Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy pakrytynibu u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną (PACIFICA)

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3 pakrytynibu w porównaniu z wyborem lekarza u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej lub zwłóknieniem szpiku po samoistnej nadpłytkowości z ciężką trombocytopenią (liczba płytek krwi)

To badanie (identyfikator badania PAC203 Ameryka Północna; PAC303 ex-Ameryka Północna) ocenia pakrytynib w dawce 200 mg dwa razy na dobę w porównaniu z terapią wybraną przez lekarza (P/C) u pacjentów z MF i ciężką trombocytopenią (liczba płytek krwi

Stan lub choroba: pierwotne zwłóknienie szpiku / zwłóknienie szpiku poprzedzone czerwienicą prawdziwą / zwłóknienie szpiku poprzedzone nadpłytkowością samoistną

Interwencja/leczenie: Lek-Pacritinib

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest randomizowanym, kontrolowanym badaniem fazy 3 porównującym skuteczność pakrytynibu z terapią P/C u pacjentów z PMF, PPV-MF lub PET-MF (wskaźnik ryzyka Dynamic International Prognostic Scoring System [DIPSS] od pośredniego-1 do wysokiego -Ryzyko), którzy nie mieli kontaktu z jakimkolwiek inhibitorem JAK2 lub byli w ograniczonym stopniu narażeni lub nie stosowali wcześniej żadnego inhibitora JAK2 i u których występuje ciężka trombocytopenia (liczba płytek krwi przez 28 kolejnych dni z powodu toksyczności leczenia lub jeśli leczenie zostało przerwane z powodu braku skuteczności lub na prośbę głównego badacza lub pacjenta. Po ocenie w 24. tygodniu pacjenci, którzy odnoszą korzyści z leczenia, będą mogli kontynuować przyjmowanie przypisanego leczenia (pakrytynib lub P/C) do czasu wystąpienia u pacjenta postępującej choroby, nieznośnych działań niepożądanych, wycofania zgody lub rozpoczęcia nowej terapii ukierunkowanej na MF. Wszyscy randomizowani pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia przez 2,5 roku od daty randomizacji, chyba że zgoda na obserwację zostanie wycofana.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

407

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Westmead Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Alfred Hospital, Malignant Hematology and Stem Cell Transplantation Service
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia
        • The Perth Blood Institute
  • Białoruś
      • Grodno, Białoruś
        • Grodno University Hospital
      • Homyel, Białoruś
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
      • Minsk, Białoruś
        • Minsk Scientific and Practical Center of Surgery, Transplantology and Hematology
  • Bośnia i Hercegowina
      • Banja Luka, Bośnia i Hercegowina
        • University Clinical Centre of the Republic of Srpska
      • Sarajevo, Bośnia i Hercegowina
        • University Clinical Center of Sarajevo
  • Brazylia
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazylia
        • Integrare Therapeutics
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia
        • Hospital Sao Rafael
    • Goiás
      • Goiânia, Goiás, Brazylia
        • Clinics Hospital, Federal University of Goias - (UFG)
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia
        • Cetus Oncology Inc.
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia
        • Clinical Hospital of the Federal University of Parana (HC - UFPR)
    • Rio Grande do Norte
      • Mossoró, Rio Grande do Norte, Brazylia
        • Humane Clinic / Atena Research Institute
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia
        • Integrated Oncology Center of Rio Grande do Sul - Mother of God Hospital
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia
        • Saint Lucas Hospital of Copacabana
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brazylia
        • Santa Catarina Health Research and Education Center (CEPEN)
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazylia
        • State University of Campinas (UNICAMP) - Hemocenter
      • Jaú, São Paulo, Brazylia
        • Hospital Amaral Carvalho
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia
        • Jewish Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia
        • Samaritano Hospital
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Bułgaria
      • Pleven, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Dr. Georgi Stranski"
      • Plovdiv, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveti Georgi", Plovdiv
      • Sofia, Bułgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
      • Sofia, Bułgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment - Sofia, part of Military Medical Academy
      • Varna, Bułgaria
        • Multiprofile Hospital for Active Treatment "Sveta Marina"
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • University Hospital Brno
      • Olomouc, Czechy
        • University Hospital Olomouc
      • Pilsen, Czechy
        • University Hospital Plzen
      • Prague, Czechy
        • University Hospital Kralovske Vinohrady, Clinic of Internal Hematology
  • Francja
      • Marseille, Francja
        • La Conception Hospital
      • Paris, Francja
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pessac, Francja, 33604
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Francja
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Poitiers, Francja
        • University Hospital Center of Poitiers
    • France
      • Amiens, France, Francja, 80054
        • CHU Hôpital Amiens Sud
      • Nîmes, France, Francja, 30900
        • CHU de Nimes - Hopital Universitaire Caremeau
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • LTD S.Khechinashvili University Hospital
      • Tbilisi, Gruzja
        • JSC K. Eristavi National Center For Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Gruzja
        • LTD M.Zodelava's Hematology Center, Department of Hematology
      • Tbilisi, Gruzja
        • Malkhaz Katsiashvili Multiprofile Emergency Medicine Center LTD
      • Tbilisi, Gruzja
        • Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic LLC
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Hiszpania
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania
        • University Hospital 12 de Octubre, Department of Hematology
      • Murcia, Hiszpania
        • Morales Meseguer University General Hospital, Department of Hematology and Hemotherapy
      • Salamanca, Hiszpania
        • University Clinical Hospital of Salamanca, Department of Hematology
      • Seville, Hiszpania
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
      • Valencia, Hiszpania
        • University Clinical Hospital of Valencia, Department of Hematology and Medical Oncology
  • Indie
      • Bengaluru, Indie
        • St. John's Medical College Hospital
      • Delhi, Indie
        • Max Super Speciality Hospital Saket (A Unit of Max Healthcare Institute Limited)
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indie
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chandigarh
      • Chandigarh, Chandigarh, Indie
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research (PGIMER)
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, Indie
        • Fortis Memorial Research Institute(FMRI)
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie
        • Shri Ram Cancer Centre, Mahatma Gandhi Medical College & Hospital
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, Indie
        • Meenakshi Mission Hospital And Research Centre (MMHRC)
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie
        • Yashoda Hospitals
    • Uttarakhand
      • Dehradun, Uttarakhand, Indie
        • All India Institute of Medical Sciences
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie
        • Netaji Subhash Chandra Bose Cancer Research Institute
      • Kolkata, West Bengal, Indie
        • Tata Medical Center
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Lady Davis Carmel Medical Center, Department of Hematology,
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center, Department of Hematology,
      • Kfar Saba, Izrael
        • Meir Medical Center, Hematology Institute and Blood Bank
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center, Clinic for Myeloproliferative Disorders
      • Tel Aviv, Izrael
        • The Tel Aviv Sourasky Medical Center, Department of Internal Medicine
  • Japonia
      • Chūō, Japonia
        • University of Yamanashi Hospital
      • Fukuoka, Japonia
        • Kyushu University Hospital
      • Fukushima, Japonia
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Miyagi, Japonia
        • Tohoku University Hospital
      • Miyazaki, Japonia
        • University of Miyazaki Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tsu, Japonia
        • Mie University Hospital
      • Tōon, Japonia
        • Ehime University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Tom Baker Cancer Center, Internal Medicine/Hematology
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Providence Hematology - Vancouver
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Nova Scotia Health Authority, Centre for Clinical Research
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Jewish General Hospital; Clinical Research Unit
  • Kazachstan
      • Aktobe, Kazachstan
        • Aktobe Medical Center, Department of Hematology
      • Almaty, Kazachstan
        • City Clinical Hospital #7, Hematology Department
      • Astana, Kazachstan
        • Center for Hematology
      • Astana, Kazachstan
        • National Research Oncology, Oncohematology Center
      • Karaganda, Kazachstan
        • Hematology Center
      • Shymkent, Kazachstan
        • City Oncological Center
      • Ust-Kamenogorsk, Kazachstan
        • Center for Hematology
  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu, Korea Południowa
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea Południowa
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • The Catholic University of Korea, St. Mary's Hospital
    • South Korea
      • Seoul, South Korea, Korea Południowa, 3722
        • Severance Hospital
  • Polska
      • Bialystok, Polska
        • University Teaching Hospital in Bialystok
      • Gdansk, Polska
        • University Clinical Center in Gdansk
      • Katowice, Polska
        • Andrzej Mielecki Independent Public Clinical Hospital of Medical University of Silesia in Katowice, Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation
      • Katowice, Polska
        • Pratia Oncology Katowice
      • Krakow, Polska
        • University Hospital in Krakow
      • Lodz, Polska
        • Nicolaus Copernicus Provincial Multispecialty Oncology and Traumatology Center in Lodz
      • Lublin, Polska
        • Independent Public Teaching Hospital No.1 in Lublin, Department of Hematooncology, Bone Marrow Transplantation and Chemotherapy
      • Nowy Sącz, Polska
        • Jedrzej Sniadecki Specialist Hospital in Nowy Sacz, Department of Hematology
      • Rzeszów, Polska
        • Frederic Chopin Provincial Teaching Hospital No. 1 in Rzeszow, Department of Hematology,
      • Torun, Polska
        • Nasz Lekarz Medical Outpatient Clinics Slawomir Jeka
      • Warsaw, Polska
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Teaching Department of Hematology
      • Wroclaw, Polska
        • Jan Mikulicz Radecki University Hospital in Wroclaw, Department and Clinic of Hematology, Blood Neoplasms and Bone Marrow Transplantation
  • Rosja
      • Moscow, Rosja
        • City Clinical Hospital #40
      • Moscow, Rosja
        • City Clinical Hospital n.a. V.V. Veresaev of the Moscow City Health
      • Moscow, Rosja
        • S.P. Botkin City Clinical Hospital
      • Pyatigorsk, Rosja
        • Clinic UZI 4D, LLC
      • Saint Petersburg, Rosja
        • Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • Saint Petersburg, Rosja
        • S.M. Kirov Military Medical Academy, Department and Clinic for Intermediate-Level Training in Internal Medicine, Hematology Division
      • Saint Petersburg, Rosja
        • V.A. Almazov North-West Federal Medical Research Center, Institute of Oncology and Hematology, Scientific Department of Clinical Oncology
      • Ufa, Rosja
        • Bashkiria State Medical University, Department of Internal Medicine
      • Volgograd, Rosja
        • Volgograd Regional Clinical Oncology Center
  • Rumunia
      • Brasov, Rumunia
        • Onco Card Srl
      • Bucharest, Rumunia
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumunia
        • Fundeni Clinical Institute
      • Cluj-Napoca, Rumunia
        • Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center of Serbia, Clinic of Hematology
      • Novi Sad, Serbia
        • Clinical Center of Vojvodina, Clinic of Hematology
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, (UAB) Hospital, Comprehensive Cancer Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City Of Hope
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University Of Colorado Cancer Center
      • Boulder, Colorado, Stany Zjednoczone, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers (US Oncology/McKesson)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • George Washington University-Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Cancer Center and Medical Pavilion
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21229
        • Saint Agnes Hospital
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland, PA
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Regional Cancer Care Associates LLC - CCBD Division
      • Columbia, Maryland, Stany Zjednoczone, 21044
        • Maryland Oncology Hematology, PA- Columbia
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine Hematology Clinic-Rogel Cancer Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School OF Medicine-Siteman Cancer Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada- Twain Office
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan -Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Sarah Cannon Research Institute-Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Mays Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
        • Texas Oncology- San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary of Cherkasy Oblast Council, Regional Treatment and Diagnostic Hematology Center, Department of Hematology
      • Dnipro, Ukraina
        • City Clinical Hospital #4" under Dnipro City Council
      • Kharkiv, Ukraina
        • Communal Non-profit enterprise "Regional Center of Oncology", Department of Hematology
      • Kyiv, Ukraina
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, Hematology Department #1
      • Kyiv, Ukraina
        • Kyiv Regional Oncology Center, Department of Hematology,
      • Kyiv, Ukraina
        • Limited Liability Company "City Doctor"
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Hematology
      • Poltava, Ukraina
        • Poltava M.V. Sklifosovskyi Regional Clinical Hospital under Poltava Regional Council, Department of Hematology
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Semmelweis University SE ÁOK I. sz. Belgyógyászati Klinika
      • Debrecen, Węgry
        • University of Debrecen Clinical Center (Debreceni Egyetem Klinikai Központ)
      • Kaposvár, Węgry
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyíregyháza, Węgry
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg County Hospitals and University Teaching Hospital, Department of Hematology
      • Székesfehérvár, Węgry
        • Fejer County St. Gyorgy University Teaching Hospital, Department of Internal Medicine I
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • Cancer Institute "Giovanni Paolo II", IRCCS
      • Bologna, Włochy
        • Polyclinic S. Orsola-Malpighi
      • Brescia, Włochy
        • ASST Spedali Civili Brescia, Hematology Unit
      • Florence, Włochy
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Forlì, Włochy
        • Scientific Institute of Romagna for the Study and Treatment of Cancer (IRST), IRCCS
      • Milan, Włochy
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Fondazione IRCCS Ca' Granda
      • Monza, Włochy
        • ASST Monza - Ospedale San Gerardo
      • Naples, Włochy
        • University Hospital "Federico II"
      • Novara, Włochy
        • University Hospital "Maggiore della Carita" of Novara
      • Palermo, Włochy
        • United Hospitals Villa Sofia Cervello
      • Pavia, Włochy
        • Polyclinic San Matteo, IRCCS
      • Rimini, Włochy
        • Hospital "Infermi" of Rimini
      • Rome, Włochy
        • University Polyclinic Foundation "Agostino Gemelli"
      • Rome, Włochy
        • Umberto I Polyclinic of Rome
      • Turin, Włochy
        • City of Health and Science of Turin
      • Udine, Włochy
        • Santa Maria della Misericordia University Hospital of Udine
      • Varese, Włochy
        • ASST Sette Laghi Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Gloucester, Zjednoczone Królestwo
        • Gloucestershire Royal Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hallamshire Hospital, Department of Hematology
    • United Kingdom
      • Glasgow, United Kingdom, Zjednoczone Królestwo, G12 0ZD
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, United Kingdom, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria diagnozy i włączenia

  1. PMF (w tym prefibrotyczny MF), PPV-MF lub PET-MF (Tefferi i Vandiman 2008)
  2. Średnia liczba płytek krwi ok
  3. DIPSS Średnie-1, Średnie-2 lub Wysokie ryzyko (Passamonti i wsp. 2010)
  4. Wyczuwalna splenomegalia ≥5 cm poniżej dolnego marginesu żebrowego (LCM) w linii środkowoobojczykowej oceniana w badaniu przedmiotowym
  5. TSS ≥10 w skali MPN-SAF TSS 2.0 lub pojedynczy objaw ≥5 lub dwa objawy ≥3, w tym tylko ból w lewym górnym kwadrancie, ból kości, świąd lub nocne poty

  6. Jeśli pacjent był wcześniej leczony inhibitorem JAK2, to leczenie musi spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    1. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem JAK2, niezależnie od dawki, trwające 90 dni lub krócej. Okres 90 dni rozpoczyna się w dniu pierwszego podania terapii inhibitorem JAK2 i trwa przez 90 dni kalendarzowych, niezależnie od tego, czy terapia jest prowadzona w sposób ciągły czy przerywany w tym okresie.
    2. Wcześniejsze leczenie ruksolitynibem w całkowitej dawce dobowej nie większej niż 10 mg dowolnego dnia, trwające 270 dni lub krócej. Okres 270 dni rozpoczyna się w dniu pierwszego podania ruksolitynibu i trwa przez 270 dni kalendarzowych, niezależnie od tego, czy w tym okresie terapia jest podawana w sposób ciągły, czy z przerwami. Pacjent mógł nie otrzymać >10 mg ruksolitynibu w żadnym dniu w tym przedziale
  7. Wiek ≥18 lat
  8. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group od 0 do 2
  9. Obwodowa liczba wybuchów
  10. Bezwzględna liczba neutrofilów ≥500/µl
  11. Frakcja wyrzutowa lewej komory serca ≥50% na podstawie badania echokardiograficznego lub skanu wielobramkowego (MUGA)
  12. Odpowiednia czynność wątroby i nerek, określona przez aminotransferazy wątrobowe (aminotransferaza asparaginianowa [AST]/transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy [SGOT] i aminotransferaza alaninowa [ALT]/transaminaza glutaminowo-pirogronowa w surowicy [SGPT]) ≤3 × górna granica normy (GGN) ) (AspAT/AlAT ≤5 × GGN, jeśli zwiększenie aktywności aminotransferaz jest związane z MF), bilirubina całkowita ≤4 x GGN (w przypadku podwyższonego stężenia bilirubiny całkowitej wymagane jest oznaczenie bilirubiny bezpośredniej ≤4 × GGN) i kreatyniny ≤2,5 mg/dl
  13. Odpowiednia krzepliwość określona przez czas protrombinowy/międzynarodowy współczynnik znormalizowany i czas częściowej tromboplastyny ​​≤1,5 ​​× GGN
  14. Jeśli są płodne, chętne do stosowania skutecznych metod antykoncepcji podczas badania
  15. Chęć poddania się i tolerancja częstych ocen MRI lub tomografii komputerowej podczas badania
  16. Zdolny do zrozumienia i chętny do przeprowadzenia oceny objawów za pomocą narzędzia do oceny wyników zgłaszanego przez pacjenta
  17. Dostarczenie podpisanej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia

  1. Długość życia
  2. Ukończono allogeniczny przeszczep komórek macierzystych (allo-SCT) lub kwalifikujesz się i chcesz ukończyć inną zatwierdzoną dostępną terapię, w tym allo-SCT
  3. Historia splenektomii lub planowanie splenektomii
  4. Napromienianie śledziony w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  5. Wcześniej leczony pakrytynibem
  6. Leczenie dowolną terapią ukierunkowaną na MF w ciągu 14 dni przed zabiegiem Dzień 1
  7. Każde wcześniejsze leczenie więcej niż jednym inhibitorem JAK2
  8. Leczenie terapią eksperymentalną w ciągu 28 dni przed zabiegiem Dzień 1
  9. Leczenie ogólnoustrojowe silnym inhibitorem CYP3A4 lub silnym induktorem cytochromu P450 (CYP450) w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia. Dzień 1. Za zgodą lekarza monitorującego można zezwolić na krótsze okresy wymywania, pod warunkiem że okres wymywania wynosi co najmniej pięć okresów półtrwania leku przed zabiegiem Dzień 1
  10. Znaczące krwawienia w ostatnim czasie określone jako stopień ≥2 według kryteriów CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) według National Cancer Institute Common Terminology Criteria w ciągu 3 miesięcy poprzedzających leczenie w dniu 1, chyba że zostały przyspieszone przez zdarzenie inicjujące (np. zabieg chirurgiczny, uraz lub uraz)
  11. Leczenie ogólnoustrojowe lekami zwiększającymi ryzyko krwawień, w tym lekami przeciwzakrzepowymi, lekami przeciwpłytkowymi (z wyjątkiem dawek aspiryny ≤100 mg na dobę), lekami hamującymi czynnik wzrostu śródbłonka naczyń (przeciwczynnikami wzrostu śródbłonka naczyń [anty-VEGF]), i codzienne stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) hamujących cyklooksygenazę-1 (COX-1) w ciągu 14 dni przed zabiegiem Dzień 1
  12. Leczenie ogólnoustrojowe lekami, które mogą wydłużyć odstęp QT w ciągu 14 dni poprzedzających leczenie Dzień 1. Krótsze okresy wymywania mogą być dozwolone za zgodą monitora medycznego, pod warunkiem, że okres wymywania wynosi co najmniej pięć okresów półtrwania leku przed leczeniem Dzień 1
  13. Wszelkie choroby serca niezwiązane z arytmią stopnia CTCAE ≥2 w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy przed leczeniem. Dzień 1. Można rozważyć włączenie pacjentów z bezobjawowymi chorobami sercowo-naczyniowymi niezwiązanymi z arytmią stopnia 2., za zgodą monitora medycznego, jeśli są stabilni i mało prawdopodobne, aby mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjentów.
  14. Jakiekolwiek zaburzenia rytmu serca stopnia ≥2 wg CTCAE w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia Dzień 1. Pacjenci z zaburzeniami rytmu serca stopnia 2 według CTCAE innymi niż QTc można rozważyć włączenie, za zgodą monitora medycznego, jeśli zaburzenia rytmu są stabilne, bezobjawowe, i jest mało prawdopodobne, aby wpływały na bezpieczeństwo pacjentów.
  15. wydłużenie odstępu QT skorygowane metodą Fridericia (QTcF) >450 ms lub inne czynniki zwiększające ryzyko wydłużenia odstępu QT (np. hipokaliemia [zdefiniowana jako stężenie potasu w surowicy
  16. Zastoinowa niewydolność serca klasy II, III lub IV wg New York Heart Association
  17. Każda czynna choroba żołądkowo-jelitowa lub metaboliczna, która może zakłócać wchłanianie leków doustnych
  18. Aktywne lub niekontrolowane zapalne lub przewlekłe czynnościowe zaburzenia jelit, takie jak choroba Leśniowskiego-Crohna, nieswoiste zapalenie jelit, przewlekła biegunka lub przewlekłe zaparcie
  19. Inny nowotwór w ciągu 3 lat przed leczeniem Dzień 1. Następujący pacjenci mogą się kwalifikować, mimo że w ciągu ostatnich 3 lat mieli nowotwór złośliwy: pacjenci z leczonym leczonym rakiem płaskonabłonkowym lub podstawnokomórkowym skóry; pacjentów z wyleczalnie leczonymi nieinwazyjnymi nowotworami; pacjenci z ograniczonym do narządu rakiem gruczołu krokowego z antygenem specyficznym dla gruczołu krokowego (PSA)
  20. Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca czynna infekcja, choroba psychiczna lub sytuacja społeczna, która w ocenie lekarza prowadzącego ograniczyłaby zgodność z wymogami badania
  21. Znana seropozytywność dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności
  22. Znana aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu A, B lub C
  23. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  24. Jednoczesna rejestracja w innym badaniu interwencyjnym
  25. Ciężka małopłytkowość spowodowana niedoborem witaminy B12, niedoborem kwasu foliowego lub infekcją wirusową w opinii badacza
  26. Znana nadwrażliwość na pakrytynib lub którykolwiek z następujących składników nieaktywnych: celuloza mikrokrystaliczna, glikol polietylenowy i stearynian magnezu; wszelkie przeciwwskazania do produktu leczniczego „wybranego przez lekarza” wybranego przez badacza do stosowania jako lek porównawczy lub do loperamidu lub równoważnego leku przeciwbiegunkowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pakrytynib 200 mg BID
Otrzymywanie pakrytynibu w dawce 200 mg dwa razy na dobę (BID) doustnie, o tej samej porze dnia, z posiłkiem lub bez
Lek: Pakrytynib
Podanie doustne. Dostarczany w kapsułkach zawierających 100 mg (w postaci wolnej zasady) w czerwonych wieczko/szary korpus w rozmiarze 0, nieprzezroczystych, twardych kapsułkach żelatynowych. Składniki nieaktywne to celuloza mikrokrystaliczna, stearynian magnezu i glikol polietylenowy 8000. Każda kapsułka zawiera 146 mg cytrynianu pakrytynibu, co odpowiada 100 mg wolnej zasady pakrytynibu
Aktywny komparator: Terapia z wyboru lekarza (P/C).
Terapia The Physician's Choice (P/C) (ograniczona do pojedynczych leków z poniższej listy: kortykosteroidy, hydroksymocznik, danazol lub ruksolitynib w małej dawce). Proponowany schemat P/C dla pacjenta należy wybrać przed randomizacją.
Lek: Leki z wyboru lekarza
Leki z wyboru lekarza zostaną wybrane i podane zgodnie z oceną badacza. Badacze mogą wybierać poszczególnych agentów P/C, ale nie mogą łączyć agentów ani przydzielać ich po kolei.
Inne nazwy:
  • kortykosteroidy
  • hydroksymocznik
  • danazol
  • ruksolitynib w małej dawce

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24 tygodniu
Porównanie skuteczności pakrytynibu z terapią wybraną przez lekarza (P/C), ocenianą na podstawie odsetka pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie objętości śledziony (SVR) o ≥35% mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI, preferowany) lub tomografii komputerowej (CT) skany
Od linii podstawowej w 24 tygodniu
Całkowita ocena objawów (TSS) (z wyłączeniem zmęczenia)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 24. tygodniu
Porównanie skuteczności pakrytynibu w porównaniu z terapią P/C, ocenianą na podstawie odsetka pacjentów, którzy osiągnęli redukcję całkowitego wskaźnika objawów (TSS) o ≥50%. TSS to suma indywidualnych wyników objawów obejmujących zmęczenie, wczesną sytość, dyskomfort w jamie brzusznej, nocne poty, świąd, ból kości i ból pod żebrami po lewej stronie. Objawy są uszeregowane od 0 (brak) do 10 (najgorsze, jakie można sobie wyobrazić)
Od wartości początkowej w 24. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do 2,5 roku od daty randomizacji
Porównanie przeżycia całkowitego (OS) pacjentów leczonych pakrytynibem z pacjentami leczonymi P/C
do 2,5 roku od daty randomizacji
Ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGIC) oceniane w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 12 do 2 lat po wizycie w 24 tygodniu
Porównanie odsetka pacjentów, którzy sami oceniają, że nastąpiła „bardzo duża poprawa” lub „znaczna poprawa” mierzona za pomocą Globalnego Wrażenia Zmiany (PGIC) u pacjentów leczonych pakrytynibem w porównaniu z pacjentami leczonymi P/C
Koniec tygodnia 12 do 2 lat po wizycie w 24 tygodniu
Porównanie bezpieczeństwa pakrytynibu z terapią P/C
Ramy czasowe: Randomizacja do 30 po ostatnim leczeniu
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania i ciężkości (zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych) zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem od momentu randomizacji do 30 dni po zakończeniu leczenia pakrytynibem i/lub wybranej przez lekarza terapii.
Randomizacja do 30 po ostatnim leczeniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
SVR ≥35%
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Czas do osiągnięcia SVR ≥35%
Do 24 tygodni
Najlepsza odpowiedź w SVR
Ramy czasowe: W 24 tygodniu
Najlepsza odpowiedź w SVR przez MRI lub tomografię komputerową
W 24 tygodniu
>25% SVR
Ramy czasowe: Od punktu początkowego i w 24. tygodniu
Odsetek pacjentów osiągających >25% SVR
Od punktu początkowego i w 24. tygodniu
Czerwone krwinki (RBC)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do końca leczenia
Osiągnięcie niezależności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w 12. i 24. tygodniu
Od linii podstawowej do końca leczenia
poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
Poprawa poziomu hemoglobiny bez transfuzji w 12. i 24. tygodniu
Tydzień 12 i 24
liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
Poprawa liczby płytek krwi w 12. i 24. tygodniu
Tydzień 12 i 24
transfuzje płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
Częstość transfuzji płytek krwi w 12. i 24. tygodniu
Tydzień 12 i 24
OBIETNICA
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Poprawa zmęczenia mierzona za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) wer. 1.0 - Zmęczenie od wartości początkowej do 24. tygodnia
Linia bazowa do tygodnia 24
Przeżycie wolne od białaczki (LFS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Przeżycie wolne od białaczki (LFS) pacjentów leczonych pakrytynibem w porównaniu z terapią P/C
Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów niezależnych od transfuzji krwinek czerwonych, u których uzyskano wzrost stężenia hemoglobiny o 1 g/dl i 2 g/dl
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek pacjentów niezależnych od transfuzji krwinek czerwonych na początku badania, którzy osiągnęli wzrost stężenia hemoglobiny o 1 g/dl i 2 g/dl w 24. tygodniu
Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek pacjentów niezależnych od transfuzji płytek krwi z poprawą stopnia trombocytopenii
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek pacjentów niezależnych od transfuzji płytek krwi na początku badania z poprawą stopnia trombocytopenii w 24. tygodniu
Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek pacjentów zależnych od transfuzji, którzy uniezależnili się od transfuzji i osiągnęli 50% redukcję częstości transfuzji
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek pacjentów zależnych od transfuzji na początku badania, którzy uniezależnili się od transfuzji i osiągnęli zmniejszenie częstości transfuzji o 50% w 24. tygodniu
Linia bazowa do 24 tygodni
zmutowane obciążenie alleliczne, ekspresja genów i biomarkery farmakodynamiczne (PD).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany w zmutowanym obciążeniu allelicznym, ekspresji genów i biomarkerach farmakodynamicznych (PD).
Linia bazowa do 24 tygodni
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło poważne niepożądane zdarzenie sercowe (MACE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni

MACE jest złożonym punktem końcowym, który uważa się za występujący w przypadku wystąpienia któregokolwiek z następujących TEAE:

  • zgon z przyczyn sercowo-naczyniowych, definiowany jako zgon z powodu ostrego zawału mięśnia sercowego, nagłego zgonu sercowego, zgon z powodu niewydolności serca, zgon z powodu udaru mózgu, zgon z powodu zabiegów sercowo-naczyniowych, zgon z powodu krwotoku sercowo-naczyniowego lub zgon z powodu choroby tętnic obwodowych
  • zawał mięśnia sercowego niezakończony zgonem
  • udar dowolnej klasyfikacji niezakończony zgonem, w tym odwracalne ogniskowe ubytki neurologiczne z obrazowymi dowodami nowej zmiany w mózgu odpowiadającej niedokrwieniu lub krwotokowi
Linia bazowa do 24 tygodni
Hemoglobina A1c
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
Zmiany stężenia hemoglobiny A1c
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

PSI CRO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Simran Singh, Sobi, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

5 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PAC203/PAC303
  • PAC303 (Inny identyfikator: Sobi, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku

Badania kliniczne na Pakrytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj