Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trombosomer® hos blødende trombocytopeniske pasienter

13. april 2023 oppdatert av: Cellphire Therapeutics, Inc.

En fase I, multisenter, åpen etikett, doseeskaleringsstudie av trombosomer® hos blødende trombocytopeniske pasienter i tre kohorter

Denne studien evaluerer på en doseeskalerende måte sikkerheten og den foreløpige effekten på blødning, og den foreløpige effekten på koagulasjonstiltak av økende doser av allogene trombosomer hos trombocytopeniske pasienter.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien, utført på trombocytopeniske pasienter med modifisert blødning fra Verdens helseorganisasjon (WHO) grad 1* eller 2, vurderer sikkerheten ved å infusjonere økende doser av allogene trombosomer i WHO-blødninger og tiltak for koagulasjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20016
        • Georgetown University Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03766
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77092
        • MD Anderson Cancer Center
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 74 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne opptil 74 år med ett av følgende: akutt leukemi (ALL eller AML), myelodysplasi, aplasi og/eller terapi (kjemoterapi eller stråling) indusert benmargsaplasi eller hypoplasi med trombocytopeni (blodplateantall ≥ 5000 og ≤ 000/70. μL) i minimum 2 dager. Kan inkludere benmargstransplantasjon eller mottakere av perifere stamceller eller navlestrengsblod, men ikke personer med Graft-vs-Host-sykdom.
  • Innlagte pasienter (eller villige til å bli innlagt i 24 timer etter Rx) med modifisert WHO grad 1 (undergruppe) eller grad 2 blødningsscore eller risiko for samme innen 4 uker etter screening. Grad 1-undergruppen inkluderer pasienter som har enten neseblødning, hematuri, orale petekkier eller blødninger på invasive eller andre sårsteder.
  • Ingen blodplatehemmere innen 5 dager før infusjon og under den umiddelbare studiens 6 dagers oppfølgingsperiode.

Ekskluderingskriterier:

  • Hx eller tilstand relatert til trombose, emboli eller vaskulær okklusjon/iskemi, inkludert, men ikke begrenset til: TIA, slag, MI, stentplassering, ventilerstatning og/eller reparasjon
  • For øyeblikket med en aktiv akutt infeksjon, eller mistenkt infeksjon, en enkelt oral temperatur på ≥ 101 ° F eller en temperatur på ≥ 100,4 ° F opprettholdt over en periode på 1 time de siste 24 timer. Personer på profylaktisk antibiotika er ikke ekskludert fra studien
  • Koagulopati eller mottak av antikoagulantia som resulterer i PT- eller aPTT-verdier større enn 1,3 X øvre grense for normal eller forhøyet D-dimer av redusert fibrinogen
  • Historie om arvelig koagulasjon eller blodplatefunksjon, lidelse eller ITP, TTP eller HUS
  • Mottak av tranexamsyre eller andre antifibrinolytika innen 48 timer før infusjon
  • Rx med et undersøkelseslegemiddel med 1 måneds infusjon, annet enn for behandling av deres underliggende sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: 9,45 x 10^7 trombosomer/kg
Kohort 1
Biologisk: Trombosomer
Frysetørkede blodplater
Eksperimentell: 1,89 x 10^8 trombosomer/kg
Kohort 2
Biologisk: Trombosomer
Frysetørkede blodplater
Eksperimentell: 3,78 x10^8 trombosomer/kg
Kohort 3
Biologisk: Trombosomer
Frysetørkede blodplater

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 30 dager
Samlet frekvens av (og antall og prosentandel av pasienter som opplever) TEAE inkludert alvorlige bivirkninger og behandlingsrelaterte hendelser som spesifikt definerer studiens suspensjons- og stoppregler (dvs. tromboemboliske hendelser, akutt lungeskade, anafylaksi og død).
30 dager
Antall pasienter med behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (TESAE)
Tidsramme: 30 dager
Samlet frekvens av (og antall og prosentandel av pasienter som opplever) TESAE inkludert alvorlige bivirkninger og behandlingsrelaterte hendelser som spesifikt definerer studiens suspensjons- og stoppregler (dvs. tromboemboliske hendelser, akutt lungeskade, anafylaksi og død).
30 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall WHO-blødningssteder med statusendring fra baseline
Tidsramme: 1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
Gradsnivåendring i WHO-score for blødningsvurdering på det mest alvorlige blødningsstedet fra baseline; WHOs blødningsvurderingsscore varierer fra 1 til 4, med høyere tall som indikerer verre blødning.
1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
Antall pasienter med gradsnivåendring i WHO-score for blødningsvurdering fra baseline - WHO-pasienter på primært blødningssted
Tidsramme: Baseline, 1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
Pasienter WHO skårer på primært blødningssted. WHOs blødningsvurderingsscore varierer fra 1 til 4, med høyere tall som indikerer verre blødning. Maksimal WHO-score for blødningsvurdering for pasienter i studien var 2.
Baseline, 1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
Antall pasienter med et skift fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
Skift fra baseline klinisk status for hemoglobinmål på forskjellige tidspunkter etter infusjon
1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
Antall pasienter med et skifte fra baseline i hematokrit
Tidsramme: 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
Skift fra baseline klinisk status for hematokritmål på forskjellige tidspunkter etter infusjon
1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
Antall eller pasienter med skift fra baseline i koagulasjonsmålinger 24 timer etter infusjon
Tidsramme: 24 timer etter infusjon
Skift fra baseline klinisk status for koagulasjonsmåling 24 timer etter infusjon for hver kohort
24 timer etter infusjon
Median blodplatetall
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
Median antall blodplater per tidspunkt
Screening, baseline, 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Cellphire Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Department of Health and Human Services

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. april 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2017-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger