Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottikoe, jossa käytettiin hydroksiureaa tyypin II ja tyypin III selkärangan lihasatrofiapotilailla

keskiviikko 11. syyskuuta 2019 päivittänyt: Stanford University
Tämän kokeen tavoitteet ovat: luoda turvallisuusprofiili hydroksiurean käytölle lapsille, joilla on tyypin II ja III spinaalinen lihasatrofia; tunnistaa luotettavat tulosmittaukset HU-hoidon osalta tyypin II ja III SMA:ssa; ja havaita HU-hoidon kliininen tehokkuus lapsilla, joilla on tyypin II ja III SMA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SMA on hermo-lihassairaus, jolle on tunnusomaista selkäytimen motoristen hermosolujen rappeutuminen ja lihasten surkastuminen. SMA luokitellaan kolmeen kliiniseen alatyyppiin puhkeamisen vaikeusasteen ja iän mukaan (tyypit I, II ja III). Tyypin II (keskitaso) SMA alkaa varhaislapsuudessa (ennen 18 kuukautta), ja sille on ominaista kyvyttömyys seisoa tai kävellä ilman apua. Tyypin III SMA:ta (lievä SMA tai Kugelberg-Welanderin tauti) sairastaville henkilöille kehittyy tyypillisesti oireita 18 kuukauden iän jälkeen, ja niillä on laaja kliininen heterogeenisuus. Kliininen kirjo vaihtelee nopeasta etenemisestä heikkoudesta, joka johtaa pyörätuoliriippuvuuteen myöhään lapsuudessa, siihen, että potilaat pystyvät kävelemään aikuisiässä ja elävät tuottavia ja itsenäisiä elämäntapoja suurimman osan elämästään.

Laboratoriossamme alustavat tulokset osoittavat, että HU-hoito lisää merkittävästi sekä SMN-mRNA-ekspressiota että ehjien SMN-proteiinien tasoa in vitro. Nämä tiedot vahvistavat aiemmat havainnot, joiden mukaan SMA-lymfosyyttien in vitro -käsittelyt hydroksiurealla johtivat SMN2-geenin ilmentymisen lisääntymiseen annokseen ja aikaan riippuvalla tavalla. Näiden jännittävien esikliinisten tietojen sekä HU:n hyvin dokumentoitujen sivuvaikutusprofiilien pohjalta lapsilla suoritamme pilottikliinistä koetta HU:lla lapsilla, joilla on tyypin II ja III SMA. Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on määrittää turvallisuusprofiili lapsille, joilla on tyypin II ja III SMA; tunnistaa luotettavat tulosmittaukset; ja havaita HU-hoidon mahdollinen kliininen tehokkuus lapsilla, joilla on tyypin II ja III SMA.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 10 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: 1. Laboratoriovarmistus SMN1-geenin homotsygoottisesta deleetiosta tai mutaatiosta 2. (Tyyppi II) Pystyy istumaan itsenäisesti, mutta ei pysty kävelemään ilman tukea 16 kuukauden ikään mennessä eikä koskaan saavuta itsenäistä kävelyä sen jälkeen; TAI (Tyyppi III) Pystyy kävelemään itsenäisesti kahden ensimmäisen elinvuoden aikana, mutta heikkous etenee nopeasti, mikä johtaa itsenäisen liikkumisen menettämiseen 6-vuotiaana 3. Potilas on yli 16 kuukauden ikäinen ja alle 8-vuotias. ilmoittautumisaika

Poissulkemiskriteerit: 1. Tunnetut hematologiset häiriöt, muut systeemiset häiriöt tai vaikea synnytyksen asfyksia 2. Osallistuminen muiden kokeellisten lääkkeiden SMA-kliinisiin tutkimuksiin 3. Jatkuva hengitystuen vaatiminen ennen HU-hoidon aloittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lääke: Placebo vastaa hydroksiureaa
KOKEELLISTA: Hydroksiurea
Lääke: Hydroksiurea

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tehokkuus: Toiminnalliset moottoritestit, mukaan lukien kokonaismoottorin toimintamittaus (GMFM) ja ajastetut moottoritestit
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Turvallisuus: Haittatapahtumien/laboratoriopoikkeamien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keuhkojen toiminnan testaus
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Moottoriyksikön lukumäärän arviointi (MUNE)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Biomarkkerimääritykset: SMN-proteiini ja SMN-mRNA
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta
Jopa 6 vuotta, 2 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 1. tammikuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. joulukuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. joulukuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 6. joulukuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SU-11012007-781
  • 79233

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa