Terapia fotodinamica (PDT) per tumori cerebrali pediatrici ricorrenti

1. Età: ≥ 6 mesi e < 18 anni
2. Malattia: sono ammissibili i pazienti con tumori cerebrali recidivanti o refrattari. I pazienti devono aver avuto una verifica istologica di malignità alla diagnosi originale o recidiva. I tumori possono essere sopratentoriali o infratentoriali (fossa posteriore).
3. Stato della malattia: i pazienti devono avere una malattia potenzialmente resecabile.
4. Opzioni terapeutiche: l'attuale stato di malattia dei pazienti deve essere tale per cui non esiste una terapia curativa nota o una terapia dimostrata in grado di prolungare la sopravvivenza con una qualità di vita accettabile.
5. Livello di prestazione: Karnofsky 50% o superiore per pazienti di età > 16 anni e Lansky 50 o superiore per pazienti di età < 16 anni. Nota: i deficit neurologici nei pazienti con tumori del sistema nervoso centrale devono essere stati relativamente stabili per almeno 7 giorni prima dell'arruolamento nello studio. I pazienti che non sono in grado di camminare a causa della paralisi, ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio di prestazione.
6. Aspettativa di vita prevedibile: > 8 settimane
7. Terapia precedente: i pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie antitumorali. Almeno 3 settimane dalla precedente chemioterapia e 4 settimane dalla precedente radioterapia

8. Funzione dell'organo:

   Adeguata funzionalità del midollo osseo

   Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1.000

   Conta piastrinica ≥ 100.000 (possono essere trasfuse per soddisfare i requisiti)

   Adeguata funzionalità renale

   Clearance della creatinina o radioisotopo GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2 OR

   Una creatinina sierica entro il range normale in base all'età/sesso

   Funzionalità epatica adeguata Bilirubina (diretta) ≤ 3 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età

   SGPT (ALT) ≤ 10X ULN

   Ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT è 45 U/L

   Albumina sierica ≥ 2 g/dL

   Coagulazione adeguata

   PT e INR ≤ 2X ULN per età

9. Funzione del sistema nervoso centrale: i pazienti con disturbi convulsivi possono essere arruolati se ricevono anticonvulsivanti non induttori enzimatici e ben controllati.
10. Consenso informato: tutti i pazienti e/o i loro genitori o rappresentanti legalmente autorizzati devono firmare un consenso informato scritto. L'assenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali.
11. I vetrini di tessuto tumorale archiviati dalla diagnosi iniziale devono essere esaminati dai patologi istituzionali CHW prima dell'arruolamento nello studio, quando possibile.

Criteri di esclusione

1. Malattia disseminata (malattia metastatica)
2. Gravidanza o allattamento: le donne incinte o che allattano non saranno inserite in questo studio, poiché non sono noti i rischi di effetti avversi fetali e teratogeni di Photofrin®.
3. Altre terapie antitumorali concomitanti
4. Soggetti con porfiria
5. Soggetti che assumono farmaci potenzialmente fotosensibilizzanti
6. La presenza di eventi avversi di funzione neurologica, fotosensibilità o fotofobia Grado 4 o superiore (CTCAE versione 4.0)
7. Allergia a uova, olio di soia o olio di cartamo (a causa di una potenziale allergia agli intralipidi)
8. I pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio non sono ammissibili.