Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa za pośrednictwem lentiwirusów u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A (FANCOLEN-1)

20 marca 2024 zaktualizowane przez: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Badanie kliniczne fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności infuzji autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA u pacjentów z FA podtypu A (FANCOLEN-1)

Jest to otwarte badanie kliniczne fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności procedury hematopoetycznej terapii genowej lekiem sierocym składającym się z wektora lentiwirusowego niosącego gen FANCA u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A.

Komórki CD34+ pochodzące ze szpiku kostnego i/lub mobilizowanej krwi obwodowej (świeżej i/lub kriokonserwowanej) od pacjentów z podtypem A Fanconiego (FA-A), będą transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA (lek sierocy). Po transdukcji komórki zostaną zaszczepione pacjentom w celu przywrócenia ich hematopoezy za pomocą genetycznie skorygowanych komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego otwartego badania klinicznego fazy I/II jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapeutycznej procedury hematopoetycznej terapii genowej lekiem sierocym składającym się z wektora lentiwirusowego niosącego gen FANCA u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A.

Lek przeznaczony do podawania pacjentom składa się z produktu komórkowego powstałego w wyniku transdukcji autologicznych komórek CD34+ terapeutycznym wektorem lentiwirusowym PGK-FANCA.Wpre*.

Dawka komórek do podania pacjentom będzie taka, jaką uzyskano w procesie transdukcji między 3x10^5 a 4x10^6 komórek CD34+/kg masy ciała pacjenta.

Komórki zostaną podane dożylnie w pojedynczej dawce, po zakończeniu procesu transdukcji.

Okres obserwacji: 3 lata po infuzji transdukowanych komórek. Pacjenci będą jednak monitorowani poza badaniem klinicznym przez okres 10 lat.

Obserwacja przeszczepionych transdukowanych komórek będzie prowadzona na próbkach krwi obwodowej i szpiku kostnego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Vall D'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ze zdiagnozowaną niedokrwistością Fanconiego grupa komplementarna A (FA-A)
  • Minimalny wiek 1 rok
  • Maksymalny wiek 21 lat
  • Indeks Lansky'ego > 60%.
  • Świadoma zgoda zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.
  • Liczba komórek do transdukcji: Co najmniej 3x10^5 oczyszczonego CD34+/kg masy ciała.
  • Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty wyjściowej u kobiet w wieku rozrodczym, które powinny zobowiązać się do stosowania skutecznej metody antykoncepcji w okresie udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z identycznym dawcą rodzinnym ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA).
  • Dowody na zespół mielodysplastyczny lub białaczkę lub nieprawidłowości cytogenetyczne przewidujące to samo w aspiratach szpiku kostnego. W takim przypadku badania przeprowadzone na dwa miesiące przed przystąpieniem pacjenta do badania klinicznego zostaną uznane za ważne.
  • Dowody na to, że pacjent, który ma otrzymać infuzję, ma objawy mozaicyzmu somatycznego, z poprawą hematologiczną.
  • Jakakolwiek choroba lub współistniejący proces, który zdaniem badacza uniemożliwia uczestnikowi udział w badaniu.
  • Istniejące wcześniej upośledzenie czuciowe lub motoryczne> = stopień 2 według kryteriów National Cancer Institute (NCl).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne komórki CD34+ transdukowane PGK-FANCA-Wpre*
Komórki CD34+ od pacjentów z podtypem A Fanconiego (FA-A) transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA, PGK-FANCA-Wpre*Produkt do infuzji składa się z zawiesiny transdukowanych komórek CD34^+.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Procedura: Dożylne podawanie genetycznie modyfikowanych hematopoetycznych komórek macierzystych/progenitorowych (HSPC)
Biologiczny: Genetycznie zmodyfikowane hematopoetyczne komórki macierzyste/progenitorowe
Poddaj się infuzji genetycznie zmodyfikowanej krwiotwórczej terapii komórkami progenitorowymi
Inne nazwy:
  • Genetycznie zmodyfikowane HSPC
Biologiczny: Filgrastym
Podanie podskórne (SC)
Inne nazwy:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (czynnik stymulujący kolonie), Neupogen, r-metHug-CSF, rekombinowany metionylowy ludzki granulocyt CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Lek: Pleryksafor
Biorąc pod uwagę SC
Inne nazwy:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Procedura: Aspiracja szpiku kostnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Do 3 lat po infuzji transdukowanych komórek
Wszystkie zdarzenia niepożądane będą rejestrowane przez 3 lata od infuzji transdukowanych komórek
Do 3 lat po infuzji transdukowanych komórek
Odsetek pacjentów z co najmniej 0,1 kopią wektora terapeutycznego na jądrzasty szpik kostny lub komórki krwi obwodowej dwa lata po infuzji.
Ramy czasowe: 2 lata po infuzji stransdukowanych komórek
Wykrycie co najmniej 0,1 kopii wektora terapeutycznego na jądrzastą komórkę szpiku kostnego lub komórki krwi obwodowej dwa lata po infuzji.
2 lata po infuzji stransdukowanych komórek

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z kliniczną odpowiedzią hematologiczną po wlewie autologicznych komórek CD34+ transdukowanych terapeutycznym wektorem lentiwirusowym
Ramy czasowe: 2 lata po infuzji stransdukowanych komórek
Odsetek pacjentów z kliniczną odpowiedzią hematologiczną (poprawa liczby komórek we krwi przynajmniej w jednej linii hematologicznej).
2 lata po infuzji stransdukowanych komórek

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Współpracownicy

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2011-006100-12

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj