Utprøving av to stamcelledoser for å redusere transplantasjonsindusert symptombyrde

Stamceller finnes i benmargen og blodet, og de gjenoppbygger blod, benmarg og immunforsvaret. Denne studien bruker autologe stamceller, som er stamceller samlet fra ditt eget blod. Melphalan er designet for å skade DNA (arvematerialet) til celler, noe som kan føre til at kreftceller dør. Granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) er designet for å hjelpe benmargen til å lage flere hvite blodlegemer. G-CSF brukes i denne studien for å hjelpe med å flytte stamcellene dine ut av benmargen og inn i blodet. Hvis legen din bestemmer at det er nødvendig, vil du også få kjemoterapi for å hjelpe blodstamcellene dine med å bevege seg ut av benmargen og inn i blodet. Dette gjør at stamcellene kan samles. Forskere ønsker også å lære hvordan dosen av infunderte stamceller påvirker nivåene av visse cytokiner i blodet ditt. Cytokiner er proteiner som kan gi symptomer som tretthet og feber.

Behandlingsplan:

Hvis du viser deg å være kvalifisert til å delta i denne studien, må du ha et sentralt venekateter (CVC). En CVC er et fleksibelt sterilt rør som plasseres i en stor vene som går under kragebeinet ditt. Å ha CVC gjør det mulig å ta blod og gi medisiner lettere og med mindre ubehag. Du vil bli bedt om å signere et eget samtykkeskjema for å få CVC-en plassert, og prosedyren vil bli mer fullstendig forklart for deg på det tidspunktet.

Hvis legen din bestemmer at det er nødvendig, vil du få kjemoterapi for å hjelpe blodstamcellene dine med å bevege seg ut av benmargen og inn i blodet. Du vil bli bedt om å signere et eget samtykkeskjema for denne kjemoterapien.

Fra og med dagen for stamcelleinfusjonen vil du få G-CSF ved injeksjon under huden. Du vil få G-CSF injisert en eller to ganger daglig i ca. 10 dager. Injeksjonene kan gis hjemme, hvis mulig. Du vil bli lært hvordan du injiserer G-CSF, eller noen som godtar å være ansvarlig for å gi deg injeksjonene kan også bli undervist.

Når antallet stamceller i blodet ditt er høyt nok, vil stamcellene samles i løpet av 2-5 dager. Du vil bli bedt om å signere et eget samtykkeskjema for stamcelleinnsamlingen, og prosessen vil da bli nærmere beskrevet. Når man ikke teller blodet som returneres til deg, vil det bli tappet ca 32 ss blod til stamcelleinnsamlingen.

Du vil fortsette å motta de daglige G-CSF-injeksjonene de dagene stamcellene dine samles inn. En prosedyre kalt aferese vil bli brukt for å samle stamcellene. Under aferesen vil blod samles enten gjennom CVC eller fra en vene i den ene armen. Blodet vil bli behandlet gjennom en maskin for å fjerne stamcellene, og deretter vil resten av blodet bli returnert til deg gjennom CVC eller gjennom en vene i den andre armen. Afereseprosedyren vil vare flere timer hver gang. Du vil bli bedt om å signere et eget samtykkeskjema for afereseprosedyren. Du vil få samlet inn nok stamceller slik at du kan ha enten 1 transplantasjon med høye doser stamceller eller 2 transplantasjoner med standard doser stamceller. Stamcellene dine vil bli frosset (kryokonservert) til de blir gitt tilbake til deg.

Omtrent 2 uker etter at stamcellene dine er samlet inn, vil du få cellegiftbehandling med melfalan. Melphalanen vil bli gitt over 30 minutter gjennom CVC. Siden denne behandlingen ødelegger den normale benmargen i tillegg til myelomcellene, må blodstamcellene dine gis tilbake til deg. Dette er fordi blodstamceller er i stand til å fylle opp benmargen. Hvis legen din mener det er nødvendig, kan du bli innlagt på sykehuset dagen før du får melfalan for å få væske via vene for å hydrere deg.

To (2) dager etter at du har mottatt melfalanen, vil de tidligere innsamlede stamcellene dine bli frosset opp og gitt tilbake til deg gjennom CVC, på samme måte som en blodoverføring. Dette kalles en autolog stamcelletransplantasjon. Du vil bli tilfeldig tildelt (som når du kaster en mynt) til å motta enten en standard mengde stamceller eller en eksperimentell mengde stamceller. Du har 50/50 sjanse for å bli tildelt begge gruppene. Etter at du har mottatt stamcellene dine, vil du få G-CSF som en injeksjon under huden. Du vil fortsette å ha G-CSF-injeksjoner til antallet hvite blodlegemer er normalisert.

Etter at stamcellene har blitt gitt tilbake til deg, vil det ta ca. 2 uker før nok blodceller er laget. I løpet av denne tiden er det mulig at du ikke lager noen blodceller. Hvis dette skjer, kan det hende du må ha flere røde blodlegemer og blodplatetransfusjoner. Du vil få antibiotika hvis det oppstår infeksjoner, og du må kanskje gis mat gjennom CVC.

Hele stamcelletransplantasjonsprosessen vil foregå på poliklinisk basis, hvis mulig. Ellers kan det hende du må ligge på sykehuset i opptil 3-4 uker.

Etter at stamcelletransplantasjonen er fullført, må du returnere til klinikken for oppfølgingsbesøk minst en gang i uken i en måned, eller oftere dersom legen mener det er nødvendig. Oppfølgingsbesøkene vil omfatte de samme testene og prosedyrene som er standardbehandling. Forskningsblod (omtrent 2-4 teskjeer hver gang) vil også bli tappet på dag -2, dag 0, dag +3, dag +5 og dag +7; to ganger i uken i uke 2 og 3; og deretter en gang i uke 4 for immunsystemtester.

Spørreskjemaer og fysiske tester:

Flere ganger i løpet av studien vil du bli bedt om å fylle ut et spørreskjema om dine symptomer og livskvalitet. Noen ganger vil spørreskjemaet gjøres over telefon med et automatisert telefonsystem. Rangering av symptomene dine ved hjelp av telefonsystemet bør ta mindre enn 5 minutter for hver samtale. Resten av tiden vil spørreskjemaene bli utført på papir og gjennom telefonintervjuer. Du vil også bli bedt om å utføre fysiske tester, inkludert å gå i 6 minutter og gå inn og ut av en stol.

Forskningssykepleieren vil lære deg hvordan du bruker telefonsystemet for å måle symptomer og livskvalitet. Du skal utføre de fysiske funksjonstestene og fylle ut symptomspørreskjemaet. Du vil også få tester av følsomheten til nervene i armer og ben. Blod (ca. 4-5 spiseskjeer) vil bli tappet for rutineprøver. Å fylle ut spørreskjemaene og oppgavene ved dette første besøket bør ta omtrent en time.

Under ditt sykehusopphold eller klinikkbesøk for stamcelletransplantasjonen vil du bli bedt om å fylle ut dag -2 (2 dager før transplantasjonen), dag 0, dag +3, dag +5 og dag +7 etter transplantasjonen. et papir spørreskjema som måler symptomer. Du vil også de samme dagene bli bedt om å gjennomføre korte oppgaver som måler fysisk funksjon.

I løpet av uke 2 og 3 vil du bli bedt om å fylle ut papirspørreskjemaet to ganger i uken og fullføre oppgavene med fysisk funksjon en gang i uken. I løpet av uke 4 vil du bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet én gang og fullføre oppgavene med fysisk funksjon én gang. I løpet av uke 4 vil den sensoriske testingen av nervene i armer og ben også bli gjentatt. Samme dag som de fysiske prøvene vil forskningssykepleieren be deg øve deg på å bruke telefonsystemet for å måle symptomer.

Etter at du har forlatt sykehuset eller klinikken, vil telefonsystemet ringe deg hjem. Anropene vil skje 1 gang i uken fra uke 5 til og med uke 12 etter transplantasjonen, deretter 1 gang i måneden i månedene 3, 6 og 12 (+/- 1 måned). Telefonsystemet vil be deg vurdere hvor sterke og tålelige symptomene er, og hvor mye symptomene forstyrrer hverdagen din.

Under klinikkbesøket som skjer ca. 90 dager etter transplantasjonen, vil du bli bedt om å utføre korte oppgaver som måler fysisk funksjon, og du vil også få den siste testen av nervene i armer og ben.

Du skal studere i ca 1 år.

Dette er en undersøkende studie. Melphalan med autolog stamcelletransplantasjon er FDA-godkjent for behandling av myelom og amyloidose. Medisinene og behandlingen for denne studien er alle kommersielt tilgjengelige. Opptil 100 pasienter vil delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved MD Anderson.