Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et terapeutisk pilotforsøg med hydroxyurinstof i type II og type III spinal muskelatrofipatienter

11. september 2019 opdateret af: Stanford University
Formålet med dette forsøg er: at etablere en sikkerhedsprofil for brug af Hydroxyurea hos børn med type II og III spinal muskelatrofi; at identificere pålidelige resultatmål for HU-behandling i type II og III SMA; og at påvise den kliniske effekt af HU-behandling hos børn med type II og III SMA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SMA er en neuromuskulær lidelse karakteriseret ved degeneration af rygmarvsmotoriske neuroner og muskelatrofi. SMA er klassificeret i tre kliniske undertyper i henhold til sværhedsgraden og alderen for debut (type I, II og III). Type II (mellemliggende) SMA debuterer i den tidlige barndom (før 18 måneder) og er karakteriseret ved manglende evne til at stå eller gå uden hjælp. Personer med Type III SMA (mild SMA eller Kugelberg-Welander sygdom) udvikler typisk symptomer efter 18 måneders alderen og udviser en bred vifte af klinisk heterogenitet. Det kliniske spektrum spænder fra hurtig progressiv svaghed, der resulterer i kørestolsafhængighed i den sene barndom, til patienter, der er i stand til at gå i voksne år og leve produktive og uafhængige livsstile i størstedelen af ​​deres liv.

I vores laboratorium indikerer vores foreløbige resultater, at HU-behandling signifikant øger både SMN mRNA-ekspression og intakt SMN-proteinniveauer in vitro. Disse data bekræfter tidligere observationer, at in vitro-behandlinger af SMA-lymfocytter med hydroxyurinstof resulterede i forøgelse af SMN2-genekspressionen på en dosis- og tidsrelateret måde. Baseret på disse spændende prækliniske data, kombineret med den veldokumenterede bivirkningsprofil af HU hos børn, gennemfører vi et klinisk pilotforsøg med brug af HU hos børn med Type II og III SMA. Denne kliniske undersøgelse har til formål at etablere sikkerhedsprofilen hos børn med type II og III SMA; at identificere pålidelige resultatmål; og at påvise den mulige kliniske effekt af HU-behandling hos børn med type II og III SMA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:1. Laboratoriebekræftelse af en homozygot deletion eller mutation af SMN1-genet 2. (Type II) Kan sidde selvstændigt, men kan ikke gå uden støtte i en alder af 16 måneder og aldrig opnå selvstændig gang derefter; ELLER (Type III) Kan gå uafhængigt inden for de første 2 år af livet, men viser hurtig progression af svaghed, hvilket resulterer i tab af uafhængig ambulation ved 6 års alderen 3. Patienten er ældre end 16 måneder og yngre end 8 år ved tidspunkt for tilmelding

Eksklusionskriterier:1. Kendte hæmatologiske lidelser, andre systemiske lidelser eller svær fødselskvælning 2. Deltagelse i SMA kliniske forsøg for andre eksperimentelle lægemidler 3. Kræver kontinuerlig respiratorisk støtte før påbegyndelse af HU-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicin: Placebo for at matche hydroxyurinstof
EKSPERIMENTEL: Hydroxyurinstof
Medicin: Hydroxyurinstof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effektivitet: Funktionel motortest, inklusive GMFM (gross motor function measure) og tidsindstillede motortests
Tidsramme: Op til 6 år, 2 måneder
Op til 6 år, 2 måneder
Sikkerhed: Hyppighed af uønskede hændelser/lababnormiteter
Tidsramme: Op til 6 år, 2 måneder
Op til 6 år, 2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Test af lungefunktion
Tidsramme: Op til 6 år, 2 måneder
Op til 6 år, 2 måneder
Motorenhedsnummervurdering (MUNE)
Tidsramme: Op til 6 år, 2 måneder
Op til 6 år, 2 måneder
Biomarkøranalyser: SMN-protein og SMN-mRNA
Tidsramme: Op til 6 år, 2 måneder
Op til 6 år, 2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2004

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2007

Først opslået (SKØN)

6. december 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

2. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SU-11012007-781
  • 79233

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner