Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Testowanie nowego leczenia kombinowanego (Ramię D) w porównaniu ze standardową opieką w intensywnej fazie leczenia choroby płuc wywołanej przez Mycobacterium abscessus u osób z mukowiscydozą lub bez niej w adaptacyjnym badaniu platformowym Znalezienie Optymalnego Schematu Leczenia Mycobacterium abscessus (FORMaT) (FORMaT-EVOLVE)

16 marca 2026 zaktualizowane przez: The University of Queensland

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie porównujące nową kombinację leczenia (Ramię D – dożylny sulbaktam-durlobaktam w połączeniu z dożylnym ceftriaksonem, doustną amoksycyliną, doustną azytromycyną i doustną klofazyminą) w porównaniu z standardowymi metodami leczenia w fazie intensywnej terapii choroby płuc wywołanej przez Mycobacterium abscessus u osób z mukowiscydozą lub bez niej w ramach adaptacyjnego badania platformowego Znalezienie Optymalnego Schematu Leczenia Mycobacterium abscessus (FORMaT)

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy nowa kombinacja antybiotyków (Grupa D) jest skuteczna w leczeniu rzadkiej choroby płuc zwanej chorobą płucną wywołaną przez Mycobacterium abscessus u osób w każdym wieku i płci, w porównaniu z leczeniem standardowym. Zbadane zostanie również bezpieczeństwo tej nowej kombinacji antybiotyków w porównaniu z leczeniem standardowym. Główne pytania, na które badanie ma odpowiedzieć, to:

  • Jak skutecznie Grupa D leczy chorobę płucną wywołaną przez Mycobacterium abscessus?
  • Jakie działania niepożądane powoduje Grupa D podczas leczenia choroby płucnej wywołaną przez Mycobacterium abscessus? Badacze porównają Grupę D z obecnym standardem leczenia, aby sprawdzić, czy Grupa D leczy chorobę płucną wywołaną przez Mycobacterium abscessus lepiej i czy powoduje mniej działań niepożądanych.

Uczestnicy:

  • Zostaną przebadani i zrekrutowani do adaptacyjnego badania platformowego FORMaT (NCT04310930)
  • Otrzymają Grupę D przez 4 tygodnie lub standardowe leczenie przez 6 tygodni.
  • Będą poddawani cotygodniowym kontrolom i badaniom przez lekarzy prowadzących badanie.
  • Dostarczą próbki oddechowe (próbki odkrztuszone z klatki piersiowej), odpowiedzą na kwestionariusze dotyczące jakości życia, wykonają tomografię komputerową płuc i badania krwi.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba płucna wywołana przez Mycobacterium abscessus (MABS-PD) to rzadka i poważna infekcja płuc, która dotyka osoby już cierpiące na problemy z płucami, takie jak rozstrzenie oskrzeli, mukowiscydoza, przebyta gruźlica lub osłabiony układ odpornościowy, a także osoby bez wcześniejszych problemów z płucami. Ta infekcja staje się coraz bardziej powszechna na całym świecie i jest trudna w leczeniu, ponieważ jest wysoce oporna na wiele antybiotyków. Obecne leczenie trwa zwykle 12-18 miesięcy, jest trudne do tolerowania dla pacjentów i często powoduje znaczące skutki uboczne.

To badanie przetestuje nową kombinację antybiotyków podawanych podczas pierwszych czterech tygodni leczenia - "fazy intensywnej". Nowy schemat obejmuje dożylny sulbaktam-durlobaktam i dożylny ceftriakson, wraz z doustną amoksycyliną, doustną azytromycyną i doustną klofazyminą. Badanie porówna to nowe podejście z obecną standardową terapią, wykorzystując istniejące adaptacyjne badanie platformowe FORMaT, które zostało stworzone w celu identyfikacji lepszych metod leczenia MABS-PD.

Głównym celem badania jest ustalenie, czy nowa kombinacja może zwalczyć infekcję, jednocześnie będąc łatwiejszą do tolerowania dla pacjentów. Dodatkowe miary badawcze obejmą funkcję płuc, obrazowanie klatki piersiowej, jakość życia i wykorzystanie opieki zdrowotnej. Badanie obejmuje również kilka komponentów badawczych, które przeanalizują, jak leki zachowują się w organizmie, odpowiedzi immunologiczne, genetykę mykobakterii i oporność na antybiotyki.

To innowacyjne badanie ma na celu dostarczenie pierwszych wysokiej jakości dowodów klinicznych dla potencjalnie bardziej skutecznej i mniej toksycznej opcji leczenia dla osób żyjących z tą trudną i ciężką infekcją płuc.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

300

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Musi spełniać kryteria kwalifikowalności zgodnie z Protokołem Głównym FORMaT oraz Załącznikiem A1 Kryteria Włączenia (NCT04310930).
  2. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 12 lat i starsi.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nie może mieć żadnych kryteriów wykluczenia zgodnie z Protokołem Głównym FORMaT oraz Załącznikiem A1 Kryteria Wyłączenia (NCT04310930).
  2. Uczestnicy w wieku <12 lat.
  3. Uczestnicy w wieku od 12 do <18 lat z klinicznie istotnym upośledzeniem czynności nerek wskazanym przez odpowiedni dla wieku szacowany klirens kreatyniny.

  4. Znana nadwrażliwość na którąkolwiek z terapii, dla której nie zapewniono alternatywnych opcji. Obejmuje to:

    • Sulbaktam/durlobaktam
    • Ceftriakson,
    • Amoksycylinę,
    • Antybiotyki makrolidowe oraz
    • Klozafiminę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Intensywna grupa D z Sulbaktamem-Durlobaktamem w skojarzonym schemacie antybiotykoterapii

Tygodnie 1–4 (i Tygodnie 7–10 w przypadku randomizacji do grupy Przedłużonej Intensywnej)

  1. IV sulbaktam-durlobaktam
  2. IV ceftriakson
  3. Doustna amoksycylina
  4. Doustna azytromycyna lub klarytromycyna
  5. Doustna klofazymina. Tygodnie 5–6 (i Tygodnie 8–12 w przypadku randomizacji do grupy Przedłużonej Intensywnej)

1. Doustna klofazymina, oraz; 2. Doustna azytromycyna lub klarytromycyna, oraz; 3. W połączeniu z jednym do trzech z następujących doustnych antybiotyków, wybranych na podstawie wrażliwości i tolerancji uczestnika:

  • Linezolid,
  • Trimetoprim / sulfametoksazol (kotrimoksazol),
  • Bedaquiline,
  • Ryfabutyna,
  • Doksycyklina,
  • Moksyfloksacyna.
Lek: Sulbaktam 25 mg/kg - Durlobaktam 25 mg/kg (co 6 godzin)

Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: IV sulbaktam/durlobaktam Większe lub równe 130 ml/min Co CZTERY (4) godziny. Podawane przez wlew dożylny przez 3 godziny.

Dla CrCL 45 do 129 ml/min 1 g sulbaktamu/1 g durlobaktamu Co SZEŚĆ (6) godzin. Podawać przez wlew dożylny przez 3 godziny.

Dla CrCL 30 do 44 ml/min

1 g sulbaktamu/1 g durlobaktamu Co OSIEM (8) godzin. Podawać przez wlew dożylny przez 3 godziny.

Dla CrCL 15 do 29 ml/min 1 g sulbaktamu/1 g durlobaktamu Co DWANAŚCIE (12) godzin. Podawać przez wlew dożylny przez 3 godziny.

Dla CrCL <15 ml/min

1 g sulbaktamu/1 g durlobaktamu Co DWANAŚCIE (12) godzin przez pierwsze 3 dawki, następnie zmniejszyć do co 24 godziny. Podawać przez wlew dożylny przez 3 godziny.

Lek: Ceftriakson do iniekcji

Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: ceftriakson dożylnie

1g co DWANAŚCIE (12) godzin

Lek: Amoksycylina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Amoksycylina doustna 1000mg trzy razy dziennie
Lek: Azytromycyna
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustna azytromycyna 250–500 mg raz na dobę Jeśli <40 kg lub słabo tolerowana 250 mg raz na dobę
Lek: klarytromycyna
Klarytromycyna doustnie.
Tylko do stosowania, jeśli azytromycyna nie jest tolerowana.
Dorośli: 500 mg dwa razy dziennie.
Dzieci: 12-18 lat: Dawkowanie niezależne od masy ciała 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Klofazymina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Klofazymina doustnie 100 mg do 300 mg raz na dobę
Lek: Etambutol

Dla uczestników z potwierdzonymi infekcjami mieszanymi NTM (wolno rosnące + MABS), istnieje możliwość dodania doustnej etambutolu do ramienia leczenia zgodnie z dawkowaniem poniżej.

Doustna etambutol 15 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) LUB Raz dziennie 25 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) Trzy razy w tygodniu

Lek: linezolid

Dorośli: podczas konsolidacji w połączeniu z jednym do trzech antybiotyków doustnych (kotrimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakwilina lub ryfabutyna) zgodnie z wrażliwością i tolerancją uczestnika.
Linezolid doustnie 600 mg raz na dobę.

Dzieci: >12 lat 600 mg raz na dobę.

Lek: Trimethoprim / Sulfamethoxazole
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Doustnie Ko-trimoksazol (Trimetoprym / Sulfametoksazol) 160/800 mg dwa razy dziennie.
Lek: Doksycyklina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Doksycyklina doustnie 100 mg raz dziennie.
Lek: moksyfloksacyna
Dorośli: Moksyfloksacyna doustnie 400 mg raz na dobę. Dzieci w wieku 12 lat i starsze: Moksyfloksacyna doustnie 10-15 mg/kg raz na dobę, maksymalna dawka 400 mg
Lek: bedakwilina
Dorośli: doustnie bedakwilina (wiek 18-64 lata) 400 mg raz dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie 400 mg trzy razy w tygodniu przez 22 tygodnie (maksymalny czas trwania 6 miesięcy).
Lek: Rifabutyna
Dorośli: Doustnie ryfabutyna: 5 mg/kg raz na dobę, maksymalnie 300-450 mg.
Dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustnie ryfabutyna 5 mg/kg raz na dobę
Aktywny komparator: Intensywna grupa A z dożylnym amikacyną, imipenemem lub cefoksytyną, tygecykliną, makrolidem i klofazyminą
  1. IV amikacyna, oraz;
  2. IV tygecyklina, oraz;
  3. IV imipenem/cylastatyna lub IV cefoksytyna, oraz;
  4. Doustna azytromycyna lub doustna klarytromycyna, oraz;
  5. Doustna klofazymina. Podawane przez okres 6 tygodni w ramach Krótkiej Terapii Intensywnej lub 12 tygodni w ramach Przedłużonej Terapii Intensywnej.
Lek: Cefoksytyna
Dorośli: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 200 mg/kg mc. trzy razy na dobę. Dzieci: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 50 mg/kg (maksymalnie 4 g) cztery razy dziennie.
Lek: Azytromycyna
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustna azytromycyna 250–500 mg raz na dobę Jeśli <40 kg lub słabo tolerowana 250 mg raz na dobę
Lek: klarytromycyna
Klarytromycyna doustnie.
Tylko do stosowania, jeśli azytromycyna nie jest tolerowana.
Dorośli: 500 mg dwa razy dziennie.
Dzieci: 12-18 lat: Dawkowanie niezależne od masy ciała 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Klofazymina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Klofazymina doustnie 100 mg do 300 mg raz na dobę
Lek: Etambutol

Dla uczestników z potwierdzonymi infekcjami mieszanymi NTM (wolno rosnące + MABS), istnieje możliwość dodania doustnej etambutolu do ramienia leczenia zgodnie z dawkowaniem poniżej.

Doustna etambutol 15 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) LUB Raz dziennie 25 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) Trzy razy w tygodniu

Lek: Iniekcja amikacyny
Dorośli: Amikacyna dożylnie 5 mg/kg raz dziennie lub 7,5 mg/kg dwa razy dziennie lub 20-25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieci: Amikacyna dożylnie 15-30 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 1500 mg
Lek: tigecyklina
Dorośli: Dożylnie tygecyklina 25 mg, zwiększając o 5 mg co dwie dawki, aż do osiągnięcia maksymalnej dawki (50 mg) lub do momentu, gdy pacjent nie będzie w stanie tolerować dawkowania dwa razy dziennie. Dzieci (≥8 lat) dożylnie tygecyklina: Dzień 1- 0,6 mg/kg dwa razy dziennie do maksymalnie 25 mg. Dzień 2- 0,6 mg/kg (maksymalnie 25 mg) rano, 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) wieczorem. Dzień 3- 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) dwa razy dziennie
Lek: Imipenem + Cilastatin
Dorośli: Dożylnie Imipenem (≥50kg) 500mg dwa razy dziennie (<50kg) 15 mg/kg dwa razy dziennie. Dzieci: dożylnie imipenem Dzień 1-2- 25mg/kg (maksymalnie 1g) dwa razy dziennie. DZIEŃ 3- 25mg/kg (maksymalnie 1g) cztery razy dziennie (zmniejszyć do 3, jeśli nie tolerowane).
Eksperymentalny: Intensywna rama B z wziewną amikacyną, imipenemem lub cefoksytyną, tygecykliną, makrolidem i klofazyminą
  1. Amikacyna wziewna, oraz;
  2. Tigecyklina dożylnie, oraz;
  3. Imipenem/cilastatyna dożylnie lub cefoksytyna dożylnie, oraz;
  4. Azyromycyna doustnie lub klarytromycyna doustnie, oraz;
  5. Klofazymina doustna. Podawane przez okres 6 tygodni w przypadku Krótkiej Terapii Intensywnej lub 12 tygodni w przypadku Przedłużonej Terapii Intensywnej.
Lek: Cefoksytyna
Dorośli: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 200 mg/kg mc. trzy razy na dobę. Dzieci: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 50 mg/kg (maksymalnie 4 g) cztery razy dziennie.
Lek: Azytromycyna
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustna azytromycyna 250–500 mg raz na dobę Jeśli <40 kg lub słabo tolerowana 250 mg raz na dobę
Lek: klarytromycyna
Klarytromycyna doustnie.
Tylko do stosowania, jeśli azytromycyna nie jest tolerowana.
Dorośli: 500 mg dwa razy dziennie.
Dzieci: 12-18 lat: Dawkowanie niezależne od masy ciała 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Klofazymina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Klofazymina doustnie 100 mg do 300 mg raz na dobę
Lek: Etambutol

Dla uczestników z potwierdzonymi infekcjami mieszanymi NTM (wolno rosnące + MABS), istnieje możliwość dodania doustnej etambutolu do ramienia leczenia zgodnie z dawkowaniem poniżej.

Doustna etambutol 15 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) LUB Raz dziennie 25 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) Trzy razy w tygodniu

