Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia fotodynamiczna (PDT) nawracających guzów mózgu u dzieci

21 lutego 2019 zaktualizowane przez: Harry T Whelan, MD

Terapia fotodynamiczna (PDT) w przypadku złego rokowania nawracających/opornych na leczenie złośliwych guzów mózgu — badanie fazy I

Celem tej propozycji jest ocena nowej modyfikacji terapii fotodynamicznej (PDT), która mogłaby zrewolucjonizować leczenie guzów mózgu u dzieci i dorosłych. Obecnie opublikowano niewiele przypadków stosowania PDT w guzach mózgu podnamiotowych (w dole tylnym) ogólnie, aw szczególności u dzieci. Badacze proponują przetestowanie techniki, po raz pierwszy w Stanach Zjednoczonych, która wykazała u australijskich dorosłych pacjentów z glejakiem dramatyczne długoterminowe wskaźniki przeżycia wynoszące 57% (gwiaździak anaplastyczny) i 37% (glejak wielopostaciowy). Wyniki te są niespotykane w żadnym innym protokole leczenia.

Terapia fotodynamiczna (PDT) stanowi zmianę paradygmatu w leczeniu nowotworów w porównaniu z tradycyjnymi metodami resekcji i systemowej chemioterapii. Zasadą terapii fotodynamicznej jest za pośrednictwem światła aktywacja fotosensybilizatora, który jest selektywnie gromadzony w tkance docelowej, powodując niszczenie komórek nowotworowych poprzez wytwarzanie tlenu singletowego. Dlatego fotosensybilizator jest uważany za pierwszy krytyczny element w procedurach PDT, a procedura aktywacji jest drugim krokiem. Metodologia zastosowana w tej propozycji wykorzystuje intensywniejsze światło laserowe i większe dawki fotosensybilizatora Photofrin niż wcześniejsze protokoły PDT stosowane w USA u pacjentów z guzem mózgu. PDT będzie się składać z fotooświetlenia przy 630 nm rozpoczynającego się w środku jamy po resekcji guza i dostarczającego całkowitą energię 240 J cm-2. Badacze uważają, że światło powinno wnikać wystarczająco głęboko w tkankę, aby dotrzeć do migrujących komórek nowotworowych i zniszczyć te komórki bez szkody dla zdrowych komórek, w których są rozproszone.

Badacze będą testować hipotezę, że pacjenci pediatryczni z postępującymi/nawracającymi nowotworami złośliwymi mózgu poddawani terapii PDT ze zwiększonymi dawkami preparatu Photofrin® i energii świetlnej niż te, które stosowano w naszym poprzednim badaniu klinicznym, wykażą lepsze przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) i przeżycie całkowite (OS). ) wyniki. PDT będzie również skuteczna w przypadku guzów podnamiotowych. Do celów szczegółowych należy określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) preparatu Photofrin u dzieci oraz poszukiwanie wstępnych trendów skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  1. Wiek: ≥ 6 miesięcy i < 18 lat
  2. Choroba: Kwalifikują się pacjenci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami mózgu. Pacjenci musieli mieć histologiczną weryfikację złośliwości w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu. Guzy mogą być umiejscowione nadnamiotowo lub podnamiotowo (tylny dół).
  3. Status choroby: Pacjenci muszą mieć potencjalnie resekcyjną chorobę.
  4. Opcje terapeutyczne: Obecny stan chorobowy pacjenta musi być taki, dla którego nie jest znana terapia lecznicza lub terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie przy akceptowalnej jakości życia.
  5. Poziom sprawności: Karnofsky 50% lub więcej dla pacjentów > 16 lat i Lansky 50 lub więcej dla pacjentów < 16 lat. Uwaga: Deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stosunkowo stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania. Pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności.
  6. Przewidywana długość życia: > 8 tygodni
  7. Wcześniejsza terapia: Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z ostrych toksycznych skutków wszystkich wcześniejszych chemioterapii przeciwnowotworowych. Co najmniej 3 tygodnie od poprzedniej chemioterapii i 4 tygodnie od poprzedniej radioterapii

  8. Funkcja narządów:

    Odpowiednia funkcja szpiku kostnego

    Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1000

    Liczba płytek krwi ≥ 100 000 (można przetoczyć, aby spełnić wymagania)

    Odpowiednia czynność nerek

    Klirens kreatyniny lub radioizotopowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 LUB

    Stężenie kreatyniny w surowicy w zakresie normy na podstawie wieku/płci

    Odpowiednia czynność wątroby Bilirubina (bezpośrednia) ≤ 3-krotna górna granica normy (GGN) dla wieku

    SGPT (ALT) ≤ 10X GGN

    Na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L

    Albumina surowicy ≥ 2 g/dl

    Odpowiednia koagulacja

    PT i INR ≤ 2X GGN dla wieku

  9. Funkcja ośrodkowego układu nerwowego: Pacjenci z zaburzeniami napadowymi mogą być włączeni do badania, jeśli otrzymują leki przeciwdrgawkowe nieindukujące enzymów i są dobrze kontrolowani.
  10. Świadoma zgoda: wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji.
  11. Archiwalne preparaty tkanki nowotworowej ze wstępnej diagnozy powinny być w miarę możliwości przeglądane przez patologów z CHW przed włączeniem do badania.

