Status Migrainosus - Differenziazione tra responder e non-responder

Recentemente, c'è stata una grande attenzione sui trattamenti "basati sull'evidenza". Chi potrebbe obiettare contro il basare le decisioni sui dati? Poiché il più alto livello di evidenza deriva da studi terapeutici controllati randomizzati in doppio cieco che prendono in considerazione trattamenti somministrati a grandi gruppi di pazienti con diagnosi generali (ad esempio, emicrania) o da una revisione sistematica di diversi studi randomizzati controllati (meta analisi), i medici hanno si sono sempre vantati di applicare qualche tipo di prova per selezionare il trattamento. Non si vuole immaginare un trattamento medico puramente soggettivo. La domanda, tuttavia, è in che misura le prove degli studi si applicano alla cura dei singoli pazienti? Il problema principale con tali studi terapeutici guidati dalla FDA è la questione dei numeri rispetto alla specificità. Affinché i risultati siano statisticamente e biologicamente validi e importanti, devono includere centinaia e spesso migliaia di partecipanti. Per ottenere numeri, una strategia di raggruppamento predomina sulla scissione. Quanto più uno studio raggruppa diversi sottogruppi, tanto meno specifici sono i risultati per i singoli pazienti. Dato che gli studi hanno ampi criteri di inclusione ed esclusione, spesso vengono sottoposti a screening da 5 a 10 pazienti per ogni paziente finalmente arruolato nello studio. Pazienti troppo malati, troppo anziani, troppo giovani, donne e in età fertile, incapaci di dare il consenso informato, troppo complessi o troppo carichi di patologie coesistenti sono spesso esclusi dalle sperimentazioni. Eppure sono questi i pazienti che frequentano frequentemente il centro cefalea e ai quali la medicina individualizzata può fornire le risposte più adeguate.

Gli studi che studiano la prevenzione dell'emicrania misurano l'intensità e la durata del dolore, la frequenza degli attacchi, la disabilità funzionale, la qualità della vita, il numero di giornate lavorative perse, la nausea, il vomito e l'ipersensibilità alla luce e al rumore. Se queste misure sono quelle più rappresentative degli aspetti importanti di una condizione è una considerazione importante poiché non tutti i punti finali sono comparabili. Alcuni pazienti si guadagnano da vivere parlando. Come si può paragonare la loro afasia (difficoltà a trovare le parole giuste) alla sensibilità alla luce o all'intorpidimento facciale? Per alcuni pazienti, è il dolore acuto che trafigge continuamente i loro occhi che rende il mal di testa impossibile da tollerare, mentre per altri è la nausea persistente che impedisce loro di gustare il cibo, o forse l'estrema fotofobia che rende la lettura o il lavoro su un computer impossibile e li costringe a lasciare il lavoro e cercare il conforto dell'oscurità. Come mai, allora, vengono assegnati pesi identici a pazienti diversi? I medici non sono obbligati a trattare tutti i pazienti con una determinata condizione secondo linee guida identiche, come avviene negli studi terapeutici che seguono rigidi protocolli. Gli studi randomizzati impongono che molti pazienti con una condizione generale debbano ricevere il trattamento A e i risultati vengono quindi confrontati con quelli dei pazienti trattati con il trattamento B o C o con il placebo. I medici, tuttavia, mentre si prendono cura di un paziente alla volta devono considerare diverse variabili, tra cui:

(1) il problema medico del paziente; (2) i rischi di malattia del paziente; (3) il background, la genetica, l'ambiente socioeconomico, la psicologia, le responsabilità, gli obiettivi e altre caratteristiche del paziente; e (4) i benefici ei rischi di potenziali strategie terapeutiche per trattare le condizioni del paziente e per prevenire le condizioni che lui o lei è a rischio di sviluppare.

Una conclusione inevitabile è quindi che i risultati degli studi clinici approvati dalla FDA non ci consentono di "adattare" il trattamento giusto al paziente giusto in quanto non ci consentono di prevedere se il paziente che trattiamo oggi beneficerà o meno di un trattamento approvato. Questa conclusione mette in dubbio la fattibilità di tradurre l'obiettivo spesso dichiarato di individualizzare la medicina dalle parole ai fatti.

Di conseguenza, l'obiettivo principale di questa proposta è determinare se sia possibile - nell'impostazione dell'assistenza clinica di routine - identificare nei singoli pazienti che rispondono chiaramente al farmaco X, denominatori comuni che sono assenti nei singoli pazienti che non rispondono al stesso farmaco e viceversa. Verranno utilizzate tutte le conoscenze attualmente disponibili sulla patofisiologia dell'emicrania, impiegando tutto il tempo necessario per porre tutte le domande necessarie, nel tentativo di delineare un profilo di chi risponde chiaramente e chi non risponde.