Status Migrainosus - Onderscheid maken tussen responders en non-responders

De laatste tijd is er veel aandacht voor 'evidence-based' behandelingen. Wie zou er kunnen pleiten tegen het baseren van beslissingen op data? Aangezien het hoogste niveau van bewijs is afgeleid van gerandomiseerde, dubbelblinde gecontroleerde therapeutische onderzoeken waarin behandelingen worden overwogen voor grote groepen patiënten met algemene diagnoses (bijv. migraine) of van een systematische review van verschillende gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken (meta-analyse), hebben artsen altijd trots geweest op het toepassen van een bepaald soort bewijs om een ​​behandeling te selecteren. Men wil zich geen medische behandeling voorstellen die puur subjectief is. De vraag is echter hoe goed het bewijs uit onderzoeken van toepassing is op de zorg voor individuele patiënten? Het grootste probleem met dergelijke door de FDA geleide therapeutische onderzoeken is de kwestie van aantallen versus specificiteit. Om resultaten statistisch en biologisch valide en belangrijk te laten zijn, moeten ze honderden en vaak duizenden deelnemers omvatten. Om cijfers te bereiken, overheerst een klonteringsstrategie boven splitsing. Hoe meer een studie diverse subgroepen op één hoop gooit, des te minder specifiek zijn de resultaten voor individuele patiënten. Aangezien onderzoeken uitgebreide in- en uitsluitingscriteria hebben, worden vaak 5 tot 10 patiënten gescreend voor elke patiënt die uiteindelijk in het onderzoek wordt opgenomen. Patiënten die te ziek, te oud, te jong, vrouwelijk en in de vruchtbare leeftijd zijn, niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven, te complex zijn of te veel naast elkaar bestaande ziekten hebben, worden vaak uitgesloten van onderzoeken. Toch zijn dit de patiënten die het hoofdpijncentrum vaak bezoeken en voor wie geïndividualiseerde geneeskunde de meest geschikte antwoorden kan bieden.

Proeven die de preventie van migraine bestuderen, meten pijnintensiteit en -duur, aanvalsfrequentie, functionele handicap, kwaliteit van leven, aantal verloren werkdagen, misselijkheid, braken en overgevoeligheid voor licht en geluid. Of deze maatstaven het meest representatief zijn voor de belangrijke aspecten van een aandoening, is een belangrijke overweging aangezien niet alle eindpunten vergelijkbaar zijn. Sommige patiënten verdienen hun brood met praten. Hoe kan hun afasie (moeite met het vinden van de juiste woorden) worden vergeleken met gevoeligheid voor licht of gevoelloosheid in het gezicht? Voor sommige patiënten is het de scherpe pijn die voortdurend door hun ogen dringt die de hoofdpijn ondraaglijk maakt, terwijl het voor anderen de aanhoudende misselijkheid is die hen verhindert te genieten van eten, of misschien de extreme fotofobie die lezen of werken belemmert. op een computer onmogelijk en dwingt hen hun baan op te zeggen en de troost van de duisternis te zoeken. Hoe komt het dan dat identieke gewichten worden toegekend aan verschillende patiënten? Artsen zijn niet verplicht om alle patiënten met een bepaalde aandoening volgens identieke richtlijnen te behandelen, zoals het geval is bij therapeutische onderzoeken die strikte protocollen volgen. Gerandomiseerde onderzoeken schrijven voor dat veel patiënten met een algemene aandoening behandeling A moeten krijgen, en de resultaten worden vervolgens vergeleken met die van patiënten die behandeling B of C of placebo krijgen. Artsen moeten echter bij de zorg voor één patiënt tegelijk rekening houden met verschillende variabelen, waaronder:

(1) het medische probleem van de patiënt; (2) de ziekterisico's van de patiënt; (3) de achtergrond, genetica, sociaal-economisch milieu, psychologie, verantwoordelijkheden, doelen en andere kenmerken van de patiënt; en (4) de voordelen en risico's van mogelijke therapeutische strategieën om de aandoeningen van de patiënt te behandelen en aandoeningen te voorkomen die hij of zij dreigt te ontwikkelen.

Een onontkoombare conclusie is daarom dat de resultaten van door de FDA goedgekeurde klinische studies ons niet in staat stellen om de juiste behandeling op de juiste patiënt af te stemmen, aangezien het ons niet in staat stelt te voorspellen of de patiënt die we vandaag behandelen er baat bij zal hebben of niet. een goedgekeurde behandeling. Deze conclusie zet vraagtekens bij de uitvoerbaarheid van het vertalen van het vaak gestelde doel om de geneeskunde van woorden naar daden te individualiseren.

Dienovereenkomstig is het belangrijkste doel van dit voorstel om te bepalen of het mogelijk is - in de opzet van routinematige klinische zorg - om bij individuele patiënten die duidelijk reageren op geneesmiddel X, gemeenschappelijke noemers te identificeren die afwezig zijn bij individuele patiënten die niet reageren op hetzelfde medicijn en vice versa. Alle momenteel beschikbare kennis over de pathofysiologie van migraine zal worden gebruikt, waarbij zoveel mogelijk tijd wordt gebruikt om zoveel vragen te stellen als nodig is, in een poging duidelijke responders en duidelijke non-responders te profileren.