Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fôringsmønstre og -praksis hos små barn med PKU i løpet av de to første leveårene (PKU-weaning)

17. juni 2020 oppdatert av: Nutricia Research

Fôringsmønstre og -praksis hos små barn med PKU i løpet av de to første leveårene: Akseptabilitet og effekt av en ny proteinerstatning

I denne studien vil fôringsmønstre og -praksis ved introduksjonen av en andre fase phe-fri proteinerstatning bli vurdert hos små barn med PKU. Dette vil bli sammenlignet med den normale avvenningsprosessen hos friske ikke-PKU-alderstilpassede barn. I tillegg vil tolerabilitet og aksept av studieproduktet bli evaluert i en mindre gruppe forsøkspersoner som allerede har blitt overført til en proteinerstatning i andre stadium. Studien er utført i 3 sentre i Storbritannia.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del 1:

For forsøkspersoner med PKU vil studieproduktet inngå i kosten som andre trinns proteinerstatning inntil forsøkspersonene er 2 år.

De friske ikke-PKU-alderstilpassede forsøkspersonene vil ikke ha studieproduktet inkorporert i kostholdet sitt for å kunne sammenligne avvenningsopplevelsen og ernæringsinntaket til PKU-personer med ikke-PKU-personer. De friske forsøkspersonene vil også være en del av studien frem til forsøkspersonene er 2 år.

Del 2:

Alle PKU-fag vil ta studieproduktet i 7 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Bradford, Storbritannia, BD5 0NA
        • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation Trust, St Luke's Hospital
      • Glasgow, Storbritannia, G12 OXH
        • JB Russell House, Gartnavel Royal Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PKU identifisert ved screening under nyfødtperioden og krever en fenylalaninfri proteinerstatning
  • Personer som er i ferd med å begynne avvenning og trenger en konsentrert phe-fri proteinerstatning for å dekke det totale proteinbehovet og er i alderen mellom 4 og 10 måneder (del 1)
  • Forsøkspersoner under 5 år som allerede er fullstendig overført til en konsentrert phe-fri proteinerstatning og er villige til å prøve studieproduktet i 7 dager (del 2)
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra forsøksperson eller foreldre/omsorgsperson
  • Kan eller ikke har begynt å avvenne faste stoffer (dvs. ved bruk av vanlig mat)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av alvorlig samtidig sykdom
  • Utforskerens usikkerhet om viljen eller evnen til pasienten til å overholde protokollkravene
  • Ethvert barn som ikke har påbegynt en proteinerstatning i andre trinn og er over 10 måneder
  • Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesprodukter eller markedsførte produkter samtidig eller innen to uker før inntreden i studien
  • Alle barn som har tatt antibiotika i løpet av de siste 2 ukene før studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Del 1
Del 1 av studien vil rekruttere personer som er i ferd med å bli introdusert for en konsentrert phe-fri proteinerstatning (dvs. andre trinns proteinerstatning) for første gang.
Annen: B2970 Metabolic Texture Modified Protein Substitute
Studieproduktet er en phe-fri proteinerstatning i pulverform supplert med langkjedede flerumettede fettsyrer (LCP), som inneholder essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler og sporelementer og er designet for bruk i ledelsen av påvist PKU hos barn i alderen 6 måneder til 5 år.
Andre navn:
  • PKU gel
Annen: Del 2
Del 2 av studien vil rekruttere forsøkspersoner som allerede har blitt introdusert for en konsentrert phe-fri proteinerstatning (dvs. allerede har overført fra phe-fri morsmelkerstatning til en andre fase proteinerstatning). Denne gruppen vil bli inkludert for å evaluere akseptabiliteten av studieproduktet hos pasienter som allerede har gått over til en proteinerstatning i andre fase.
Annen: B2970 Metabolic Texture Modified Protein Substitute
Studieproduktet er en phe-fri proteinerstatning i pulverform supplert med langkjedede flerumettede fettsyrer (LCP), som inneholder essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler og sporelementer og er designet for bruk i ledelsen av påvist PKU hos barn i alderen 6 måneder til 5 år.
Andre navn:
  • PKU gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fôringsmønstre- produktinntak
Tidsramme: opptil 2 år
Faktisk inntak av produkt og foreskrevet mengde produkt [# poser] vil bli registrert som dokumentert i dagbøker.
opptil 2 år
Fôringsmønster - annet inntak enn studieprodukt
Tidsramme: opptil 2 år
Inntak av standardformuleringer / morsmelk og normal mat [ml] eller [g/dag] og [hyppighet] av amming, som dokumentert i dagbøker.
opptil 2 år
Fôringspraksis og -vansker ved spørreskjema; posisjon
Tidsramme: opptil 2 år
Fôringspraksis som er lagt inn av foreldre i dagbøker: måten barnet har blitt matet på vil bli vurdert: kategorier [sittende stilling f.eks på fanget, i stolen osv.]
opptil 2 år
Fôringspraksis og -vansker ved spørreskjema; selvmating
Tidsramme: opptil 2 år
Fôringspraksis innført av foreldre i dagbøker; måten barnet har blitt matet på vil bli vurdert: [selvmating; foreldremating]; [type selvmating: flaske, finger; skje, gaffel]
opptil 2 år
Forekomst av uønskede hendelser [ Sikkerhet og toleranse]
Tidsramme: opptil 2 år
Forekomst av uønskede hendelser
opptil 2 år
Gastrointestinale symptomer
Tidsramme: opptil 2 år

Forekomst av GI-symptomer [ja/nei] for:

  • Munnsår
  • Opprørt i magen
  • Hardere poos
  • Forstoppelse
  • Mykere poes
  • Oppkast
  • Kolikk
  • Annet (gratis inngang)
opptil 2 år
Produktakseptabilitet ja/nei
Tidsramme: opptil 2 år

Akseptabilitetsspørsmål [ja/nei] for:

  • Nekter mer enn tar
  • Nekter så mye som tar
  • Tar mer enn nekter
  • Spytter ut produktet
  • Setter bort skjeen
  • Holder i munnen, men vil ikke svelge
  • Lukker munnen ved mating
  • Gråter i begynnelsen av feeden
  • Gråter på slutten av fôret
  • Søler fôr med vilje
  • Snur hodet bort
  • Annet (gratis inngang)
opptil 2 år
Blod Fenylalaninkontroll: Phe-nivåer
Tidsramme: opptil 2 år
Phe-nivåer [umol/l]
opptil 2 år
Tyrosinnivåer i blodet
Tidsramme: opptil 2 år
Tyrosinnivåer [umol/L]
opptil 2 år
Inntak av energi og næringsstoffer: Studieprodukt
Tidsramme: opptil 2 år
Inntak av energi og næringsstoffer fra studieproduktet [kostdagbok; #g produkt/dag]
opptil 2 år
Inntak av energi og næringsstoffer: Avvenning
Tidsramme: opptil 2 år
Inntak av energi og næringsstoffer fra avvenningsdietten: beskrivende informasjon, inntak [g/dag]
opptil 2 år
Inntak av energi og næringsstoffer: Avvenning
Tidsramme: opptil 2 år
Inntak av energi og næringsstoffer fra avvenningsdietten: beskrivende informasjon, inntak [# måltider eller snacks/dag]
opptil 2 år
Antropometri: vekt
Tidsramme: opptil 2 år
Vekt [g]
opptil 2 år
Antropometri: lengde
Tidsramme: opptil 2 år
Lengde [cm]
opptil 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avvenning per gruppe (med vår uten proteinerstatning) - beskrivende
Tidsramme: opptil 2 år
Sammenlign avvenning, ernæringsinntak [g/dag] og metabolsk kontroll hos spedbarn som tar studieproduktet, med historiske kontroller av samme alder og avvenningsstadium hvis diett ikke inneholdt en halvfast proteinerstatning i andre trinn i samme tidsperiode [ foreldre spørreskjemaer]
opptil 2 år
Angstnivåer hos foreldre - Becks angstoversikt
Tidsramme: opptil 2 år
Beck's Anxiety Inventory, scorer på domener [0 ikke i det hele tatt - 3 alvorlig]
opptil 2 år
Mestringsmekanismer for foreldre ved spørreskjema
Tidsramme: opptil 2 år
Mestringshelseoversikt for foreldre (score på domener som mestringsatferd [3 svært nyttig -0 ikke nyttig]
opptil 2 år
Foreldres erfaring med fôring via spørreskjema
Tidsramme: opptil 2 år
Matingstid Foreldrespørreskjema, foreldres opplevelse av barnets matingstid, skårer på ulike domener [0-7]
opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nutricia Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anita MacDonald, Birmingham children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. mars 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • B2970

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PKU

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere