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Eine therapeutische Pilotstudie mit Hydroxyharnstoff bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie vom Typ II und Typ III

11. September 2019 aktualisiert von: Stanford University
Die Ziele dieser Studie sind: Erstellung eines Sicherheitsprofils für die Anwendung von Hydroxyharnstoff bei Kindern mit Spinaler Muskelatrophie Typ II und III; um zuverlässige Ergebnismaße für die HU-Behandlung bei Typ II und III SMA zu identifizieren; und um die klinische Wirksamkeit der HU-Behandlung bei Kindern mit SMA Typ II und III nachzuweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SMA ist eine neuromuskuläre Erkrankung, die durch eine Degeneration von Motoneuronen des Rückenmarks und Muskelatrophie gekennzeichnet ist. SMA wird je nach Schweregrad und Erkrankungsalter in drei klinische Subtypen eingeteilt (Typ I, II und III). SMA vom Typ II (intermediär) beginnt in der frühen Kindheit (vor dem 18. Lebensmonat) und ist gekennzeichnet durch das Unvermögen, ohne fremde Hilfe zu stehen oder zu gehen. Personen mit SMA Typ III (leichte SMA oder Kugelberg-Welander-Krankheit) entwickeln typischerweise Symptome nach einem Alter von 18 Monaten und weisen ein breites Spektrum an klinischer Heterogenität auf. Das klinische Spektrum reicht von einer schnell fortschreitenden Schwäche, die in der späten Kindheit zu einer Rollstuhlabhängigkeit führt, bis hin zu Patienten, die im Erwachsenenalter gehen können und den größten Teil ihres Lebens einen produktiven und unabhängigen Lebensstil führen.

In unserem Labor zeigen unsere vorläufigen Ergebnisse, dass die HU-Behandlung sowohl die SMN-mRNA-Expression als auch die intakten SMN-Proteinspiegel in vitro signifikant erhöht. Diese Daten bestätigen frühere Beobachtungen, dass In-vitro-Behandlungen von SMA-Lymphozyten mit Hydroxyharnstoff zu einer dosis- und zeitabhängigen Steigerung der SMN2-Genexpression führten. Basierend auf diesen spannenden vorklinischen Daten, gepaart mit dem gut dokumentierten Nebenwirkungsprofil von HU bei Kindern, führen wir eine klinische Pilotstudie mit HU bei Kindern mit Typ II und III SMA durch. Diese klinische Studienstudie soll das Sicherheitsprofil bei Kindern mit Typ II und III SMA erstellen; zuverlässige Ergebnismessungen zu identifizieren; und um die mögliche klinische Wirksamkeit einer HU-Behandlung bei Kindern mit Typ II und III SMA zu ermitteln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 10 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:1. Laborbestätigung einer homozygoten Deletion oder Mutation des SMN1-Gens 2. (Typ II) Kann im Alter von 16 Monaten selbstständig sitzen, aber nicht ohne Unterstützung gehen und erreicht danach nie wieder selbstständiges Gehen; OR (Typ III) Kann innerhalb der ersten 2 Lebensjahre selbstständig gehen, zeigt jedoch ein rasches Fortschreiten der Schwäche, was zum Verlust der selbstständigen Gehfähigkeit im Alter von 6 Jahren führt 3. Der Patient ist älter als 16 Monate und jünger als 8 Jahre alt Zeitpunkt der Einschreibung

Ausschlusskriterien:1. Bekannte hämatologische Erkrankungen, andere systemische Erkrankungen oder schwere Asphyxie bei der Geburt. 2. Teilnahme an klinischen SMA-Studien für andere experimentelle Medikamente

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Arzneimittel: Placebo passend zu Hydroxyharnstoff
EXPERIMENTAL: Hydroxyharnstoff
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wirksamkeit: Funktionelle motorische Tests, einschließlich grobmotorischer Funktionsmessung (GMFM) und zeitgesteuerter motorischer Tests
Zeitfenster: Bis 6 Jahre, 2 Monate
Bis 6 Jahre, 2 Monate
Sicherheit: Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen/Laboranomalien
Zeitfenster: Bis 6 Jahre, 2 Monate
Bis 6 Jahre, 2 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Lungenfunktionsprüfung
Zeitfenster: Bis 6 Jahre, 2 Monate
Bis 6 Jahre, 2 Monate
Schätzung der Anzahl der Motoreinheiten (MUNE)
Zeitfenster: Bis 6 Jahre, 2 Monate
Bis 6 Jahre, 2 Monate
Biomarker-Assays: SMN-Protein und SMN-mRNA
Zeitfenster: Bis 6 Jahre, 2 Monate
Bis 6 Jahre, 2 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2004

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

6. Dezember 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

2. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SU-11012007-781
  • 79233

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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