Lek: tigecyklina
Dorośli: Dożylnie tygecyklina 25 mg, zwiększając o 5 mg co dwie dawki, aż do osiągnięcia maksymalnej dawki (50 mg) lub do momentu, gdy pacjent nie będzie w stanie tolerować dawkowania dwa razy dziennie. Dzieci (≥8 lat) dożylnie tygecyklina: Dzień 1- 0,6 mg/kg dwa razy dziennie do maksymalnie 25 mg. Dzień 2- 0,6 mg/kg (maksymalnie 25 mg) rano, 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) wieczorem. Dzień 3- 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) dwa razy dziennie
Lek: Imipenem + Cilastatin
Dorośli: Dożylnie Imipenem (≥50kg) 500mg dwa razy dziennie (<50kg) 15 mg/kg dwa razy dziennie. Dzieci: dożylnie imipenem Dzień 1-2- 25mg/kg (maksymalnie 1g) dwa razy dziennie. DZIEŃ 3- 25mg/kg (maksymalnie 1g) cztery razy dziennie (zmniejszyć do 3, jeśli nie tolerowane).
Lek: Amikacyna (inhalacja)
Dorośli: Amikacyna wziewnie 500 mg dwa razy dziennie. Dzieci: Amikacyna wziewnie 500 mg dwa razy dziennie. UWAGA: Należy stosować amikacynę dożylną z niską zawartością środków konserwujących jako inhalację, NIE liposomalną amikacynę.
Eksperymentalny: Intensywna grupa C z dożylnym amikacyną, imipenemem lub cefoksytyną, tygecykliną i makrolidem
  1. IV amikacyna, oraz;
  2. IV tygecyklina, oraz;
  3. IV imipenem/cylastatyna lub IV cefoksytyna, oraz;
  4. Azytromycyna doustnie lub klarytromycyna doustnie. Podawane przez okres 6 tygodni w przypadku Krótkiej Terapii Intensywnej lub 12 tygodni w przypadku Przedłużonej Terapii Intensywnej.
Lek: Cefoksytyna
Dorośli: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 200 mg/kg mc. trzy razy na dobę. Dzieci: jeśli imipenem jest źle tolerowany, należy podać dożylnie cefoksytynę w dawce 50 mg/kg (maksymalnie 4 g) cztery razy dziennie.
Lek: Azytromycyna
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustna azytromycyna 250–500 mg raz na dobę Jeśli <40 kg lub słabo tolerowana 250 mg raz na dobę
Lek: klarytromycyna
Klarytromycyna doustnie.
Tylko do stosowania, jeśli azytromycyna nie jest tolerowana.
Dorośli: 500 mg dwa razy dziennie.
Dzieci: 12-18 lat: Dawkowanie niezależne od masy ciała 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Etambutol

Dla uczestników z potwierdzonymi infekcjami mieszanymi NTM (wolno rosnące + MABS), istnieje możliwość dodania doustnej etambutolu do ramienia leczenia zgodnie z dawkowaniem poniżej.

Doustna etambutol 15 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) LUB Raz dziennie 25 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) Trzy razy w tygodniu

Lek: Iniekcja amikacyny
Dorośli: Amikacyna dożylnie 5 mg/kg raz dziennie lub 7,5 mg/kg dwa razy dziennie lub 20-25 mg/kg trzy razy w tygodniu. Dzieci: Amikacyna dożylnie 15-30 mg/kg raz dziennie, maksymalna dawka 1500 mg
Lek: tigecyklina
Dorośli: Dożylnie tygecyklina 25 mg, zwiększając o 5 mg co dwie dawki, aż do osiągnięcia maksymalnej dawki (50 mg) lub do momentu, gdy pacjent nie będzie w stanie tolerować dawkowania dwa razy dziennie. Dzieci (≥8 lat) dożylnie tygecyklina: Dzień 1- 0,6 mg/kg dwa razy dziennie do maksymalnie 25 mg. Dzień 2- 0,6 mg/kg (maksymalnie 25 mg) rano, 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) wieczorem. Dzień 3- 1,2 mg/kg (maksymalnie 50 mg) dwa razy dziennie
Lek: Imipenem + Cilastatin
Dorośli: Dożylnie Imipenem (≥50kg) 500mg dwa razy dziennie (<50kg) 15 mg/kg dwa razy dziennie. Dzieci: dożylnie imipenem Dzień 1-2- 25mg/kg (maksymalnie 1g) dwa razy dziennie. DZIEŃ 3- 25mg/kg (maksymalnie 1g) cztery razy dziennie (zmniejszyć do 3, jeśli nie tolerowane).
Aktywny komparator: Ramię konsolidacji A z klofazyminą, makrolidem i kombinacją od 1 do 3 doustnych środków przeciwbakteryjnych
Klofazymina doustnie + azytromycyna doustnie/klarytromycyna doustnie w połączeniu z jednym do trzech z następujących antybiotyków doustnych: linezolid doustnie, kotrimoksazol doustnie, doksycyklina doustnie, moksyfloksacyna doustnie, bedakwilina doustnie (tylko dorośli), ryfabutyna doustnie. Przez 46 tygodni po zakończeniu fazy intensywnej terapii.
Lek: Azytromycyna
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustna azytromycyna 250–500 mg raz na dobę Jeśli <40 kg lub słabo tolerowana 250 mg raz na dobę
Lek: klarytromycyna
Klarytromycyna doustnie.
Tylko do stosowania, jeśli azytromycyna nie jest tolerowana.
Dorośli: 500 mg dwa razy dziennie.
Dzieci: 12-18 lat: Dawkowanie niezależne od masy ciała 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Klofazymina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Klofazymina doustnie 100 mg do 300 mg raz na dobę
Lek: Etambutol

Dla uczestników z potwierdzonymi infekcjami mieszanymi NTM (wolno rosnące + MABS), istnieje możliwość dodania doustnej etambutolu do ramienia leczenia zgodnie z dawkowaniem poniżej.

Doustna etambutol 15 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) LUB Raz dziennie 25 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) Trzy razy w tygodniu

Lek: linezolid

Dorośli: podczas konsolidacji w połączeniu z jednym do trzech antybiotyków doustnych (kotrimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakwilina lub ryfabutyna) zgodnie z wrażliwością i tolerancją uczestnika.
Linezolid doustnie 600 mg raz na dobę.

Dzieci: >12 lat 600 mg raz na dobę.

Lek: Trimethoprim / Sulfamethoxazole
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Doustnie Ko-trimoksazol (Trimetoprym / Sulfametoksazol) 160/800 mg dwa razy dziennie.
Lek: Doksycyklina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Doksycyklina doustnie 100 mg raz dziennie.
Lek: moksyfloksacyna
Dorośli: Moksyfloksacyna doustnie 400 mg raz na dobę. Dzieci w wieku 12 lat i starsze: Moksyfloksacyna doustnie 10-15 mg/kg raz na dobę, maksymalna dawka 400 mg
Lek: bedakwilina
Dorośli: doustnie bedakwilina (wiek 18-64 lata) 400 mg raz dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie 400 mg trzy razy w tygodniu przez 22 tygodnie (maksymalny czas trwania 6 miesięcy).
Lek: Rifabutyna
Dorośli: Doustnie ryfabutyna: 5 mg/kg raz na dobę, maksymalnie 300-450 mg.
Dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustnie ryfabutyna 5 mg/kg raz na dobę
Eksperymentalny: Ramię konsolidacyjne b z wdychanym amikacyną, klofazyminą, makrolidem i 1 do 3 doustnych środków przeciwbakteryjnych
Wziewna amikacyna (IA), doustna klofazymina + doustna azytromycyna/doustna klarytromycyna w połączeniu z jednym do trzech z następujących doustnych antybiotyków: doustna linezolid, doustny kotrimoksazol, doustna doksycyklina, doustna moksyfloksacyna, doustna bedakwilina (tylko dorośli), doustna ryfabutyna. Przez 46 tygodni po zakończeniu fazy intensywnej terapii.
Lek: Azytromycyna
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustna azytromycyna 250–500 mg raz na dobę Jeśli <40 kg lub słabo tolerowana 250 mg raz na dobę
Lek: klarytromycyna
Klarytromycyna doustnie.
Tylko do stosowania, jeśli azytromycyna nie jest tolerowana.
Dorośli: 500 mg dwa razy dziennie.
Dzieci: 12-18 lat: Dawkowanie niezależne od masy ciała 500 mg dwa razy dziennie
Lek: Klofazymina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Klofazymina doustnie 100 mg do 300 mg raz na dobę
Lek: Etambutol

Dla uczestników z potwierdzonymi infekcjami mieszanymi NTM (wolno rosnące + MABS), istnieje możliwość dodania doustnej etambutolu do ramienia leczenia zgodnie z dawkowaniem poniżej.

Doustna etambutol 15 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) LUB Raz dziennie 25 mg/kg (zaokrąglone w zależności od mocy tabletki) Trzy razy w tygodniu

Lek: linezolid

Dorośli: podczas konsolidacji w połączeniu z jednym do trzech antybiotyków doustnych (kotrimoksazol, doksycyklina, moksyfloksacyna, bedakwilina lub ryfabutyna) zgodnie z wrażliwością i tolerancją uczestnika.
Linezolid doustnie 600 mg raz na dobę.

Dzieci: >12 lat 600 mg raz na dobę.

Lek: Trimethoprim / Sulfamethoxazole
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Doustnie Ko-trimoksazol (Trimetoprym / Sulfametoksazol) 160/800 mg dwa razy dziennie.
Lek: Doksycyklina
Dorośli i dzieci w wieku 12 lat i starsi: Doksycyklina doustnie 100 mg raz dziennie.
Lek: moksyfloksacyna
Dorośli: Moksyfloksacyna doustnie 400 mg raz na dobę. Dzieci w wieku 12 lat i starsze: Moksyfloksacyna doustnie 10-15 mg/kg raz na dobę, maksymalna dawka 400 mg
Lek: bedakwilina
Dorośli: doustnie bedakwilina (wiek 18-64 lata) 400 mg raz dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie 400 mg trzy razy w tygodniu przez 22 tygodnie (maksymalny czas trwania 6 miesięcy).
Lek: Rifabutyna
Dorośli: Doustnie ryfabutyna: 5 mg/kg raz na dobę, maksymalnie 300-450 mg.
Dzieci w wieku 12 lat i starsze: Doustnie ryfabutyna 5 mg/kg raz na dobę
Lek: Amikacyna (inhalacja)
Dorośli: Amikacyna wziewnie 500 mg dwa razy dziennie. Dzieci: Amikacyna wziewnie 500 mg dwa razy dziennie. UWAGA: Należy stosować amikacynę dożylną z niską zawartością środków konserwujących jako inhalację, NIE liposomalną amikacynę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Głównym wynikiem Programu Interwencyjnego jest mikrobiologiczne wyeliminowanie Mycobacterium abscessus (MABS) z dobrą tolerancją interwencji.
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień 0) do zakończenia leczenia plus cztery tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa (Tydzień 56 dla osób przydzielonych do natychmiastowej konsolidacji lub Tydzień 62 dla osób przydzielonych do przedłużonej intensywnej terapii).

Definicja eliminacji MABS w wyniku końcowym:

Negatywne hodowle MABS z czterech kolejnych próbek plwociny, z których jedna została pobrana cztery tygodnie po zakończeniu terapii konsolidującej, lub negatywny wynik MABS w płynie z płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (BAL) pobranego cztery tygodnie po zakończeniu konsolidacji.

Definicja tolerancji:

Tolerancja jest oparta na Wspólnej Terminologii Kryteriów Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE wersja 5.0). Tylko zdarzenia niepożądane przypisane jako „prawdopodobnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z lekiem badawczym będą oceniane przy określaniu tolerancji. „Dobra” tolerancja jest definiowana jako brak występowania zdarzeń niepożądanych lub tylko zdarzenia niepożądane zakodowane jako stopnie 1 i 2 CTCAE. „Słaba” tolerancja jest definiowana jako jakiekolwiek zdarzenia niepożądane przypisane jako prawdopodobnie-, prawdopodobnie- lub zdecydowanie-związane z lekiem badawczym zakodowane jako stopnie 3, 4 lub 5 CTCAE.
Badanie przesiewowe (Dzień 0) do zakończenia leczenia plus cztery tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa (Tydzień 56 dla osób przydzielonych do natychmiastowej konsolidacji lub Tydzień 62 dla osób przydzielonych do przedłużonej intensywnej terapii).
Zagnieżdżone Badanie A3.1 Rodzaj Krótkiej Intensywnej Terapii - klirens MABS z próbek oddechowych z tolerancją.
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych (dzień 0) do zakończenia krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6).
Mikrobiologiczna eradykacja MABS z próbek oddechowych pobranych po 4 tygodniach z dobrą tolerancją ocenianą na zakończenie krótkiej intensywnej terapii między ramieniem D a ramionami standardowej opieki podawanymi podczas fazy intensywnej. Definicja eradykacji MABS to 3 próbki plwociny ujemne pod względem MABS lub JEDNA ujemna pod względem MABS próbka płynu z płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (BAL) na zakończenie krótkiej intensywnej terapii. Tolerancja leczenia jest definiowana jako brak zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i/lub zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, które są „prawdopodobnie”, „prawdopodobnie” lub „zdecydowanie” związane z badanym lekiem i zakodowane jako stopień 1 lub 2 według CTCAEv5.0.
Od badań przesiewowych (dzień 0) do zakończenia krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6).
Zagnieżdżone Badanie A3.2 - Czas trwania intensywnej terapii dla pacjentów kończących krótką intensywną terapię z utrzymującymi się pozytywnymi hodowlami MABS pobranymi w 4 tygodniu i randomizowanych do dalszej 6-tygodniowej intensywnej terapii lub natychmiastowej konsolidacji.
Ramy czasowe: Od dnia badania przesiewowego (dzień 0) DO KOŃCA długotrwałej terapii intensywnej (dla pacjentów przydzielonych do grupy długotrwałej terapii intensywnej) LUB do wizyty w 12. tygodniu (dla pacjentów przydzielonych do natychmiastowej terapii konsolidującej).

Porównanie mikrobiologicznej eliminacji z próbek pobranych w 10. tygodniu z dobrą tolerancją pomiędzy osobami przydzielonymi do przedłużonej intensywnej terapii a osobami przydzielonymi do natychmiastowej konsolidacji po krótkiej intensywnej terapii.

Eliminacja MABS, oceniana na zakończenie przedłużonej intensywnej terapii (dla osób przydzielonych do przedłużonej intensywnej) lub w 12. tygodniu (dla osób przydzielonych do natychmiastowej konsolidacji), będzie zdefiniowana jako negatywne hodowle MABS ze wszystkich 3 próbek plwociny lub z jednej próbki BAL pobranej w 10. tygodniu. „Dobra” tolerancja jest zdefiniowana jako brak zdarzeń niepożądanych lub tylko zdarzenia niepożądane, które są przypisane jako „prawdopodobnie-”, „możliwie-” lub „zdecydowanie-” związane z lekiem badawczym, zakodowane jako stopnie CTCAE 1 i 2.
Od dnia badania przesiewowego (dzień 0) DO KOŃCA długotrwałej terapii intensywnej (dla pacjentów przydzielonych do grupy długotrwałej terapii intensywnej) LUB do wizyty w 12. tygodniu (dla pacjentów przydzielonych do natychmiastowej terapii konsolidującej).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prawdopodobieństwo rozliczenia MAB w końcowym wyniku niezależnie od toksyczności zgodnie z szlakiem leczenia uczestnika.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Prawdopodobieństwo rozliczenia MAB w końcowym wyniku niezależnie od toksyczności zgodnie z szlakiem leczenia uczestnika. Definicja klirensu MAB w końcowym wyniku: ujemne kultury MAB z czterech kolejnych próbek plwociny z jedną z tych próbek plwociny zebranych czterech tygodni po zakończeniu terapii konsolidacyjnej lub ujemne płukanie oskrzelowo -pęcherzykowe (BAL) zebrano cztery tygodnie po zakończeniu konsolidacji.
Badanie (dzień 0); Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Bezpieczeństwo zabiegów w oparciu o zmiany oporności na mikrobiologiczne.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Bezpieczeństwo zabiegów w oparciu o zmiany oporności mikrobiologicznej bakterii MABS podczas badania leczenia.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Wartość predykcyjna nieprawidłowości strukturalnych podczas przesiewowych skanów CT pod kątem konwersji plwociny i postępu zmian strukturalnych w odniesieniu do leczenia.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Wartość predykcyjna nieprawidłowości strukturalnych podczas przesiewowych skanów CT pod kątem konwersji plwociny i postępu zmian strukturalnych w odniesieniu do leczenia.
Badanie (dzień 0); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana w 6-minutowej odległości (6 MWD) dla dorosłych uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz u uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Zmiana w 6-minutowej odległości (6 MWD) dla dorosłych uczestników od badań przesiewowych do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz u uczestników, którzy robią i nie usuwają mAb w końcowym wyniku.
Badanie (dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Przyczyny wczesnego wycofania się z leczenia MABS-PD z powodów innej niż słaba tolerancja zdefiniowana w podstawowych celach.
Ramy czasowe: Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Przyczyny wczesnego wycofania się z leczenia MABS-PD z powodów innej niż słaba tolerancja zdefiniowana w podstawowych celach.
Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii lub podczas wizyty w 12. tygodniu; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku - tydzień 56 lub 62 tygodnia).
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Screening (Day 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Bezpieczeństwo kombinacji leczenia na podstawie raportowania zdarzeń niepożądanych, które są przypisane jako „prawdopodobnie-”, „prawdopodobnie-” lub „zdecydowanie-” związane z badanymi lekami.
Screening (Day 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Zmiana wskaźnika z dla wymuszonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) w punkcie końcowym w porównaniu z badaniem przesiewowym u uczestników, którzy wyeliminowali lub nie wyeliminowali MABS w punkcie końcowym.
Ramy czasowe: Badanie wstępne (Dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Pod koniec przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa – w Tygodniu 56 lub Tygodniu 62).
Zmiana wskaźnika FEV1 z-score w punkcie końcowym w porównaniu z punktem wyjściowym u uczestników, którzy w punkcie końcowym wyeliminowali i nie wyeliminowali MABS.
Badanie wstępne (Dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Pod koniec przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa – w Tygodniu 56 lub Tygodniu 62).
Fenotyp strukturalnych nieprawidłowości w tomografii komputerowej klatki piersiowej (CT) oraz zmiany w ocenie CT klatki piersiowej między badaniem przesiewowym a końcowym wynikiem u uczestników, u których stwierdzono lub nie stwierdzono MABS w końcowym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie wstępne (dzień 0); Po zakończeniu długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w tygodniu 12; po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (wizyta końcowa - w tygodniu 56 lub 62).
Fenotyp strukturalnych nieprawidłowości w tomografii komputerowej klatki piersiowej oraz zmiany w punktacji TK klatki piersiowej między badaniem przesiewowym a końcowym wynikiem u uczestników, którzy wyeliminowali lub nie wyeliminowali MABS w końcowym wyniku.
Badanie wstępne (dzień 0); Po zakończeniu długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w tygodniu 12; po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (wizyta końcowa - w tygodniu 56 lub 62).
Zmiana w HRQoL (mierzona za pomocą Kwestionariusza Mukowiscydozy - domena oddechowa (CFQ-R)) u uczestników od momentu badania przesiewowego do ostatecznego wyniku zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, którzy wyeliminują i nie wyeliminują MABS w ostatecznym wyniku.
Ramy czasowe: Screening (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Po zakończeniu długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w tygodniu 12; po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Finalna Wizyta Wynikowa - tydzień 56 lub tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (mierzona za pomocą kwestionariusza CFQ-R) u uczestników od momentu badań przesiewowych do końcowego wyniku, zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, u których stwierdzono i nie stwierdzono eliminacji MABS w końcowym wyniku. CFQ-R to zrewidowany kwestionariusz mukowiscydozy, który wypełnią wszyscy uczestnicy z mukowiscydozą. Kwestionariusz CFQ-R ma wynik w skali od 0 do 100. Przy czym 0 oznacza najniższą jakość życia, a 100 najwyższą.
Screening (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Po zakończeniu długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w tygodniu 12; po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Finalna Wizyta Wynikowa - tydzień 56 lub tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (mierzona za pomocą kwestionariusza EuroQol 5-Dimension (EQ-5D)) u uczestników od momentu badań przesiewowych do ostatecznego wyniku zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, którzy wyeliminują i nie wyeliminują MABS w ostatecznym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie wstępne (dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Po zakończeniu długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (wizyta końcowa – tydzień 56 lub tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (mierzonej za pomocą EQ-5D) u uczestników od badania przesiewowego do końcowego wyniku zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, którzy wyeliminowali lub nie wyeliminowali MABS w końcowym wyniku. EQ-5D to EuroQol 5 Dimensions i zostanie wypełniony przez wszystkich uczestników.
