Status migrenowy – rozróżnienie między osobami odpowiadającymi i niereagującymi

Ostatnio duży nacisk położono na leczenie „oparte na dowodach”. Kto mógłby sprzeciwić się opieraniu decyzji na danych? Ponieważ najwyższy poziom dowodów pochodzi z randomizowanych, kontrolowanych badań klinicznych z podwójnie ślepą próbą, które uwzględniają leczenie dużych grup pacjentów z rozpoznaniem ogólnym (np. zawsze szczycili się stosowaniem jakiegoś rodzaju dowodów w celu wybrania leczenia. Nie chce się sobie wyobrażać leczenia, które jest czysto subiektywne. Pytanie brzmi jednak, jak dobrze dowody z badań odnoszą się do opieki nad poszczególnymi pacjentami? Głównym problemem związanym z takimi próbami terapeutycznymi kierowanymi przez FDA jest kwestia liczby a specyficzności. Aby wyniki były ważne i ważne pod względem statystycznym i biologicznym, muszą obejmować setki, a często tysiące uczestników. Aby osiągnąć liczby, strategia grupowania dominuje nad podziałem. Im bardziej badanie łączy różne podgrupy, tym mniej szczegółowe są wyniki dla poszczególnych pacjentów. Biorąc pod uwagę, że badania mają obszerne kryteria włączenia i wyłączenia, często od 5 do 10 pacjentów jest poddawanych badaniu przesiewowemu dla każdego pacjenta ostatecznie włączonego do badania. Pacjenci zbyt chorzy, zbyt starzy, zbyt młodzi, płci żeńskiej iw wieku rozrodczym, niezdolni do wyrażenia świadomej zgody, zbyt skomplikowani lub zbyt pełni współistniejących chorób są często wykluczani z badań. Jednak to właśnie ci pacjenci często odwiedzają poradnie leczenia bólu głowy i dla których medycyna zindywidualizowana może dostarczyć najwłaściwszych odpowiedzi.

Badania, które badają profilaktykę migreny, mierzą intensywność i czas trwania bólu, częstotliwość napadów, niepełnosprawność funkcjonalną, jakość życia, liczbę utraconych dni pracy, nudności, wymioty oraz nadwrażliwość na światło i hałas. Ważną kwestią jest to, czy te miary są najbardziej reprezentatywne dla ważnych aspektów stanu, ponieważ nie wszystkie punkty końcowe są porównywalne. Niektórzy pacjenci zarabiają na życie mówiąc. Jak można porównać ich afazję (trudności ze znalezieniem właściwych słów) do wrażliwości na światło lub drętwienia twarzy? Dla niektórych pacjentów to ostry ból, który nieustannie przeszywa ich oczy, sprawia, że ​​ból głowy jest nie do zniesienia, podczas gdy dla innych to ciągłe nudności uniemożliwiają im czerpanie przyjemności z jedzenia, a być może skrajna światłowstręt sprawia, że ​​czytanie lub praca na komputerze niemożliwe i zmusza ich do porzucenia pracy i szukania komfortu w ciemności. Jak to się zatem dzieje, że różnym pacjentom przypisuje się identyczne wagi? Lekarze nie są zmuszani do leczenia wszystkich pacjentów z danym schorzeniem według identycznych wytycznych, jak ma to miejsce w przypadku prób terapeutycznych, które przestrzegają ścisłych protokołów. Randomizowane badania wymagają, aby wielu pacjentów ze stanem ogólnym otrzymało leczenie A, a następnie wyniki porównano z wynikami pacjentów otrzymujących leczenie B lub C lub placebo. Jednak lekarze, opiekując się jednym pacjentem na raz, muszą wziąć pod uwagę kilka zmiennych, w tym:

(1) problem medyczny pacjenta; (2) ryzyko choroby pacjenta; (3) pochodzenie, genetyka, środowisko społeczno-ekonomiczne, psychologia, obowiązki, cele i inne cechy pacjenta; oraz (4) korzyści i ryzyko związane z potencjalnymi strategiami terapeutycznymi w leczeniu stanów pacjenta i zapobieganiu stanom, których rozwój jest u niego zagrożony.

Nieuchronnym wnioskiem jest zatem to, że wyniki badań klinicznych zatwierdzonych przez FDA nie pozwalają nam „dopasować” właściwego leczenia do właściwego pacjenta, ponieważ nie pozwalają nam przewidzieć, czy pacjent, którego leczymy dzisiaj, odniesie korzyści, czy też nie zatwierdzone leczenie. Ten wniosek kwestionuje wykonalność przełożenia często deklarowanego celu indywidualizacji medycyny ze słów na czyny.

W związku z tym głównym celem tej propozycji jest ustalenie, czy możliwe jest – w ramach rutynowej opieki klinicznej – zidentyfikowanie u poszczególnych pacjentów, którzy wyraźnie reagują na lek X, wspólnych mianowników, których nie ma u poszczególnych pacjentów, którzy nie reagują na lek. ten sam lek i odwrotnie. Wykorzystana zostanie cała dostępna obecnie wiedza na temat patofizjologii migreny, poświęcając tyle czasu, ile potrzeba, aby zadać tyle pytań, ile jest koniecznych, w celu określenia profili osób wyraźnie reagujących i osób wyraźnie niereagujących.