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Um ensaio terapêutico piloto usando hidroxiureia em pacientes com atrofia muscular espinhal tipo II e tipo III

11 de setembro de 2019 atualizado por: Stanford University
Os objetivos deste estudo são: estabelecer um perfil de segurança para o uso de Hidroxiureia em crianças com Atrofia Muscular Espinhal Tipos II e III; identificar medidas de resultados confiáveis ​​para o tratamento de HU em Tipos II e III SMA; e detectar a eficácia clínica do tratamento com HU em crianças com SMA Tipos II e III.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A AME é uma doença neuromuscular caracterizada pela degeneração dos neurônios motores da medula espinhal e atrofia muscular. A SMA é classificada em três subtipos clínicos de acordo com a gravidade e idade de início (Tipos I, II e III). A AME tipo II (intermediária) tem início na primeira infância (antes dos 18 meses) e é caracterizada pela incapacidade de ficar em pé ou andar sem ajuda. Indivíduos com SMA Tipo III (SMA leve ou doença de Kugelberg-Welander) geralmente desenvolvem sintomas após os 18 meses de idade e exibem uma ampla gama de heterogeneidade clínica. O espectro clínico varia de fraqueza progressiva rápida, resultando em dependência de cadeira de rodas no final da infância, a pacientes que conseguem andar na idade adulta e viver estilos de vida produtivos e independentes durante a maior parte de suas vidas.

Em nosso laboratório, nossos resultados preliminares indicam que o tratamento com HU aumenta significativamente a expressão de mRNA de SMN e os níveis de proteína SMN intacta in vitro. Esses dados confirmam observações anteriores de que os tratamentos in vitro de linfócitos SMA com hidroxiureia resultaram no aumento da expressão do gene SMN2 de uma maneira relacionada à dose e ao tempo. Com base nesses dados pré-clínicos empolgantes, juntamente com o perfil de efeitos colaterais bem documentado de HU em crianças, estamos conduzindo um ensaio clínico piloto usando HU em crianças com Tipos II e III SMA. Este estudo clínico destina-se a estabelecer o perfil de segurança em crianças com Tipos II e III SMA; para identificar medidas de resultados confiáveis; e detectar a possível eficácia clínica do tratamento com HU em crianças com SMA Tipos II e III.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 10 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão:1. Confirmação laboratorial de uma deleção ou mutação homozigótica do gene SMN1 2. (Tipo II) Pode sentar-se independentemente, mas não consegue andar sem apoio até os 16 meses de idade e nunca consegue andar independente depois disso; OU (Tipo III) Pode andar de forma independente nos primeiros 2 anos de vida, mas mostra uma rápida progressão da fraqueza resultando na perda da deambulação independente aos 6 anos de idade 3. O paciente tem mais de 16 meses e menos de 8 anos de idade no tempo de inscrição

Critérios de Exclusão:1. Distúrbios hematológicos conhecidos, outros distúrbios sistêmicos ou asfixia grave ao nascer 2. Participação em ensaios clínicos de SMA para outras drogas experimentais 3. Requer suporte respiratório contínuo antes do início do tratamento com HU

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicamento: Placebo para combinar com hidroxiureia
EXPERIMENTAL: Hidroxiureia
Medicamento: Hidroxiureia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Eficácia: Teste Motor Funcional, Incluindo Medida da Função Motora Grossa (GMFM) e Testes Motores Temporizados
Prazo: Até 6 anos e 2 meses
Até 6 anos e 2 meses
Segurança: Frequência de Eventos Adversos/Anormalidades Laboratoriais
Prazo: Até 6 anos e 2 meses
Até 6 anos e 2 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Teste de Função Pulmonar
Prazo: Até 6 anos e 2 meses
Até 6 anos e 2 meses
Estimativa do Número da Unidade Motora (MUNE)
Prazo: Até 6 anos e 2 meses
Até 6 anos e 2 meses
Ensaios de Biomarcadores: Proteína SMN e mRNA de SMN
Prazo: Até 6 anos e 2 meses
Até 6 anos e 2 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Stanford University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de janeiro de 2004

Conclusão Primária (REAL)

1 de março de 2010

Conclusão do estudo (REAL)

1 de março de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2007

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

6 de dezembro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

2 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SU-11012007-781
  • 79233

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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