Kryteria wyłączenia

  1. Choroba rozsiana (choroba z przerzutami)
  2. Ciąża lub karmienie piersią: Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie będą brały udziału w tym badaniu, ponieważ nie są znane zagrożenia dla płodu i teratogenne działania niepożądane preparatu Photofrin®.
  3. Inna jednoczesna terapia przeciwnowotworowa
  4. Pacjenci z porfirią
  5. Osoby przyjmujące leki potencjalnie fotouczulające
  6. Obecność zdarzeń niepożądanych dotyczących funkcji neurologicznych, nadwrażliwości na światło lub światłowstrętu stopnia 4. lub wyższego (CTCAE wersja 4.0)
  7. Alergia na jajka, olej sojowy lub olej szafranowy (ze względu na potencjalną alergię na intralipidy)
  8. Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Photofrin (sól sodowa porfimeru) terapia fotodynamiczna.
Lek: Photofrin (sól sodowa porfimeru) i terapia fotodynamiczna.

Dożylnie (IV) Photofrin

To jest badanie eskalacji dawki. Pacjenci otrzymają Photofrin we wlewie dożylnym na około 24 godziny przed operacją resekcji guza i terapią fotodynamiczną (PDT). Pacjenci będą uczuleni na światło natychmiast po otrzymaniu preparatu Photofrin i muszą przestrzegać środków ostrożności dotyczących nadwrażliwości na światło i światła przez co najmniej 30 dni po infuzji.

Terapia fotodynamiczna (PDT)

Po resekcji guza światłowód zostanie umieszczony w przybliżeniu w środku jamy chirurgicznej. Intralipid zostanie podany we wlewie do otwartej jamy guza podczas wykonywania PDT. Intralipid rozproszy światło i zapewni równomierne dostarczanie. Fotoaktywacja Photofrin jest kontrolowana przez całkowitą dawkę światła dostarczaną w czasie leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) preparatu Photofrin® u dzieci
Ramy czasowe: Jeden do czterech tygodni od PDT

MTD definiuje się jako dawkę Photofrin®, która poprzedza poziom dawki zastosowanej w podgrupie pacjentów, która wykazuje ponad 33% występowania DLT.

DLT definiuje się jako dowolne z poniższych zdarzeń, które można w uzasadniony sposób przypisać interwencji eksperymentalnej:

  1. Neurotoksyczność: zdefiniowana jako pogorszenie funkcji neurologicznych widoczne w ciągu 1 tygodnia od PDT i utrzymujące się do 4 tygodni po PDT. Zdarzenia niepożądane funkcji neurologicznej stopnia 4 lub zmiana poziomu z stopnia 1 na stopień 3 w tym okresie będą stanowiły neurotoksyczność dla tego badania. Zostanie użyty CTCAE V4.02.
  2. Nadwrażliwość na światło: zdefiniowana jako zdarzenie niepożądane związane z nadwrażliwością na światło (kategoria CTCAE dermatologia/skóra) stopnia 4. występujące w tym samym okresie.
  3. Nadwrażliwość oczu: Nadwrażliwość oczu wywołana przez Photofrin® jest zdefiniowana jako zdarzenie niepożądane światłowstrętu (kategoria oka/wzroku CTCAE) stopnia 4 w tym samym okresie.
  4. Jakakolwiek inna toksyczność stopnia 4 lub wyższego wg CTCAE w tym samym okresie.
Jeden do czterech tygodni od PDT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź guza mózgu
Ramy czasowe: Odpowiedź pojawiająca się w ciągu 3 lat po PDT
Wstępne określenie aktywności przeciwnowotworowej Photofrin i aktywacji światła laserowego w ramach badania fazy 1. Będziemy śledzić przeżycie wolne od progresji choroby i całkowite przeżycie przez 3 lata po leczeniu PDT.
Odpowiedź pojawiająca się w ciągu 3 lat po PDT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Harry T Whelan, MD

Współpracownicy

Pinnacle Biologics Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Harry T Whelan, MD, Medical College of Wisconsin
  • Główny śledczy: Jeff Knipstein, MD, Medical College of Wisconsin

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 września 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 163588-1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Guz mózgu, nawracający

Badania kliniczne na Photofrin (sól sodowa porfimeru) i terapia fotodynamiczna.

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj