European Management Platform for Childhood Interstitial Lung Diseases - chILD-EU Register og Biobank (chILD-EU)

Mål 1: Generering av en felles europeisk database og biobank. De eksisterende nasjonale programmene for å samle inn data om barn i tre land (Frankrike, Tyskland, Storbritannia) vil gjøre det mulig for konsortiet å raskt tilpasse gjeldende rammeverk til en funksjonelt hensiktsmessig pan-europeisk nettbasert database og biobank. Viktigere, kompatibilitet med pågående utvikling av barnedatabaser i USA vil bli tatt med i betraktningen.

Mål 2: Kontinuerlig vurdering og implementering av retningslinjer og behandlingsprotokoller. Vår standardarbeidsgruppe vil samles regelmessig. De første oppgavene vil etablere (a) spesifikke diagnostiske veier, inkludert detaljerte protokoller for innsamling av klinisk informasjon, blodprøver, bildediagnostikk og patologi ("Best Practice Checklist"); (b) internasjonale paneler av klinikere, genetikere, radiologer og patologer som vil vurdere hver diagnose for å kvalitetskontrollere dataene; og (c) detaljerte protokoller for oppfølging for å generere naturhistoriske data.

Mål 3: Rekruttering av en nøye karakterisert kohort av barnepasienter. Europeisk rekruttering og tverrfaglig kritisk fagfellevurdering av alle diagnoser som sendes inn fra hele Europa er avgjørende. Hvert tilfelle vil bli gitt en diagnose uavhengig; hvis ingen sikker diagnose er mulig, vil vi vurdere saken med jevne mellomrom etter hvert som ny informasjon blir tilgjengelig. I løpet av det første året av studien vil klinikeres beslutninger i henhold til lokal praksis og resultater bli uavhengig overvåket og vurdert.

Mål 4: Bestem verdien av utfall brukt i CHILD. Vi vil systematisk optimalisere og klargjøre den relative vekten av et stort spekter av enkelt- og sammensatte kliniske utfall (ved bruk av både kliniker- og omsorgsskåring), sekvensiell begrenset bryst-CT (for å minimere strålingseksponering), lungefunksjonstesting, histopatologisk kategorisering av lungebiopsier, serum markører og genetiske tester. Variabilitet, reproduserbarhet og effekter av trening på lesing av bilder vil bli undersøkt.

Mål 5: Vurdere behandlingsvariasjoner som brukes, levere data fra definerte protokoller og koblede utfall. Dette prosjektet vil analysere i detalj behandling og resultater innenfor og mellom forsøkspersoner ved å bruke data som er samlet inn. Analyse av de innsamlede dataene vil gjøre oss i stand til å støtte definisjonen av prøveprotokoller som er planlagt i fremtiden.