Badanie wstępne (dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (tydzień 6); Po zakończeniu długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (wizyta końcowa – tydzień 56 lub tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (mierzonej przy użyciu Kwestionariusza Oddechowego St George’a (SGRQ)) u uczestników od badania przesiewowego do ostatecznego wyniku według ścieżki leczenia oraz u uczestników, którzy wyeliminują i nie wyeliminują MABS w ostatecznym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie po zaprzestaniu leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (mierzonej za pomocą kwestionariusza SGRQ) u uczestników od momentu badania przesiewowego do ostatecznego wyniku, zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, którzy w ostatecznym wyniku wyeliminowali i nie wyeliminowali MABS. SGRQ to Kwestionariusz Oddechowy św. Jerzego, który wypełnią wszyscy uczestnicy bez mukowiscydoży (CF) w wieku 18 lat i starsi.
Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie po zaprzestaniu leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Zmiana w HRQoL (mierzona przy użyciu Kwestionariusza Krótkiego (SF-36)) u uczestników od momentu badań przesiewowych do Wyniku Końcowego zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, którzy wyeliminują i nie wyeliminują MABS w Wyniku Końcowym.
Ramy czasowe: Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej terapii intensywnej (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej terapii intensywnej LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Wizyta końcowa - albo Tydzień 56, albo Tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (mierzonej za pomocą SF-36) u uczestników od momentu badań przesiewowych do ostatecznego wyniku zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, u których w ostatecznym wyniku wykryto lub nie wykryto MABS. SF-36 to skrócona forma kwestionariusza 36-punktowego, który zostanie wypełniony przez wszystkich uczestników w wieku 16 lat i starszych. SF-36 działa w oparciu o przekształcony system punktacji w zakresie od 0 (najniższy/najgorszy stan zdrowia) do 100 (najwyższy/najlepszy stan zdrowia). Najniższy wynik (0): Oznacza maksymalną niepełnosprawność, zły stan zdrowia lub znaczące ograniczenia. Najwyższy wynik (100): Oznacza brak niepełnosprawności, optymalny stan zdrowia i brak ograniczeń.
Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej terapii intensywnej (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej terapii intensywnej LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Wizyta końcowa - albo Tydzień 56, albo Tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (mierzonej za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL)) dla uczestników od momentu badań przesiewowych do ostatecznego wyniku, zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, u których stwierdzono i nie stwierdzono eliminacji MABS w ostatecznym wyniku.
Ramy czasowe: Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej terapii intensywnej (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej terapii intensywnej LUB wizyta w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie przerwy od leczenia (Wizyta końcowa – Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Zmiana w zakresie HRQoL (mierzonego przy użyciu PedsQL) u uczestników od badania przesiewowego do końcowego wyniku według ścieżki leczenia oraz u uczestników, którzy wyeliminują i nie wyeliminują MABS w końcowym wyniku. PedsQL to kwestionariusz Pediatric Quality of Life Inventory i będzie wypełniany przez uczestników w wieku od 2 do 16 lat. Odpowiedzi PedsQL są przekształcane na skalę od 0 do 100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQOL). Najniższy wynik: 0 (wskazuje najgorszą jakość życia/najwięcej problemów). Najwyższy wynik: 100 (wskazuje najlepszą jakość życia/brak problemów).
Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej terapii intensywnej (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej terapii intensywnej LUB wizyta w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie przerwy od leczenia (Wizyta końcowa – Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (mierzona za pomocą Child Health Utility 9 Dimensions (CHU-9D)) u uczestników od badania przesiewowego do ostatecznego wyniku zgodnie ze ścieżką leczenia oraz u uczestników, którzy w ostatecznym wyniku eliminują i nie eliminują MABS.
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień 0); Na zakończenie krótkiej terapii intensywnej (Tydzień 6); Na zakończenie przedłużonej terapii intensywnej LUB w wizycie w Tygodniu 12; na zakończenie leczenia plus 4 tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa - albo Tydzień 56, albo Tydzień 62).
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (mierzonej za pomocą CHU-9D) u uczestników od etapu przesiewowego do końcowego wyniku, w zależności od ścieżki leczenia oraz u uczestników, u których MABS uległo lub nie uległo eliminacji w końcowym wyniku. CHU-9D to narzędzie Child Health Utility 9D i będzie wypełniane przez wszystkie dzieci w wieku od 7 do 17 lat.
Badanie przesiewowe (Dzień 0); Na zakończenie krótkiej terapii intensywnej (Tydzień 6); Na zakończenie przedłużonej terapii intensywnej LUB w wizycie w Tygodniu 12; na zakończenie leczenia plus 4 tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa - albo Tydzień 56, albo Tydzień 62).
Opłacalność kosztowa kombinacji leczenia (mierzonej za pomocą Kwestionariusza Kosztów w intensywnej i konsolidacyjnej fazie badania).
Ramy czasowe: Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Skuteczność kosztowa kombinacji leczenia w intensywnej i konsolidacyjnej fazie badania. Skuteczność kosztowa leczenia będzie oceniana przy użyciu niewalidowanego "Kwestionariusza Kosztów".
Badanie wstępne (Dzień 0); Po zakończeniu krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Po zakończeniu przedłużonej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie bez leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Opłacalność kombinacji leczenia (mierzonej za pomocą połączonych danych o wykorzystaniu opieki zdrowotnej z administracji (dla odpowiednich jurysdykcji)) w intensywnej fazie leczenia i fazie konsolidacji w badaniu.
Ramy czasowe: Badania przesiewowe (Dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).
Opłacalność kombinacji leczenia w intensywnej i konsolidacyjnej fazie badania.
Opłacalność leczenia będzie oceniana na podstawie powiązanych danych administracyjnych dotyczących wykorzystania opieki zdrowotnej, np. u uczestników z Australii.
Badania przesiewowe (Dzień 0); Pod koniec krótkiej intensywnej terapii (Tydzień 6); Pod koniec długotrwałej intensywnej terapii LUB podczas wizyty w Tygodniu 12; Pod koniec leczenia plus 4 tygodnie po zakończeniu leczenia (Wizyta końcowa - Tydzień 56 lub Tydzień 62).

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Status odprawy MABS uczestnika 12 miesięcy po ostatecznym wyniku.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku).
Status odprawy MABS uczestnika 12 miesięcy po ostatecznym wyniku zostanie oceniony przez 12 -miesięczny kwestionariusz obserwacyjny, który zostanie zakończony przez śledczego na stronie.
12 miesięcy po zakończeniu leczenia plus 4 tygodnie leczenia (końcowa wizyta w wyniku).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Queensland

Współpracownicy

Innoviva Specialty Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FORMaT002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zakażenie Mycobacterium Abscessus

Badania kliniczne na Cefoksytyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj