Langtidsstudie av sikkerhet og effekt av Fitusiran hos pasienter med hemofili A eller B, med eller uten hemmende antistoffer mot faktor VIII eller IX (ATLAS-OLE)
En åpen, langsiktig sikkerhets- og effektstudie av Fitusiran hos pasienter med hemofili A eller B, med eller uten hemmende antistoffer mot faktor VIII eller IX
Hovedmål:
For å karakterisere den langsiktige sikkerheten og toleransen til fitusiran
Sekundære mål:
Å karakterisere effekten og den langsiktige effekten av fitusiran som vurderes ved frekvensen av:
- Blødningsepisoder
- Spontane blødningsepisoder
- Leddblødningsepisoder
- Å karakterisere effekten av fitusiran på helserelaterte livskvalitetsmål (HRQOL) hos deltakere ≥17 år
Studieoversikt
Status
Status
Forhold
Forhold
Intervensjon / Behandling
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Studietype
Registrering (Faktiske)
Registrering
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Prahran, Victoria, Australia, 3181
- Investigational Site Number : 0360003
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6961
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number : 2080001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Childrens Hospital Site Number : 8400009
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400019
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Center for Inherited Blood Disorders (CIBD) Site Number : 8400016
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours Children's Clinic Site Number : 8400008
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa Site Number : 8400002
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3863
- Rush University Medical Center -1725 W Harrison St Site Number : 8400001
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- ~Massachusetts General Hospital Site Number : 8400011
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
- University of Michigan Hospital - 1500 E Medical Center Dr Site Number : 8400012
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135-3011
- Alliance for Childhood Diseases Site Number : 8400007
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Childrens Hospital Medical Center of Akron Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
-
Paris, Frankrike, 75015
- Investigational Site Number : 2500003
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560034
- Investigational Site Number : 3560001
-
Lucknow, India, 226003
- Investigational Site Number : 3560005
-
Mumbai, India, 400 022
- Investigational Site Number : 3560007
-
Pune, India, 411001
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Investigational Site Number : 3560010
-
Ranipet, India, 632517
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, 8
- Investigational Site Number : 3720002
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irland, 12
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Investigational Site Number : 3760001
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Veneto
-
Padua, Veneto, Italia, 35128
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
-
-
-
Kitakyushu, Japan, 8078555
- Investigational Site Number : 3920003
-
Nagoya, Japan, 4668560
- Investigational Site Number : 3920001
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Investigational Site Number : 3920004
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Investigational Site Number : 3920008
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
- Investigational Site Number : 3920002
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 2591193
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Investigational Site Number : 1560004
-
Beijing, Kina, 100730
- Investigational Site Number : 1560007
-
Changsha, Kina, 410008
- Investigational Site Number : 1560014
-
Chengdu, Kina, 610091
- Investigational Site Number : 1560009
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Investigational Site Number : 1560002
-
Guiyang, Kina, 550004
- Investigational Site Number : 1560011
-
Hangzhou, Kina, 89147
- Investigational Site Number : 1560005
-
Jinan, Kina, 250013
- Investigational Site Number : 1560008
-
Kunming, Kina, 650000
- Investigational Site Number : 1560012
-
Lanzhou, Kina, 730000
- Investigational Site Number : 1560013
-
Qingdao, Kina, 266555
- Investigational Site Number : 1560010
-
Shanghai, Kina, 200025
- Investigational Site Number : 1560003
-
Suzhou, Kina, 215006
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Investigational Site Number : 4580003
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Investigational Site Number : 4580001
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Investigational Site Number : 4580002
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G4 0SF
- Investigational Site Number : 8260004
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, SE1 9RT
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 3722
- Investigational Site Number : 4100004
-
-
Busan
-
Busan, Busan, Sør -Korea, 602-739
- Investigational Site Number : 4100001
-
-
Daejeon
-
Daejeon, Daejeon, Sør -Korea, 35233
- Investigational Site Number : 4100002
-
-
Seoul-teukbyeolsi
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi, Sør -Korea, 03722
- Investigational Site Number : 4100003
-
-
-
-
-
Port Elizabeth, Sør-Afrika, 6001
- Investigational Site Number : 7100002
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Investigational Site Number : 1580002
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Investigational Site Number : 1580008
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Investigational Site Number : 1580004
