Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ wokselotora na mózgową odpowiedź hemodynamiczną u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (VoxSCAN)

20 września 2023 zaktualizowane przez: Amy Tang
Voxelotor to nowy lek dla młodzieży i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, który poprawia poziom hemoglobiny i zmniejsza częstość występowania nasilenia niedokrwistości. Jednak nie jest jasne, czy ten wzrost stężenia hemoglobiny jest związany ze zmniejszeniem mózgowego stresu metabolicznego. Badanie to zmierzy wpływ wokselotoru na hemodynamikę mózgu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) to genetyczna choroba krwi, która ma głęboki wpływ na mózg. W przypadku przewlekłej niedokrwistości mikrokrążenie mózgowe rozszerza się, aby utrzymać odpowiednią dostawę tlenu do tkanek. Gdy mózgowy przepływ krwi wzrasta, a układ naczyniowy staje się maksymalnie rozszerzony, frakcja ekstrakcji tlenu (OEF) wzrasta, aby nadążyć za zapotrzebowaniem metabolicznym. Niestety, ten stan zmaksymalizowanej odpowiedzi sprawia, że ​​mózg jest podatny na ataki i słabo przygotowany do przystosowania się do zwiększonego zapotrzebowania metabolicznego; w konsekwencji tkanka jest podatna na zawał, gdy przepływ krwi/objętość są niewystarczające do utrzymania wystarczającego metabolizmu tlenu.

Voxelotor to pierwszy w swojej klasie lek zatwierdzony przez FDA do leczenia dorosłych i młodzieży (w wieku > 12 lat) z SCD. W tym badaniu zbadany zostanie wpływ wokselotora na hemodynamikę mózgu. Naukowcy wysuwają hipotezę, że wraz ze wzrostem hemoglobiny z powodu wokselotora zmniejszy się mózgowy przepływ krwi i frakcja ekstrakcji tlenu. Aby przetestować tę hipotezę, zostaną wykonane pomiary przepływu krwi w mózgu, ekstrakcji tlenu i metabolizmu tlenu przy użyciu dostosowanej spektroskopii korelacji rozproszonej i systemu spektroskopii bliskiej podczerwieni w domenie częstotliwości (DCS/FDNIRS). Ta nieinwazyjna technika optyczna wykorzystuje światło do oszacowania średniego nasycenia tlenem układu mikrokrążenia, tj. naczyń włosowatych, tętniczek i żyłek.

Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać wokselotor, podawany doustnie raz dziennie w postaci tabletek, tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej, w dawce zależnej od masy ciała, przez 12 tygodni. Pomiary mózgowego przepływu krwi, ekstrakcji tlenu i metabolizmu tlenu zostaną wykonane na początku badania (przed rozpoczęciem leczenia) oraz 4, 8 i 12 tygodni po rozpoczęciu leczenia wokselotorem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Aflac Sickle Cell Comprehensive Clinics at Children's Healthcare of Atlanta, Scottish Rite

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 17 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uzyskano pisemną świadomą zgodę rodzica/opiekuna i zgodę uczestnika zgodnie z polityką i wymaganiami instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB)/komitetu etyki (EC), zgodnie z wytycznymi Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji (ICH).
  • Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 4 do 17 lat włącznie
  • Homozygotyczna hemoglobina SS (HbSS) lub hemoglobina S/beta^0 talasemia (HbS/β^0 talasemia)
  • Hemoglobina (Hb) ≤10,5 g/dl na początku badania
  • Jednoczesna terapia hydroksymocznikiem (HU) jest dozwolona, ​​jeśli dawka była stabilna przez co najmniej 3 miesiące bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki w trakcie badania i bez oznak toksyczności hematologicznej
  • Zdolność do przyjmowania leków doustnych i gotowość do przestrzegania codziennych wokselotorów i zaplanowanych ocen DCS/NIRS.
  • Aktywna seksualnie kobieta musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od stosunku płciowego lub stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 30 dni po odstawieniu badanego leku. Aktywni seksualnie mężczyźni muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od współżycia seksualnego lub wyrazić chęć stosowania mechanicznych metod antykoncepcji przez cały okres badania i przez 30 dni po odstawieniu badanego leku.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, tj. które zaczęły miesiączkować i są aktywne seksualnie, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego przed pierwszym podaniem badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda z poniższych sytuacji wymagająca pomocy medycznej w ciągu 14 dni przed podpisaniem formularza świadomej zgody (ICF):

    • Kryzys naczyniowo-okluzyjny (LZO)
    • Zespół ostrej klatki piersiowej (ACS)
    • Kryzys sekwestracji śledziony
    • zapalenie palców
  • Wymaga przewlekłej transfuzji
  • Transfuzja krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 60 dni od podpisania ICF
  • Zaburzenia czynności nerek wymagające przewlekłej dializy lub kreatyniny ≥1,5 mg/dl.
  • Dysfunkcja wątroby charakteryzująca się aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >4 × górna granica normy (GGN) dla wieku.

  • Klinicznie istotna nieprawidłowość serca, w opinii Badacza, taka jak:

    • Hemodynamicznie istotna choroba serca, np. wrodzona wada serca, niewyrównana niewydolność serca lub jakakolwiek niestabilna choroba serca
    • Arytmia serca wymagająca leczenia farmakologicznego
  • Skorygowany odstęp QT wg Fridericii (QTcF) >450 ms, wrodzony zespół długiego QT, spoczynkowy blok serca drugiego lub trzeciego stopnia (z wyjątkiem bezobjawowego bloku serca Mobitza typu I drugiego stopnia).
  • Otrzymał badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, od podpisania ICF.
  • Nałogowy palacz (zdefiniowany jako palenie więcej niż 10 papierosów dziennie lub nikotynowego ekwiwalentu, w tym e-papierosów).
  • Mało prawdopodobne, aby przestrzegać procedur badania.
  • Inny stan medyczny, psychologiczny lub uzależniający, który w opinii Badacza zakłóciłby lub zakłócił ocenę bezpieczeństwa i/lub farmakokinetyki (PK) badanego leku, uniemożliwiłby przestrzeganie protokołu badania lub uniemożliwiłby uzyskanie świadomej zgody.
  • Każdy stan wpływający na wchłanianie leku, taki jak poważna operacja żołądka lub jelita cienkiego (dopuszczalna jest wcześniejsza cholecystektomia).
  • Historia choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 2 lat przed leczeniem Dzień 1 wymagający chemioterapii i/lub radioterapii (z wyjątkiem terapii miejscowej w przypadku nieczerniakowego nowotworu skóry).

  • Klinicznie istotna infekcja bakteryjna, grzybicza, pasożytnicza lub wirusowa obecnie leczona lub wymagająca leczenia.

    • Uczestnicy z ostrą infekcją bakteryjną wymagającą stosowania antybiotyków powinni opóźnić badanie przesiewowe do czasu zakończenia antybiotykoterapii i ustąpienia infekcji, w opinii badacza.
    • Znane aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu A, B lub C lub zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV); znany aktywny
    • Znana aktywna malaria.
  • Pacjentki w ciąży
  • Dowody na nieprawidłowe wysokie prędkości przepływu krwi w przezczaszkowym badaniu dopplerowskim (TCD) wynoszące 200 cm/s lub więcej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wokselotor
Dzieci z anemią sierpowatą przyjmujące wokselotor przez 12 tygodni.
Lek: Wokselotor
Voxelotor przyjmuje się doustnie raz dziennie. Uczestnicy w wieku 12 lat lub starsi przyjmą 1500 mg dziennie. Uczestnicy w wieku poniżej 12 lat otrzymają dawkę opartą na ich masie ciała, aby zapewnić ekspozycję odpowiadającą dawce 1500 mg/dobę dla osoby dorosłej.
Inne nazwy:
  • Oxbryta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w mózgowym przepływie krwi (CBF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
CBF będzie mierzony za pomocą spektroskopii korelacji rozproszonej i spektroskopii bliskiej podczerwieni w domenie częstotliwości (DCS/FDNIRS).
Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
Zmiana frakcji ekstrakcji tlenu (OEF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
OEF będzie mierzony za pomocą DCS/FDNIRS. OEF definiuje się jako różnicę między zawartością tlenu w krwi tętniczej i żylnej i zwiększa się ona w miarę nadążania za zapotrzebowaniem metabolicznym.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
Zmiana mózgowego tempa metabolizmu tlenu (CMRO2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
CMRO2 będzie mierzone za pomocą DCS/FDNIRS. CMRO2 to szybkość, z jaką mózg zużywa tlen i jest wskaźnikiem zdrowia mózgu.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
Oceniony zostanie całkowity poziom hemoglobiny i oceniona zostanie korelacja między zmianami CBF, OEF i CMRO2 a zmianami stężenia hemoglobiny po 4, 8 i 12 tygodniach.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
Zmiana zawartości RBC w hemoglobinie modyfikowanej wokselotorem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12
Oceniane będą poziomy czerwonych krwinek w hemoglobinie modyfikowanej wokselotorem i oceniana będzie korelacja między zmianami CBF, OEF i CMRO2 a zmianami w hemoglobinie modyfikowanej wokselotorem po 4, 8 i 12 tygodniach.
Wartość wyjściowa, tygodnie 4 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amy Tang

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: Amy Tang, MD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00002483

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w publikacji tego badania (tekst, tabele, rysunki i załączniki), zostaną udostępnione do udostępniania po usunięciu danych umożliwiających identyfikację

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne do udostępniania natychmiast po publikacji, bez daty końcowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione do udostępniania naukowcom, którzy przedstawią rzetelną metodologicznie propozycję, aby osiągnąć cele zawarte w zatwierdzonej propozycji. Propozycje należy kierować na adres erin.buckley@emory.edu. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata u dzieci

Badania kliniczne na Wokselotor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj