Badanie z użyciem SAR302503 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną

Kryteria przyjęcia:

• Miał udokumentowaną diagnozę czerwienicy prawdziwej (PV) lub nadpłytkowości samoistnej (ET) opornej na hydroksymocznik lub nietolerującej hydroksymocznika.
• Czerwienica prawdziwa lub nadpłytkowość samoistna zdefiniowana zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami WHO.
• Oporność lub nietolerancja czerwienicy prawdziwej na hydroksymocznik jest zdefiniowana jako pacjenci z czerwienicą prawdziwą leczeni hydroksymocznikiem z hematokrytem >45% lub upuszczanie krwi dwa razy w ciągu ostatnich 6 miesięcy i co najmniej raz w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Oporność na nadpłytkowość samoistną lub nietolerancję hydroksymocznika definiuje się jako pacjentów z nadpłytkowością samoistną na HU z liczbą płytek krwi >600 x 10x9/l.

Faza zwiększania dawki (czerwienica prawdziwa) i grupa 600 mg/dobę (nadpłytkowość samoistna):

• Miał rozpoznanie czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami WHO 2008.
• Pacjenci z PV muszą wykazywać oporność lub nietolerancję na hydroksymocznik.
• Pacjenci z ET muszą wykazywać oporność lub nietolerancję na hydroksymocznik.
• Wyraź pisemną świadomą zgodę na udział.

Kryteria wyłączenia:

• Mniej niż 18 lat.
• Udział w jakimkolwiek badaniu środka badanego (leku, leku biologicznego, urządzenia) w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania leku, chyba że w fazie bez leczenia. (Dozwolone jest wcześniejsze leczenie innym inhibitorem JAK2).
• Niechęć do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, ocen laboratoryjnych i innych procedur związanych z badaniem.
• Stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 3 lub 4 na początku badania.
• Splenektomia.
• Czynna choroba nowotworowa inna niż czerwienica prawdziwa lub nadpłytkowość samoistna, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry, raka szyjki macicy in situ lub innych nowotworów złośliwych, które są stabilne i nie są leczone przez ≥5 lat.
• Poważna operacja w ciągu 28 dni lub radioterapia w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
• Aktywna ostra infekcja wymagająca antybiotyków.
• Znany ludzki wirus niedoboru odporności lub choroba związana z zespołem nabytego niedoboru odporności.
• Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca (klasyfikacja 3 lub 4 według New York Heart Association), dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy, operacja pomostowania tętnic wieńcowych/obwodowych, przemijający atak niedokrwienny lub zatorowość płucna w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
• Wszelkie poważne ostre lub przewlekłe schorzenia medyczne, neurologiczne lub psychiatryczne bądź nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego leku, mogą zakłócać proces uzyskiwania świadomej zgody i/lub zgodność z wymogami badania lub mogą kolidować z interpretacją wyników badania i zdaniem Badacza uczyniłoby pacjenta nieodpowiednim do włączenia do tego badania.
• Niewłaściwa funkcja narządów.
• Znane aktywne (ostre lub przewlekłe) wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C; oraz nosiciele zapalenia wątroby typu B i C.
• Przewlekła choroba wątroby w wywiadzie (np. przewlekła alkoholowa choroba wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, stwardniające zapalenie dróg żółciowych, pierwotna marskość żółciowa wątroby, hemachromatoza, niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby [NASH]).
• Jednoczesne leczenie lub stosowanie leków lub środków ziołowych, o których wiadomo, że są co najmniej umiarkowanymi inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4).
• Obecność jakichkolwiek zaburzeń żołądkowych lub innych, które mogłyby hamować wchłanianie leków doustnych.
• Znana nadwrażliwość na jakąkolwiek substancję pomocniczą w preparacie badanego leku.
• Kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują skuteczną antykoncepcję podczas przyjmowania badanego leku.
• Mężczyźni pozostający w związku z kobietą w wieku rozrodczym, chyba że zgodzą się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.