-
Taipei, Taiwan, 100
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taipei, Taiwan, 110
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 112
- Investigational Site Number : 1580005
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Investigational Site Number : 1580007
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920002
-
Akdeniz, Tyrkia (Türkiye), 07059
- Investigational Site Number : 7920004
-
Bornova, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Investigational Site Number : 7920012
-
Gaziantep, Tyrkia (Türkiye), 27100
- Investigational Site Number : 7920006
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920005
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38039
- Investigational Site Number : 7920008
-
Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55200
- Investigational Site Number : 7920007
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Investigational Site Number : 2760001
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Investigational Site Number : 2760003
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04060
- Investigational Site Number : 8040001
-
Kyiv, Ukraina, 1135
- Investigational Site Number : 8040003
-
Lviv, Ukraina, 79044
- Investigational Site Number : 8040002
-
Mykolaiv, Ukraina, 54058
- Investigational Site Number : 8040004
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1134
- Investigational Site Number : 3480002
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Deltakeren må være minst 12 år inkludert, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket
- Deltakere med alvorlig hemofili A eller B som har fullført en klinisk fase 3 fitusiran studie
- Mann
- I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i protokollen. I land der myndighetsalder er over 18 år, må en spesifikk ICF også være signert av deltakerens lovlig autoriserte representant
Ekskluderingskriterier:
- Gjennomføring av en kirurgisk prosedyre innen 14 dager før screening, eller for øyeblikket mottar ekstra faktorkonsentrat eller BPA-infusjon for postoperativ hemostase
- Nåværende deltakelse i immuntoleranse induksjonsbehandling (ITI)
- Gjeldende bruk av faktorkonsentrater eller bypassmidler (BPA) som regelmessig administrert profylakse designet for å forhindre spontane blødningsepisoder, bortsett fra deltakere som trenger faktorkonsentrat eller BPA-profylakse i løpet av studiens doseringspause.
- Bruk av andre forbindelser enn faktorkonsentrater eller BPA til hemofilibehandling
- Nåværende eller tidligere deltakelse i en genterapiutprøving
- Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 × øvre grense for normalt referanseområde (ULN) for pasienter som er naive for fitusiran ved studiestart; ALAT og/eller ASAT > 5 x ULN for pasienter som var i fitusiran-armen i foreldrestudien
Ytterligere ekskluderinger for deltakere som for øyeblikket ikke deltar i en fitusiran-utprøving på tidspunktet for registrering i den lavere dose-kohorten:
- Klinisk signifikant leversykdom
- Anamnese med arteriell eller venøs tromboembolisme
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Antall våpen
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / ArmDeltakergruppe / Arm |
Intervensjon / BehandlingIntervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fitusiran
Deltakerne vil bli administrert fitusiran som en subkutan injeksjon én gang i måneden eller annenhver måned i opptil 48 måneder etter oppstart av modifisert IMP-dose/-frekvens eller til fitusiran blir kommersielt tilgjengelig, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: subkutan
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremvoksende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: fra studiens baseline (dag 1) opp til maksimalt 88 måneder
|
Antall deltakere som opplever TEAE, alvorlige TEAE, seponering på grunn av TEAE og død vil bli rapportert
|
fra studiens baseline (dag 1) opp til maksimalt 88 måneder
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Annualisert blødningsrate (ABR) i behandlingsperioden
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
|
Annualisert spontan blødningsrate
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Annualisert spontan blødningsrate i behandlingsperioden
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
|
Annualisert leddblødningsrate
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Annualisert leddblødningsrate i behandlingsperioden
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
|
Endringer i Haem-A-livskvalitetspoeng (QoL).
Tidsramme: fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Endring i Haem A QoL fysisk helsescore og total poengsum i behandlingsperioden (hos deltakere ≥17 år) fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
fra første dose av fitusiran noensinne (dag 1) til maksimalt 78 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Sponsor
Etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær fullføring (Antatt)
Primær fullføring
Studiet fullført (Antatt)
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Først lagt ut
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Sist oppdatering lagt ut
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
Andre studie-ID-numre
- LTE15174
- 2018-002880-25 (EudraCT-nummer)
- U1111-1210-0018 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2023-508884-59 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fitusiran
-
NCT03974113Aktiv, ikke rekrutterende
-
NCT03417245FullførtHemofili A | Hemofili B
-
NCT02554773Fullført
-
NCT03417102Fullført
-
NCT05662319Aktiv, ikke rekrutterende