Status Migrainosus - skelner mellem respondenter og ikke-respondere

På det seneste har der været stort fokus på "evidensbaserede" behandlinger. Hvem kunne overhovedet argumentere imod at basere beslutninger på data? Da det højeste niveau af evidens stammer fra randomiserede dobbeltblindede kontrollerede terapeutiske forsøg, der overvejer behandlinger ydet til store grupper af patienter med generelle diagnoser (f.eks. migræne) eller fra en systematisk gennemgang af flere randomiserede kontrollerede forsøg (metaanalyse), har læger altid stolte af at anvende en form for bevis for at vælge behandling. Man vil ikke forestille sig medicinsk behandling, der er rent subjektiv. Spørgsmålet er imidlertid, hvor godt beviserne fra forsøg gælder for plejen af ​​individuelle patienter? Hovedproblemet med sådanne FDA-guidede terapeutiske forsøg er spørgsmålet om tal vs. specificitet. For at resultaterne skal være statistisk og biologisk valide og vigtige, skal de omfatte hundreder og ofte tusinder af deltagere. For at opnå tal dominerer en klumpningsstrategi over opdeling. Jo mere et forsøg klumper forskellige undergrupper sammen, jo mindre specifikke er resultaterne for individuelle patienter. I betragtning af at forsøg har omfattende inklusions- og eksklusionskriterier, screenes ofte 5 til 10 patienter for hver patient, der endeligt er indskrevet i undersøgelsen. Patienter, der er for syge, for gamle, for unge, kvinder og i den fødedygtige alder, ude af stand til at give informeret samtykke, for komplekse eller for fulde af samtidige sygdomme, udelukkes ofte fra forsøg. Alligevel er det de patienter, der hyppigt besøger hovedpinecentret, og som individualiseret medicin kan give de mest passende svar til.

Forsøg, der studerer migræneforebyggelse, måler smerteintensitet og varighed, anfaldshyppighed, funktionsnedsættelse, livskvalitet, antal tabte arbejdsdage, kvalme, opkastning og overfølsomhed over for lys og støj. Hvorvidt disse mål er de mest repræsentative for de vigtige aspekter af en tilstand, er en vigtig overvejelse, da ikke alle endepunkter er sammenlignelige. Nogle patienter lever af at tale. Hvordan kan deres afasi (besvær med at finde de rigtige ord) sammenlignes med lysfølsomhed eller følelsesløshed i ansigtet? For nogle patienter er det den skarpe smerte, der konstant trænger gennem øjnene, der gør hovedpinen umulig at tolerere, mens det for andre er den vedvarende kvalme, der forhindrer dem i at nyde mad, eller måske den ekstreme fotofobi, der gør læsning eller arbejde på en computer umuligt og tvinger dem til at sige deres job op og søge mørkets komfort. Hvordan er det så, at forskellige patienter tildeles ens vægt? Læger er ikke tvunget til at behandle alle patienter med en given tilstand efter identiske retningslinjer, som det er tilfældet i terapeutiske forsøg, der følger strenge protokoller. Randomiserede undersøgelser kræver, at mange patienter med en almen tilstand skal have behandling A, og resultaterne sammenlignes derefter med patienter, der får behandling B eller C eller placebo. Læger skal dog, mens de tager sig af én patient ad gangen, overveje flere variabler, herunder:

(1) patientens medicinske problem; (2) patientens sygdomsrisici; (3) patientens baggrund, genetik, socioøkonomiske miljø, psykologi, ansvar, mål og andre egenskaber; og (4) fordelene og risiciene ved potentielle terapeutiske strategier til behandling af patientens tilstande og forebyggelse af tilstande, som han eller hun er i risiko for at udvikle.

En uomgængelig konklusion er derfor, at resultaterne af FDA-godkendte kliniske forsøg ikke giver os mulighed for at 'skræddersy' den rigtige behandling til den rigtige patient, da det ikke giver os mulighed for at forudsige, om den patient, vi behandler i dag, vil eller ikke vil have gavn af en godkendt behandling. Denne konklusion sætter spørgsmålstegn ved muligheden for at oversætte det ofte erklærede mål om at individualisere medicin fra ord til handling.

I overensstemmelse hermed er hovedformålet med dette forslag at afgøre, om det er muligt - i opsætningen af ​​rutinemæssig klinisk pleje - hos individuelle patienter, som er klare respondere på lægemiddel X, at identificere fællesnævnere, som er fraværende hos individuelle patienter, som ikke reagerer på. det samme stof og omvendt. Al aktuelt tilgængelig viden om migrænepatofysiologi vil blive udnyttet ved at bruge så meget tid som nødvendigt til at stille så mange spørgsmål som nødvendigt, i et forsøg på at profilere tydelige respondere og klare ikke-respondere.