. I tillegg vil svelging av vann under prosedyren bidra til å redusere enhver følelse av gagging og vil sikre at ballongen går inn i spiserøret.
Diagnostisk test: Esophageal ballong
Lite fleksibelt kateter med tømt ballong i den distale enden som skal føres inn i spiserøret gjennom nesen
Diagnostisk test: Mageballong
Lite fleksibelt kateter med tømt ballong i den distale enden som skal føres inn i magen gjennom nesen
Eksperimentell: Måling av SNIP-er
Mens mage- og spiserørsballongkateteret er på plass, vil forsøkspersonen bli bedt om å utføre en maksimal sniffmanøver (SNIP) mens det ene neseboret er okkludert med en plugg som inneholder en nesetrykktransduser for å måle luftveistrykket under maksimal inspirasjon. Den distale enden av trykkateteret vil være koblet til en håndholdt trykkmåler for å vise topptrykk og for å gi deg visuell tilbakemelding. Denne manøveren vil bli utført 10 ganger.
Diagnostisk test: Nasal trykktransduser
Trykktransduser satt inn i nesepluggen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av Pdi
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil Pdi (transdiafragmatisk trykkmål) bli vurdert med gastriske og esophageal ballonger
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av SNIP
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil SNIP (sniff nasal inspiratory pressures) bli vurdert med en nasal trykktransduser
1 år
Evaluering av FVC
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil FVC (forced vital capacity) vurderes med spirometri
1 år
Evaluering av FEV1
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil FEV1 (forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund) bli vurdert med spirometri
1 år
Evaluering av FEFmax
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil FEFmax (maksimal forsert ekspirasjonsstrøm) vurderes med spirometri
1 år
Evaluering av FEF25-75
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil FEF25-75 (gjennomsnittlig tvungen ekspirasjonsstrøm i midten av (25 - 75%) delen av FVC) bli vurdert med spirometri
1 år
Evaluering av FEF50
Tidsramme: 1 år
For alle forsøkspersoner vil FEF50 (forsert ekspirasjonsstrøm ved 50 % av FVC) bli vurdert med spirometri
1 år
Evaluering av MIP
Tidsramme: 1 år
For alle fag vil MIP (maksimalt inspirasjonstrykk) vurderes med spirometri
1 år
Evaluering av MEP
Tidsramme: 1 år
For alle fag vil MEP (maksimalt ekspirasjonstrykk) bli vurdert med spirometri
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Minnesota

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Fairview Health Services

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Eric M Snyder, PhD, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2018

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2018

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. mai 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • STUDY00001062

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger