Oksaliplatyna dla dzieci z guzami litymi

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek ≤ 21 lat w momencie rozpoznania raka.

2. Potwierdzone rozpoznanie histologiczne - każdy pacjent, z wyjątkiem guza mózgu lub glejaka drogi nerwu wzrokowego, powinien mieć jedno z poniższych rozpoznań histologicznych:

   • Mięsak Ewinga/PNET
   • Kostniakomięsak
   • Mięsak tkanek miękkich/mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy
   • Guz Wilmsa
   • Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
   • Siatkówczak
   • Gwiaździak niskiego stopnia
   • Gwiaździak wysokiego stopnia/GBM
   • wyściółczak
   • Guz zarodkowy Inne rzadkie nowotwory, takie jak - rak wątrobowokomórkowy, rak jelita grubego u dzieci, rak nerkowokomórkowy, rak kory nadnerczy i rak nosogardzieli.
3. Wszyscy pacjenci powinni mieć mierzalną chorobę, przynajmniej w jednym wymiarze, minimum 20 mm, lub obecność komórek nowotworowych w płynie cefalochidianowym.
4. Oczekiwana długość życia wszystkich pacjentów musi wynosić ≥ 8 tygodni, z PS Karnofsky'ego ≥50 dla pacjentów w wieku ≥10 lat i PS Lansky'ego ≥50 dla pacjentów w wieku <10 lat.

5. Poprzednie leczenie:

   • co najmniej 3 tygodnie bez chemioterapii.
   • co najmniej 6 miesięcy po naświetlaniu kręgosłupa i mózgu.
   • dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów u pacjentów z guzem OUN, ale zaleca się stałe dawki lub zmniejszenie dawki na 7 dni przed protokołem leczenia.
   • nie ma limitu stosowanych wcześniej leków lub chemioterapii, z wyjątkiem oksaliplatyny.

6. Odpowiednia funkcja zdefiniowana przez:

   • Hematologiczne: neutrofile > 1000/mm³, płytki krwi > 75000/mm³ i hemoglobina > 8 g/dL.
   • Nerek - kreatynina wg:

   Wiek ≤ 5 lat Cr ≤ 0,8 mg/dL 5 < wiek < 10 Cr ≤ 1,0 mg/dL 10 < wiek ≤ 15 Cr ≤ 1,2 mg/dL > 15 lat Cr ≤ 1,5 mg/dL

   • Wątroba: bilirubina całkowita ≤ 3 mg/dl.
   • Neurologia: pacjenci powinni kontrolować napady.
7. Przedstawiciel prawny (ojciec, matka lub opiekun) lub uczestnik (jeśli >18 lat) musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody (ICF), po otrzymaniu informacji o istotnych aspektach dotyczących udziału w badaniu.
8. Dla pacjentek w wieku rozrodczym: Negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni poprzedzających dzień 0.
9. Pacjentka musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji, jeśli istnieje potencjał prokreacyjny. Stosowanie niezawodnych środków antykoncepcyjnych (np. hormonalny środek antykoncepcyjny, plaster, krążek dopochwowy, wkładka wewnątrzmaciczna, bariera fizyczna, abstynencja) u osób w wieku rozrodczym (mężczyzn i kobiet) jest wymagane podczas leczenia badanego leku i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
10. Nie powinien mieć znanej możliwości leczenia i żadnej udowodnionej terapii, która zwiększa przeżywalność wraz z jakością życia.

Kryteria wyłączenia:

1. poprzednie użycie oksaliplatyny.
2. Inna chemioterapia lub lek eksperymentalny jednocześnie.
3. Jeśli kobieta, ciężarna lub karmiąca.
4. Aktywna infekcja.
5. Każdy poważny istniejący stan, który mógłby wpłynąć niekorzystnie na zdolność podmiotu do leczenia zgodnie z protokołem.
6. Każdy stan, terapia lub stan chorobowy, który w opinii lekarza prowadzącego może stanowić zagrożenie dla pacjenta lub niekorzystnie wpłynąć na cele badania.
7. Stosowanie badanego leku < 30 dni przed rozpoczęciem badania.

8. Historia medyczna z:

   • ciężka niewydolność nerek;
   • znana nadwrażliwość na platynę;
   • mielosupresja;
   • obwodowa neuropatia czuciowa.