Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En terapeutisk pilotforsøk med bruk av hydroksyurea hos pasienter med type II og type III spinal muskelatrofi

11. september 2019 oppdatert av: Stanford University
Målet med denne studien er: å etablere en sikkerhetsprofil for bruk av Hydroxyurea hos barn med type II og III spinal muskelatrofi; å identifisere pålitelige utfallsmål for HU-behandling i type II og III SMA; og for å oppdage den kliniske effekten av HU-behandling hos barn med type II og III SMA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SMA er en nevromuskulær lidelse preget av degenerasjon av ryggmargsmotorneuroner og muskelatrofi. SMA er klassifisert i tre kliniske undertyper i henhold til alvorlighetsgrad og alder for debut (type I, II og III). Type II (mellomliggende) SMA debuterer tidlig i barndommen (før 18 måneder) og er preget av manglende evne til å stå eller gå uten hjelp. Personer med type III SMA (mild SMA eller Kugelberg-Welander sykdom) utvikler vanligvis symptomer etter 18 måneders alder og viser et bredt spekter av klinisk heterogenitet. Det kliniske spekteret spenner fra rask progressiv svakhet som resulterer i rullestolavhengighet i sen barndom til pasienter som kan gå i voksen alder og leve produktive og uavhengige livsstiler for det meste av livet.

I laboratoriet vårt indikerer våre foreløpige resultater at HU-behandling øker både SMN mRNA-ekspresjon og intakt SMN-proteinnivå betydelig in vitro. Disse dataene bekrefter tidligere observasjoner om at in vitro-behandlinger av SMA-lymfocytter med hydroksyurea resulterte i økning av SMN2-genuttrykket på en dose- og tidsrelatert måte. Basert på disse spennende prekliniske dataene, kombinert med den veldokumenterte bivirkningsprofilen til HU hos barn, gjennomfører vi en klinisk pilotstudie med HU hos barn med Type II og III SMA. Denne kliniske studien er ment å etablere sikkerhetsprofilen hos barn med type II og III SMA; å identifisere pålitelige resultatmål; og for å oppdage den mulige kliniske effekten av HU-behandling hos barn med type II og III SMA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 10 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:1. Laboratoriebekreftelse av en homozygot delesjon eller mutasjon av SMN1-genet 2. (Type II) Kan sitte selvstendig, men kan ikke gå uten støtte ved fylte 16 måneder og aldri oppnå uavhengig gange deretter; ELLER (Type III) Kan gå selvstendig i løpet av de første 2 årene av livet, men viser rask progresjon av svakhet som resulterer i tap av uavhengig ambulering ved 6 års alder 3. Pasienten er eldre enn 16 måneder og yngre enn 8 år ved tidspunkt for påmelding

Eksklusjonskriterier:1. Kjente hematologiske lidelser, andre systemiske lidelser eller alvorlig fødselskvelning 2. Deltakelse i SMA kliniske studier for andre eksperimentelle legemidler 3. Krever kontinuerlig respirasjonsstøtte før oppstart av HU-behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Legemiddel: Placebo for å matche hydroksyurea
EKSPERIMENTELL: Hydroxyurea
Legemiddel: Hydroxyurea

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effektivitet: Funksjonell motortesting, inkludert bruttomotorfunksjonsmål (GMFM) og tidsstyrte motortester
Tidsramme: Inntil 6 år, 2 måneder
Inntil 6 år, 2 måneder
Sikkerhet: Hyppighet av uønskede hendelser/lababnormaliteter
Tidsramme: Inntil 6 år, 2 måneder
Inntil 6 år, 2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Lungefunksjonstesting
Tidsramme: Inntil 6 år, 2 måneder
Inntil 6 år, 2 måneder
Beregning av motorenhetsnummer (MUNE)
Tidsramme: Inntil 6 år, 2 måneder
Inntil 6 år, 2 måneder
Biomarkøranalyser: SMN Protein og SMN mRNA
Tidsramme: Inntil 6 år, 2 måneder
Inntil 6 år, 2 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stanford University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2004

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. desember 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2007

Først lagt ut (ANSLAG)

6. desember 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

2. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SU-11012007-781
  • 79233

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere