Pleryksafor i klofarabina w leczeniu pierwszej linii pacjentów w podeszłym wieku z ostrą białaczką szpikową (AML)

Badane leki:

Pleryksafor ma za zadanie blokować łączenie się białka na komórkach nowotworowych z komórkami szpiku kostnego. Może to pozwolić komórkom szpiku kostnego na skuteczniejsze leczenie chemioterapią.

Klofarabina ma za zadanie zakłócać wzrost i rozwój komórek nowotworowych.

Grupy badawcze:

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, zostaniesz przydzielony do grupy badawczej na podstawie daty przystąpienia do tego badania. Do części 1 badania zostaną zarejestrowane maksymalnie 3 grupy liczące do 6 uczestników, a do części 2 — do 48 uczestników.

Jeśli zostaniesz włączony do części 1, dawka pleryksa, którą otrzymasz, będzie zależała od tego, kiedy przystąpiłeś do tego badania. Pierwsza grupa uczestników otrzyma najniższy poziom dawki pleryksaforu. Każda nowa grupa otrzyma wyższą dawkę pleryksaforu niż grupa przed nią, jeśli nie zaobserwowano niemożliwych do zniesienia skutków ubocznych.

Jeśli zostaniesz włączony do Części 2, otrzymasz pleryksafor w najwyższej dawce tolerowanej w Części 1.

Wszyscy uczestnicy otrzymają takie same dawki klofarabiny.

Administracja badanego leku:

Cykle w tym badaniu trwają 28 dni lub dłużej, w zależności od morfologii krwi, wszelkich działań niepożądanych i stanu choroby.

W dniach 1-5 każdego cyklu pacjentka będzie otrzymywać pleryksafor przez igłę pod skórę brzucha.

W dniach 1-5 każdego cyklu będziesz otrzymywać klofarabinę dożylnie przez około 1 godzinę. Dawkę należy rozpocząć około 4 do 6 godzin po wstrzyknięciu pleryksafu. Będziesz obserwowany pod kątem działań niepożądanych podczas przyjmowania klofarabiny.

Jeśli lekarz uzna, że ​​leży to w najlepszym interesie pacjenta, poziom dawki pleryksaforu może zostać obniżony.

Cykl 1 nazywa się indukcją. Jeśli choroba przejdzie w stan remisji (dobrze zareaguje) po cyklu Indukcji, rozpoczniesz część Konsolidacji badania. W cyklach konsolidacyjnych schemat podawania leków będzie taki sam jak w cyklu indukcyjnym, ale dawki klofarabiny będą mniejsze. Jeśli choroba nie ulegnie remisji po cyklu indukcyjnym, będziesz mieć cykl reindukcji, zanim będziesz mógł rozpocząć część konsolidacji badania. Celem cyklu indukcyjnego i ewentualnego cyklu reindukcyjnego jest wpłynięcie na szpik kostny w określony sposób, który może pomóc w opanowaniu choroby. Celem Konsolidacji jest również pomoc w kontrolowaniu choroby.

Wizyty studyjne:

Indukcja (cykl 1):

Pierwszego dnia indukcji zostanie pobrana krew (każdorazowo około ½ łyżki stołowej) do rutynowych badań przed wstrzyknięciem pleryksafu i 3 razy w ciągu 8 godzin po wstrzyknięciu.

W dniach 2-5 indukcji zostanie pobrana krew (każdorazowo około ½ łyżki stołowej) do rutynowych badań przed wstrzyknięciem pleryksa i ponownie 8 godzin po wstrzyknięciu.

Począwszy od 2. tygodnia indukcji, krew (około 2 łyżek stołowych) będzie pobierana co najmniej 2 razy w tygodniu do rutynowych badań.

Zostanie wykonana aspiracja szpiku kostnego i/lub biopsja w celu sprawdzenia stanu choroby w 21. dniu indukcji, a następnie co 2 tygodnie, aż do zakończenia cyklu indukcji.

Reindukcja:

Jeśli masz cykl Reindukcji, krew (około 2 łyżek stołowych) będzie pobierana co najmniej 2 razy w tygodniu podczas Reindukcji do rutynowych badań. Będziesz mieć aspirację szpiku kostnego i/lub biopsję w celu sprawdzenia stanu choroby w 21 dniu reindukcji i co 2 tygodnie po tym, aż do zakończenia cyklu reindukcji.

Konsolidacja:

Krew (około 2 łyżek stołowych) będzie pobierana 1 raz dziennie do rutynowych badań w dniach 1-5 Konsolidacji.

Począwszy od 2. tygodnia każdego cyklu konsolidacji, co tydzień przez resztę każdego cyklu konsolidacji będzie pobierana krew (około 2 łyżek stołowych) do rutynowych badań.

Będziesz mieć aspirację szpiku kostnego i/lub biopsję w celu sprawdzenia stanu choroby w dowolnym momencie podczas Konsolidacji, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

Indukcja, reindukcja i konsolidacja:

Badania krwi i/lub aspiracje/biopsje szpiku kostnego można wykonywać częściej niż podano, jeśli lekarz uzna to za konieczne. Ponadto będziesz mieć EKG w dowolnym momencie podczas badania, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

Długość studiów:

Możesz kontynuować przyjmowanie badanych leków przez maksymalnie 5 cykli konsolidacji, jeśli lekarz uzna, że ​​leży to w twoim najlepszym interesie. Nie będziesz już mógł przyjmować badanych leków, jeśli choroba się pogorszy lub wystąpią nie do zniesienia działania niepożądane.

Twój udział w badaniu zakończy się po zakończeniu wizyt kontrolnych.

Wizyty kontrolne:

Po 1 i 3 miesiącach od zaprzestania przyjmowania badanych leków:

• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 2 łyżek stołowych).
• Jeśli lekarz zdecyduje, że jest to konieczne, będziesz mieć aspirację szpiku kostnego, aby sprawdzić stan choroby.

Jeśli choroba zareaguje (jeśli dojdzie do całkowitej lub częściowej remisji), będziesz mieć wizyty kontrolne co 3 miesiące przez okres do 2 lat po zaprzestaniu przyjmowania badanych leków. Wizyty kontrolne zostaną przerwane, jeśli choroba się pogorszy lub jeśli rozpoczniesz nową terapię przeciwnowotworową, a choroba się nie pogorszy. Podczas wizyt kontrolnych zostaną wykonane następujące badania i procedury:

• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 2 łyżek stołowych).
• Jeśli lekarz zdecyduje, że jest to konieczne, będziesz mieć aspirację szpiku kostnego, aby sprawdzić stan choroby.

To jest badanie eksperymentalne. Klofarabina jest zatwierdzona przez FDA i dostępna na rynku do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci po drugim zaostrzeniu choroby. Pleryksafor został zatwierdzony przez FDA do podawania z G-CSF i jest dostępny na rynku do stosowania w przemieszczaniu komórek macierzystych do krwioobiegu przed przeszczepem komórek macierzystych w celu leczenia chłoniaka nieziarniczego lub szpiczaka mnogiego. Połączenie klofarabiny i pleryksaforu ma charakter badawczy.

W badaniu weźmie udział do 66 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do MD Anderson.